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β地中海贫血基因疗法Zynteglo,试验表明一半以上的患者摆脱了对输血的依赖
导读:Zynteglo是一种一次性的基因治疗方法,可解决TDT的内在基因病因,有潜力使患者摆脱输血依赖(输血非依赖),一旦实现这一点,预计将持续终身。 2020年,蓝鸟生物(bluebird)公司宣布...
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Enhertu获批将乳腺癌适应症扩大到早期使用,疾病进展风险降低72%
目前,阿斯利康 (AstraZeneca) 和第一三共 (Daiichi Sankyo) 的Enhertu (trastuzumab deruxtecan) 已在美国获批,用于治疗成人不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者,这些患者先前在转移性、新辅助或辅助治疗...
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Aspaveli(pegcetacoplan)有潜力成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的新护理标准
2021年12月15日,欧盟委员会(EC)已批准Aspaveli(pegcetacoplan),用于治疗接受C5抑制剂至少3个月后贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。 2021年5月,该药率先在美国获得批准,商品...
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首个治疗类固醇难治性移植物抗宿主病(GvHD)药物Jakavi获欧盟批准
导读:移植物抗宿主病(GvHD)是一种常见的潜在威胁生命的并发症,大约一半的患者在异基因干细胞移植后出现。 2022年5月5日,诺华公司宣布欧盟委员会(EC)已批准Jakavi (ruxolitinib)用于治疗年龄...
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Cuvrior被美国批准用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定期肝豆状核变性成年患者
2022年5月2日,Orphalan公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Cuvrior(trientine tetra hydrochloride)用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定期肝豆状核变性( 威尔逊病 )成年患者。Orphalan在欧洲以Cuprio...
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FDA已批准扩大Nubeqa新适应症:联合化疗治疗转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)患者
近日,拜耳宣布美国FDA已受理口服雄激素受体抑制剂Nubeqa(darolutamide,达罗他胺)的一项补充新药申请(sNDA),用于联合化疗治疗转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)患者。 此次申请基于一项...
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FDA批准Camzyos (mavacamten)用于治疗症状性NYHA II-III级梗阻性肥厚型心肌病
2022年4月28日,百时美施贵宝宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Camzyos (mavacamten)用于治疗患有症状性纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人,以改善功能能力和症状。...
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第一种经FDA批准用于治疗复发性外阴阴道念珠菌病(慢性酵母感染)药物:Vivjoa
2022年4月28日,Mycovia制药新闻稿宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Vivjoa(oteseconazole,研发代码:VT-1161)胶囊,用于降低有RVVC病史且无生殖潜力的女性复发性外阴阴道念珠菌病(RVVC)的发病率...
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Idhifa针对性治疗骨髓性白血病显疗效
Idhifa ( 恩西地平 )是由新基(Celgene)公司和 Agios 制药公司联合开发的一种口服制剂,该药可用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。同时该药物被批准用于...
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Empliciti三药方案被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤新药Empliciti(elotuzumab)是由百时美施贵宝(BMS)与艾伯维(AbbVie)共同开发的一种免疫刺激疗法,日前它被美国FDA批准与 Pomalyst (pomalidomide)及低剂量地塞米松方案(EPd)联合用...
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百时美施贵宝Onureg(阿扎胞苷片)获欧盟批准,用于首次缓解的广泛AML亚型患者
近日,百时美施贵宝(BMS)宣布,欧盟委员会(EC)已批准Onureg(阿扎胞苷片),作为一种一线口服维持疗法,用于治疗在诱导治疗(有或无巩固治疗)后获得完全缓解(CR)或血小板计数未完...
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美国批准成人全身型重症肌无力药物Ultomiris(ravulizumab-cwvz)
导读: 全身型重症肌无力(gMG)是一种罕见的自身免疫性疾病,其特征是肌肉功能丧失和严重的肌肉无力。 2022年4月28日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz)治疗抗乙酰胆碱...
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老花眼新药:Vuity(盐酸毛果芸香碱滴眼液)
2021年10月29日,艾伯维(AbbVie)旗下公司艾尔建(Allergan)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Vuity(pilocarpine HCI ophthalmic solution,盐酸毛果芸香碱滴眼液)上市,用于治疗治疗老花眼,也...
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FDA批准局部成人红斑痤疮新药Epsolay(过氧化苯甲酰5%)乳膏剂
2022年4月25日,据Sol-Gel公司新闻稿宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准其药品Epsolay (benzoyl peroxide,过氧化苯甲酰;乳膏,5%) 用于治疗成人红斑痤疮的炎性病变。这是一种5%过氧化苯甲酰的专利乳...
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FDA批准Zerbaxa(ceftolozane/tazobactam)用于复杂的小儿腹内、尿路感染
2022年4月21日,Cubist制药宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准Zerbaxa(ceftolozane/tazobactam)的补充新药申请 (sNDAs) ,以纳入儿童患者(出生至18岁以下)复杂腹内感染(cIAI)和复杂尿路感染(cUTI),包括肾盂肾...
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武田Livtencity(maribavir)治疗CMV感染能有效缩短住院时间
近日,武田公司将在串联移植和细胞治疗会议以及第32届欧洲临床微生物学和传染病大会上展示Livtencity(maribavir)多项积极的探索性数据。 此次公布的试验研究重点关注Livtencity用于巨细胞病毒...
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Fyarro(西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒)治疗罕见肉瘤疗效及安全性如何?
导读:PEComa是一种极为罕见的侵袭性肉瘤,预后很差,主要影响女性。Fyarro通过优先审查程序获得批准。优先审查通常适用于能明显改善重大疾病的治疗、预防或诊断的在研疗法。此前,Fyar...
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欧盟建议批准Tabrecta(capmatinib)作为单一药物治疗METex14晚期NSCLC!
2022年4月24日,欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)建议批准capmatinib (Tabrecta,卡马替尼)作为单一药物用于患有晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者。这些患者具有METex14跳跃性改变,并且在既往...
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局部ruxolitinib (Opzelura)对皮肤慢性移植物抗宿主病有效且可耐受
2022年4月26日,根据2022年移植和细胞治疗会议上展示的一张海报的中期研究结果显示,局部ruxolitinib (Opzelura)与标准保湿赋形剂霜相比,显示出皮肤慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的体表面积减少有所...
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首个FDA批准的针对LAG-3的免疫疗法Opdualag(nivolumab和relatilimab-rmbw)
导读:黑色素瘤是一种皮肤癌,其特征在于皮肤中的色素生成细胞(黑素细胞)不受控制地生长。转移性黑色素瘤是这种疾病最致命的形式,当癌症扩散到皮肤表面以外的其他器官时就会发生。...
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青光眼药物Rocklatan(奈舒地尔和拉坦前列素滴眼液)
2019年3月12日,Aerie制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rocklatan (netarsudil and latanoprost ophthalmic solution,奈舒地尔和拉坦前列素滴眼液) 0.02%/0.005%,用于降低开角型青光眼或高眼压患...
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湿性AMD、糖尿病性黄斑水肿新药Vabysmo™(faricimab-svoa)
2022年1月28日,基因泰克(Genentech)公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准使用Vabysmo(faricimab-svoa)治疗湿性或新生血管性年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)。 值得一提的是,...
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低甲基化药物Inqovi(地西他滨和Cedazuridine)纳入美国《临床实践指南》
2021年,美国FDA批准的低甲基化药物Inqovi(地西他滨和Cedazuridine)口服片剂,正式纳入最新版美国国家综合癌症网络(NCCN)《临床实践指南》,用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)成年患者。 注:Inqo...
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XADAGO(沙芬酰胺)用药指南
【研发公司】 Zambon SpA及Newron制药 【英文名 】XADAGO 【通用名】 safinamide 【中文名 】沙芬酰胺 【规格 】50mg:30粒/瓶、90粒/瓶;100mg:30粒/瓶、90粒/瓶。 什么是XADAGO(沙芬酰胺)? XADAGO是一种...
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每天使用两次1.25%的Vuity,显著改善老花眼患者近视,而不损害远视!
导读:老花眼这是一种常见的渐进性眼病,会降低眼睛聚焦近物的能力,通常会影响40岁以上的人。而 Vuity 是毛果芸香碱的优化配方,毛果芸香碱是一种公认的眼部护理治疗药物,专为治疗与...
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在突变型急性髓细胞白血病(AML)中,与安慰剂相比,Tibsovo和阿扎胞苷产生显著的临床益处
2022年4月22日,根据3期AGILE研究(NCT03173248)的结果,在先前未治疗的患者中,与安慰剂组合相比,Tibsovo和阿扎胞苷(Onureg)的组合治疗突变型急性髓细胞白血病(AML)产生了显著的临床益处。 在中位数...
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武田儿科遗传性血管性水肿新药Takhzyro 3期研究成功
2022年4月12日,武田制药新闻稿称:Takhzyro(lanadelumab)在儿童中的3期研究SHP643-301 (NCT04070326)已完成并达到了目标,完整的研究结果将在即将召开的医学会议上公布。 SHP643-301,也称为SPRING研究,是...
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抗肿瘤新药Natulan(甲基苄肼)获NMPA批准上市,用于晚期霍奇金淋巴瘤
2022年4月21日,中国国家药监局(NMPA)官网公示,抗肿瘤新药盐酸丙卡巴肼胶囊(Natulan, 甲基苄肼)上市申请已获得批准,用于治疗晚期霍奇金淋巴瘤。 此前于2020年5月甲基苄肼(Natulan)获NMPA受...
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PYRUKYND(mitapivat)治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏症关键3期ACTIVATE研究达到主要终点
2022年4月14日, Agios制药新闻稿宣布,在不接受定期输血的丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人中进行的PYRUKYND(mitapivat)关键3期ACTIVATE研究(NCT03548220)的核心期数据发表在当日的《新英格兰医学杂志》上。...
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Enhertu用于先前治疗过的HER2突变转移性非小细胞肺癌获优先审查
2022年4月19日,阿斯利康和第一三共联合宣布已收到Enhertu (trastuzumab deruxtecan)的补充生物制品许可申请(sBLA)被接受并获得获得优先审查的通知,用于治疗美国患有不可切除或转移性非小细胞肺癌...
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