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AADC缺乏症儿童基因疗法Upstaza获NICE最终指南草案推荐
芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症,简称AADC缺乏症,这是一种致命的罕见遗传疾病。它是由产生AADC酶的基因改变引起的,这种酶需要产生对大脑和神经的正常功能至关重要的某些物质,包括多巴胺...
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FDA批准增加Hizentra(皮下免疫球蛋白)新规格:50mL/10gm预充式注射器
美国食品和药物管理局(FDA)已批准CSL Behring公司的用于Hizentra(皮下免疫球蛋白[人]20%液体)的新型50mL/10gm预充式注射器。新的50mL/10gm预充式注射器预计将于2024年初上市。 这是首款也是唯一一款...
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QULIPTA(atogepant)获FDA扩大适应症:用于成人慢性偏头痛的预防性治疗
艾伯维于2023年4月18日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准扩大口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂QULIPTA(atogepant)适应症:用于成人慢性偏头痛的预防性治疗。在以前,该药仅被批准用...
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不动杆菌的第一种病原体靶向疗法sulbactam-durlobactam有望获批
鲍曼不动杆菌(Acinetobacter baumannii) 属于革兰氏阴性菌,是一种专性需氧、非乳糖发酵的条件致病菌,广泛分布于医院环境,易在住院患者皮肤、结膜、口腔、呼吸道、胃肠道及泌尿生殖道等...
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Brexpiprazole有望成为美国首个治疗阿尔茨海默氏痴呆药物
激越是阿尔茨海默氏痴呆的常见神经精神症状。据报道,大约一半的阿尔茨海默氏痴呆患者都患有此病。激越涵盖阿尔茨海默氏痴呆症患者的一大类行为,例如来回走动、做手势、说脏话、大...
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Omisirge(omidubicel-onlv)用于恶性血液病脐带血移植的重要安全信息
【Omisirge (omidubicel-onlv)适应症】 Omisirge (omidubicel-onlv)是一种基于脐带血的基本改良的异基因细胞疗法,适用于12岁及以上患有恶性血液病的成人和儿童患者,这些患者计划在清髓性预处理后进行...
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首款同种异体干细胞移植疗法Omisirge(omidubicel-onlv)获FDA批准
东部时间2023年4月18日,致力于将细胞转化为强大疗法的细胞疗法先驱Gamida Cell Ltd宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Omisirge (omidubicel-onlv)用于患有恶性血液病的12岁及以上成人和儿童患者,...
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FDA批准RizaFilm (rizatriptan,利扎曲普坦)口腔膜剂治疗急性偏头痛
IntelGenx(英特尔根)公司于2023年4月17日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准RizaFilm (rizatriptan,利扎曲普坦)口腔膜剂治疗12至17岁、体重40千克或以上的成人和儿童患者(有或无先兆)的急性偏...
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重症肌无力在研药物rozanolixizumab和zilucoplan报告了3期结果
近日,关于在研药物Rozanolixizumab和Zilucoplan的两项3期全身型重症肌无力研究结果发表在了《柳叶刀神经病学》上。这两种药物目前正在美国、欧洲和日本接受监管审查。 3期MycarinG研究旨在评估...
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Tepezza获FDA更新适应症:无论甲状腺眼病的活动性或持续时间如何
Horizon Therapeutics PLC公司于2023年4月14日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准对Tepezza(teprotumumab-trbw)标签的适应症和用法部分进行更新,以指定其用于治疗甲状腺眼病,无论甲状腺眼病的活动性...
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FDA批准非侵入性贴片疗法Brella用于减少成人腋下过度出汗
Candesant生物医学公司于2023年4月13日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准非侵入性治疗方法Brella 3分钟控汗贴片 ,用于减少患有原发性腋窝多汗症的成人腋下过度出汗,这是首款也是唯一一款...
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儿童近视能否逆转?使用善瞳有效果吗?
对于儿童青少年近视,不同的家长有不同的态度,有些家长认为近视之后等孩子成年了做激光手术就行了没有什么大不了的,也有一部分家长因为自身患有近视,因此对孩子的视力格外紧张,...
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善瞳0.01%眼药水是如何控制近视并减缓其发展的?
高度近视可能会面临眼部病变的风险,而儿童在越小的年龄患上近视时,进展速度往往越快。因此在儿童期控制近视发展至关重要。在药物控制近视发展方面,善瞳滴眼液也常被使用,它是如...
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低浓度阿托品使用时有哪些注意事项,用善瞳来举例
低浓度阿托品用于控制近视在全球范围内已经有近百年的历史,在20世纪60年代,中国眼科界就发现了低浓度阿托品在防控近视中的作用,当时没有进行深入的研究,但新加坡和台湾地区对低浓...
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辉瑞RSV疫苗3期临床:RSVpreF对预防老年人、婴幼儿呼吸道合胞病毒同样安全有效
2023年4月5日,辉瑞(Pfizer)在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上同时发布两篇研究文章,公布其在研的二价呼吸道合胞病毒(RSV)候选疫苗RSVpreF的3期临床结果。据悉,这是两个分别针对老年人...
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杜氏肌营养不良症新型候选基因疗法RGX-202获FDA授予快速通道指定
REGENXBIO Inc于2023年4月11日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经授予RGX-202快速通道指定,用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)。 新闻稿称,这是这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的潜在...
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FDA批准扩大HYQVIA适应症:用于2至16岁患有原发性免疫缺陷的儿童患者
武田公司于2023年4月11日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了HYQVIA(人正常免疫球蛋白(10%),重组人透明质酸酶)的一项补充生物制剂许可申请(sBLA),扩大至2至16岁患有原发性免疫缺陷...
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4期试验数据显示:Tepezza(teprotumumab-trbw)改善慢性甲状腺眼病患者的眼球突出
甲状腺眼病(甲亢突眼,TED)是成年人最常见的眼眶病之一,属于自身免疫性疾病。 Tepezza(teprotumumab-trbw)是一种全人单克隆抗体和胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)靶向制剂,是美国第一种也是...
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低浓度阿托品滴眼液在儿童青少年近视防控中值得关注的问题
阿托品药物在近视防控中的应用由来已久,近年来低浓度阿托品滴眼液的应用逐渐受到关注。尽管目前关于低浓度阿托品滴眼液的近视防控应用在中国未获得国家药监部门正式批准应用于临床...
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2023年3月FDA批准的7款新药,涉及神经疾病,肿瘤学以及免疫疾病等
2023年3月FDA批准的7款新药,涉及神经疾病,肿瘤学以及免疫疾病等。 一、神经疾病 Daybue (trofinetide) 据阿卡迪亚(Acadia)制药公司2023年3月10日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准DAYBUE(trof...
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斑块型银屑病口服疗法Sotyktu (deucravacitinib)获欧盟批准
近日,欧洲委员会(EC)已批准百时美施贵宝的Sotyktu (deucravacitinib)作为每日一次口服片剂治疗中度至重度斑块型银屑病成人患者,该口服疗法适用于需要全身治疗的患者, Sotyktu不建议与其他强效...
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呼吸道合胞病毒口服疗法EDP-323获FDA快速通道称号
Enanta Pharmaceuticals, Inc于2023年4月6日宣布美国美国食品药品监督管理局(FDA)已批准EDP-323的快速通道指定,作为每天一次的口服剂治疗呼吸道合胞病毒(RSV)。 EDP-323是该公司正在开发的用于治疗呼吸...
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Rybrevant(amivantamab-vmjw)在非小细胞肺癌中具有长期临床疗效和安全性
来自1期CHRYSALIS试验(NCT02609776)的长期数据表明,Rybrevant(amivantamab-vmjw)在在铂类化疗后进展且携带EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者中持续有效。该研究数据在2023年欧洲肺癌...
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孩子近视了怎么办?使用0.01%阿托品前需要注意什么?
孩子出现视力模糊时家长不要慌,更不能随便就给孩子用药。假性近视什么情况下用药,以及用什么药,都需要达到一定的标准才可以,下面让我们一起来看看。 什么是假性近视 假性近视是眼...
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孩子近视,使用低浓度阿托品是否真的有效?
近年来,低浓度阿托品被追捧为近视神药,很多家长在孩子近视后,会通过各种方法购买低浓度阿托品。低浓度阿托品是否真的有效,使用时又该注意些什么呢?下面让我们一起来看看吧。 给...
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尿路上皮癌一线治疗新方案:FDA加速批准Padcev+pembrolizumab联合用药
Astellas和Seagen Inc于2023年4月3日共同宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经加速批准Padcev(enfortumab vedotin-ejfv)与Keytruda(pembrolizumab,可瑞达)用于局部晚期或转移性尿路上皮癌(la/mUC)的成人患者的一线治...
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3期FO2CUS研究显示:Vadadustat治疗血液透析患者贫血的疗效不劣于长效ESA
Akebia Therapeutics近日宣布了FO2CUS的一项研究,评估了vadadustat 在维持治疗血液透析患者因慢性肾病(CKD)引起的贫血 中的疗效和安全性,这些患者从长效红细胞生成刺激剂(ESA)转为每周三次口服va...
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IgA肾病新药FILSPARI 3期研究中期分析:快速持续降低蛋白尿
Travere Therapeutics公司近日在《柳叶刀》杂志上发表了正在进行的评估FILSPARI(sparsentan)在成人IgA肾病(IgAN)患者中的疗效和安全性的关键3期PROTECT研究的中期分析数据。这些数据同时在泰国曼谷...
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Dificid(fidaxomicin,非达霉素)获美国FDA批准,用于≥6个月儿童治疗艰难梭菌感染
默沙东(Merck Co)于2020年1月宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Dificid(fidaxomicin,非达霉素)口服混悬剂的新药申请(NDA)以及Dificid片剂的一份补充新药申请(sNDA),用于6个月及以上...
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Ajovy(fremanezumab-vfrm injection)自动注射器用于成人偏头痛的预防性治疗在美上市
梯瓦制药偏头痛药物Ajovy(fremanezumab-vfrm injection)自动注射器于2020年4月底在美国上市。Ajovy适用于成人偏头痛的预防性治疗,该药是唯一一种拥有每季度一次(675mg)和每月一次(225mg)皮下给...
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