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1次性输注!FDA批准首款A型血友病基因疗法ROCTAVIAN
据BioMarin生物制药6月29日新闻稿称,美国食品药品监督管理局(FDA)批准基因疗法ROCTAVIAN(valoctocogene roxaparvovec-rvox)用于治疗严重A型血友病成人患者。具体适应症为:无因子VIII抑制剂史且未检测到...
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1型糖尿病细胞疗法Lantidra(donislecel)在美FDA获批
昨日,据CellTrans公司新闻稿称,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布已批准Lantidra(donislecel)用于治疗1型糖尿病的成人患者。 值得一提的是,Lantidra是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的...
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儿童生长激素缺乏症新药!FDA批准每周一次长效注射剂NGENLA
全球知名药企辉瑞和OPKO Health于6月28日联合宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准NGENLA (somatrogon-ghla)上市,该药是每周一次的人生长激素类似物,用于治疗3岁及以上因内源性生长激素分泌不足...
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辉瑞B型血友病基因疗法fidanacogene elaparvovec有望明年获批
辉瑞公司于6月27日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受审查fidanacogene elaparvovec治疗成人B型血友病的生物许可申请(BLA),监管决定预计将于2024年第二季度做出。 血友病(Hemophilia),是一组由...
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继Vyvgart Hytrulo之后,又一款全身型重症肌无力新药Rystiggo获FDA批准上市
昨日,优时比(UCB)制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rystiggo(rozanolixizumab)上市,用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(g...
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第二款斑秃JAK抑制剂!FDA批准LITFULO(ritlecitinib)治疗12岁以上的青少年斑秃
据辉瑞公司6月23日新闻稿宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准LITFULO(ritlecitinib)用于治疗12岁及以上青少年和成人的严重斑秃患者。公司表示,该产品预计将在未来几周内上市。 Ritlecitini...
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首款皮下注射疗法!Vyvgart Hytrulo皮下注射液治疗全身性重症肌无力获FDA批准
重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉疾病,其特征为肌无力和可能危及生命的肌无力。在该群体中,具有乙酰胆碱受体蛋白的抗体呈阳性(抗AChR抗体阳性)的成年患者约占总gMG人群的85%。超...
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FDA就ADX-2191治疗罕见视网膜癌做出回应:缺乏有效试验数据来印证
上周,FDA已就Aldeyra Therapeutics公司的ADX-2191(甲氨蝶呤注射液)治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤(PVRL)的新药申请向该公司发出了完整的回应函。该机构表示,缺乏有效性的证据和临床试验来支持该...
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FDA批准Talzenna联合恩杂鲁胺治疗HRR基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌
6月20日,辉瑞公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Talzenna(talazoparib,他拉唑帕利)联合XTANDI(enzalutamide,恩杂鲁胺)用于治疗同源重组修复(HRR)基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)成...
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首款儿科杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys获美国FDA加速批准
6月22日,Sarepta Therapeutics制药公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准一次性基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿科患者。FDA加速批准...
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新型低容量结肠镜检查制剂Suflave获FDA批准
据Sebela Pharmaceuticals公司新闻稿称,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Suflave(聚乙二醇,硫酸钠,氯化钾,硫酸镁,氯化钠口服溶液)用于成人结肠镜检查准备。该药是一种渗透性泻药,也是一...
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造成儿童青少年近视的原因有哪些?如何控制近视发展
儿童青少年近视的原因大致可分为三类,遗传因素、环境因素和用眼习惯。除开遗传因素,另外两种原因多是由于家长对儿童青少年近视了解不深,没有及时干预导致的。 在孩子刚近视的时候...
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Jext (Adrenaline,肾上腺素注射液)预充笔用于治疗严重过敏反应已在大湾区获批
严重过敏反应是一种严重的、危及生命健康的全身性系统的过敏反应,其主要的临床特征为快速出现危及生命的呼吸、循环系统问题,偶尔也会出现相关的皮肤黏膜的改变 。 Jext (Adrenaline,肾...
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CAMZYOS可减少梗阻性肥厚型心肌病患者对室间隔减容治疗的需求
梗阻性肥厚型心肌病由肌小节功能障碍引起,导致心肌增厚,从而阻碍或减少从心脏到身体其他部位的血流。症状严重且存在动态左心室流出道(LVOT)梯度的患者可能符合接受室间隔减容治疗(...
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降低中风发生、心脏病死亡风险达31%!首款针对心血管疾病抗炎症药物Lodoco在美获批
根据AGEPHA美国制药公司的新闻稿称,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Lodoco (colchicine,秋水仙碱) 用于降低患有动脉粥样硬化疾病(ASCVD)或具有心血管疾病多种危险因素的成年患者的心肌梗死(M...
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Atacicept治疗IgA肾病2b期临床试验达主要终点:延缓肾功能衰退
IgA肾病(IgAN)是最常见的原发性肾小球肾炎类型,是指肾小球系膜区以IgA或IgA沉积为主,伴或不伴有其他免疫球蛋白在肾小球系膜区沉积的原发性肾小球病。然而,IgA肾病的进展会伴发肾小球...
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Lexapro(escitalopram)被批准用于治疗7岁及以上儿童患者的广泛性焦虑症
5月17日,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lexapro (escitalopram) 用于治疗7岁及以上儿童患者的广泛性焦虑症(GAD)。此前,这种疗法只被批准用于成年患者。 扩大的儿科批准是基于一项为期8周的...
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使用善瞳0.01%阿托品滴眼液,控制轴性近视
关注儿童青少年近视问题的家长会经常听到一个词,那就是眼轴。眼轴长度的变化可以让家长和医生初步了解眼球的屈光状态,这是因为在其他眼部条件差不多的情况下,眼轴更长的儿童青少...
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首个固定疗程治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤!FDA批准Columvi(glofitamab)
罗氏集团成员基因泰克公司于6月15日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Columvi(glofitamab,格菲妥单抗) 用于治疗在接受两个或更多系统治疗后,未另行说明的复发或难治性(R/R)弥漫性大B细胞...
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血小板减少性骨髓纤维化首个治疗药物:第3个JAK抑制剂Vonjo
骨髓纤维化是一种影响红细胞生成的骨髓癌症。这种疾病还会导致严重的血小板减少症,这是一种危险的血小板低水平。Vonjo是一种JAK抑制剂,专门用于阻断与骨髓纤维化相关的Janus激酶(JAK)的...
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Reproxalap滴眼液在3期过敏性结膜炎试验中达主要终点:可减少患者眼部瘙痒
昨日,Aldeyra生物技术公司宣布了在研新药reproxalap 0.25%滴眼液用于治疗过敏性结膜炎的3期INVIGORATE-2临床试验的积极顶线结果。结果表明,Reproxalap滴眼液可减少患者的眼部瘙痒。 Reproxalap是一种...
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2023年5月:美国FDA新药汇总
2023年5月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了16个新药上市,包含眼科疾病,皮肤病,肿瘤,传染病,心血管疾病等方面。 心血管疾病 1.Farxiga (dapagliflozin) 5月9日,美国食品药品监督管理局...
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降低肝脏脂肪水平!efinopegdutide治疗非酒精性脂肪性肝病 2期临床结果积极
日前,默沙东制药公司宣布,将在欧洲肝脏研究协会(EASL)年会上公布efinopegdutide(MK-6024)治疗非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的2a期临床试验结果。会议摘要显示,efinopegdutide与GLP-1激动剂活性对照相比...
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在研抗感染剂CAL02获FDA授予快速通道称号,用于治疗严重的社区获得性细菌性肺炎
昨日,Eagle公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已根据《立即产生抗生素激励措施(GAIN)法案》授予合格传染病产品(QIDP)称号,并为CAL02授予快速通道称号,CAL02是一种正在开发的抗感染剂,用于...
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FDA批准Bylvay(odevixibat)治疗≥12个月以上患者的Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒
Ipsen公司于6月13日的新闻稿中宣布美国美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Bylvay(odevixibat)用于治疗12个月以上年龄的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。 Bylvay是一种每日一次的非全身性回...
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儿童青少年近视防控的几个重要阶段,你了解吗?
由于智能手机、平板电脑等电子产品的普及,加上学业负担、户外活动时间缺乏等因素的影响,国内越来越多的儿童青少年患上近视。早在2014年全国学生体质与健康调研结果显示,我国7到12岁...
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首个儿童功能性便秘处方疗法LINZESS(linaclotide)获FDA批准
专注于胃肠道的医疗保健公司Ironwood于6月13日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准LINZESS(linaclotide) 一项新适应症:用于治疗6至17岁患者的功能性便秘(FC)。此前于2012年首次获FDA批准用于治疗...
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FDA咨询委员会投票一致确认Leqembi治疗阿尔茨海默病具有临床益处
美国食品药品监督管理局(FDA)外周和中枢神经系统药物咨询委员会(PCNS)以 6 VS 0票一致投票通过,lecanemab-irmb (Leqembi)治疗阿尔茨海默病(AD)具有临床益处。 Lecanemab是一种人源化免疫球蛋白1(IgG 1)单...
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HR阳性乳腺癌治疗新选择!Capivasertib联合氟维司群获FDA优先审查
HR阳性乳腺癌是最常见的乳腺癌亚型,HR阳性乳腺癌细胞的生长通常由ER驱动。针对ER驱动疾病的内分泌疗法被广泛用作晚期乳腺癌的一线治疗,并且通常与细胞周期蛋白依赖性激酶CDK 4/6抑制剂...
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Vonoprazan用于治疗侵蚀性胃食管反流病已重新进入FDA审查
据Phathom制药2023年6月12日的新闻稿中称,美国食品药品监督管理局(FDA)已重新接受Vonoprazan(中文译名:沃诺拉赞)的新药申请(NDA)的审查,用于治疗侵蚀性胃食管反流病(GERD)。处方药使用者费用...
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