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首款EBV阳性PTLD疗法有望获批!FDA授予tab-cel优先审评资格
Atara Biotherapeutics,Inc.于当地时间7月17日宣布,美国FDA已接受tabelecleucel(tab-cel)的生物制品许可申请(BLA),作为单药疗法,用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒(EBV)阳性的移植后淋巴增殖性疾病(PTLD),这些...
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僵人综合征药物KYV-101获FDA授予RMAT认证
据Kyverna制药公司7月15日的新闻稿,美国FDA已授予KYV-101再生医学先进疗法(RMAT)资格,用于治疗难治性僵人综合征(SPS)。 FDA的RMAT认证授予旨在治疗、改善、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再...
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2024年6月:美国FDA新药汇总
根据美国FDA官网显示,2024年6月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗原发性腋窝多汗症、滤泡性淋巴瘤、慢性阻塞性肺病、婴儿痉挛等疾病。 一、皮肤病 商...
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Rinvoq获批用于两岁及以上患有pJIA和PsA的儿童患者
AbbVie于6月4日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Janus激酶(JAK)抑制剂Rinvoq (upadacitinib,乌帕替尼)用于治疗对1种或多种肿瘤坏死因子(TNF)阻断剂反应不充分或不耐受的2岁及以上儿童患者的...
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在研基因疗法AMT-130已被证明可以减缓亨廷顿舞蹈症的进展
uniQure公司近日宣布了其在研究性基因疗法AMT-130最新的中期数据,包括29名接受治疗的患者长达24个月的随访数据,这些患者参加了正在进行的AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症的美国和欧洲I/II期临床试验...
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急性胰腺炎新型脂肪酶抑制剂RABI-767获FDA快速通道资格
Arrivo BioVentures昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予RABI-767快速通道资格,用于治疗预计会发展为重症的急性胰腺炎。这一指定有助于加速严重和威胁生命的疾病的产品开发和审查,使...
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Endari仿制药获FDA批准,用于治疗镰状细胞病
ANI Pharmaceuticals,Inc.昨日宣布,继美国FDA对其简化新药申请(ANDA)的最终批准后,该公司推出了L-谷氨酰胺口服粉剂,ANI的L-谷氨酰胺口服粉剂是参考上市药物(RLD) Endari的仿制药。 L-谷氨酰胺口服...
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2024年下半年值得关注的10项临床试验
最近,行业媒体BioPharma Dive发布了一篇文章,从诸多前景广阔的研发项目中挑选出了10项有可能在今年下半年对整个医药行业产生显著影响的临床试验进行了专题报道。以下是10个值得关注的试...
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帕金森病在研基因疗法AB-1005获得FDA快速通道和MHRA创新护照称号
制药公司拜耳(Bayer)和AskBio于当地时间7月11日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准AB-1005用于治疗中度帕金森病(PD)的快速通道指定。此外,AB-1005还获得了英国药品和保健品管理局(MHRA)授予...
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Livmarli在欧盟扩大标签范围,用于治疗3个月以上PFIC患者
Mirum制药公司于7月8日宣布,欧盟委员会已批准Livmarli(maralixibat,氯马昔巴特)口服溶液的上市许可,用于治疗3个月以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。此前,该药物在欧盟仅被批准用于治...
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磷酸盐结合剂Velphoro获准用于儿童慢性肾病高磷血症患者
近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已经扩大了Velphoro(sucroferric oxyhydroxide,羟基氧化铁)的批准范围,以包括对9岁及以上慢性肾病(CKD)透析患儿血清磷水平的控制。此前,这种疗法只被批准用于...
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福沙吡坦即用型制剂Focinvez现已上市
据Amneal制药公司7月9日的新闻稿,宣布推出Focinvez;这是Fosaprepitant(福沙吡坦)的一种即用型制剂。 Focinvez是一种P物质/神经激肽-1受体拮抗剂,适用于成人和6个月及以上的儿科患者,与其他止吐...
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阿尔茨海默病细胞治疗候选药物Lomecel-B获FDA授予RMAT认定
Longeveron生物技术公司于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其在研疗法Lomecel-B再生医学先进疗法(RMAT)认定,用于治疗轻度阿尔茨海默病(AD)。 RMAT认定兼具快速通道和突破性认定的优...
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ZORYVE(罗氟司特)0.15%乳膏在美获批新适应症,治疗6岁及以上人群的特应性皮炎
Arcutis制药公司于7月9日宣布,美国FDA已批准ZORYVE(roflumilast,罗氟司特)0.15%乳膏的补充新药申请(sNDA),用于治疗成人和6岁及以上儿童患者的轻度至中度特应性皮炎(AD)。该产品预计将于7月底上市...
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囊性纤维化Vanza三联疗法获FDA优先审查,预计明年初获批
Vertex制药公司于7月2日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor三联组合疗法(vanza三联)的新药申请(NDA),用于治疗6岁及以上囊性纤维化(CF)患者,这些患者在...
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癫痫在研药物Bexicaserin获FDA授予突破性治疗指定
Longboard制药公司于7月1日宣布美国FDA已批准其研究药物Bexicaserin的突破性治疗指定,用于治疗两岁或以上患者与发育性和癫痫性脑病(DEEs)相关的癫痫发作,包括Dravet综合征。这一指定旨在加速旨...
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工程化TIL细胞疗法OBX-115获FDA授予快速通道指定,用于治疗晚期黑色素瘤
Obsidian Therapeutics, Inc.于昨日宣布,美国FDA已授予OBX-115快速通道指定,用于治疗对基于程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)/程序性细胞死亡配体1(PD-L1)的免疫检查点抑制剂(ICI)难治或复发的转移性或局部晚...
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Susvimo因其眼部植入物组件更新再次在美国上市,用于治疗湿性AMD
基因泰克于昨日宣布,美国FDA基于Susvimo(ranibizumab,雷珠单抗)对眼部植入物和补充针头的组件级更新已批准其生物制品许可申请的上市后补充材料。该公司表示,将在未来几周内推出这种疗法,...
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JERAYGO(aprocitentan)在欧盟获批用于难治性高血压
Idorsia制药公司近日宣布其新型口服抗高血压疗法JERAYGO(aprocitentan)已获得欧盟委员会批准,与至少三种抗高血压药物联合用于治疗成人难治性高血压。建议剂量为每日一次口服12.5 mg 。对于能够...
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ABCC6缺乏症在研疗法INZ-701获FDA授予快速通道指定
Inozyme制药公司于7月2日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予INZ-701快速通道指定,用于治疗ABCC6缺乏症。该认定是基于该公司正在进行的INZ-701针对ABCC6缺乏症成人的1/2期试验的非临床药理学...
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Dupixent获欧盟批准作为慢性阻塞性肺病的附加维持治疗
当地时间7月3日,赛诺菲(SANOFI)与再生元(REGENERON)联合开发的的Dupixent(dupilumab,度普利尤单抗)已被欧洲药品管理局(EMA)批准作为一种附加维持治疗药物,用于治疗以血液嗜酸性粒细胞升高为特征、...
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罗氏Vabysmo预充式注射器获准用于三种导致视力丧失的视网膜疾病
罗氏公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Vabysmo(faricimab,法瑞西单抗) 6.0mg单剂量预充式注射器,用于三种导致视力丧失的视网膜疾病: 新生血管性或湿性老年性黄斑变性(nAMD);...
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FDA批准阿柏西普生物仿制药Ahzantive/FYB203
Formycon AG及其许可合作伙伴Klinge Biopharma GmbH于近日联合宣布,美国FDA已批准其血管内皮生长因子抑制剂Ahzantive/FYB203(aflibercept-mrbb),这是一种与Eylea(aflibercept,阿柏西普)类似的生物仿制药;适用...
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FDA预计5款新药将在2024年8月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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托珠单抗生物仿制药Tyenne的皮下制剂现已在美上市
Tyenne(tocilizumab-aazg)是Actemra(tocilizumab,托珠单抗)的生物仿制药,除静脉(IV)给药方式外,目前还提供皮下(SC)给药方式。 Tyenne是FDA批准的第一个具有静脉和皮下制剂的托珠单抗生物仿制药。 Tyen...
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先天性肾上腺增生症在研疗法Crinecerfont获FDA优先审查
Neurocrine Biosciences, Inc.于7月1日宣布,美国FDA已接受Crinecerfont两项新药申请(NDA),并授予其优先审查资格,用于治疗患有典型先天性肾上腺增生症(CAH)的儿童、青少年和成人。NDA申请针对的是两种...
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礼来Kisunla获FDA批准用于治疗早期症状性阿尔茨海默病
礼来( Eli Lilly and Company) 于当地时间7月2日宣布,美国FDA已批准Kisunla(donanemab-azbt, 多纳单抗 ),用于治疗出现早期症状的阿尔茨海默病(AD)的成年人;这些患者包括有轻度认知障碍(MCI)患者以及处...
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乌司奴单抗生物仿制药Pyzchiva获得FDA批准
三星Bioepis于7月1日宣布,美国FDA已批准Pyzchiva(ustekinumab-ttwe)皮下注射和静脉输注的生物制剂许可申请(BLA),作为Stelara(ustekinumab,乌司奴单抗)的生物仿制药。 Pyzchiva是一种人类白细胞介素12和-2...
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ITP在研药物Mezagitamab在2b期研究中显示出优越的疗效
近日,武田公司 (Takeda) 公布其2b期随机、双盲、安慰剂对照的TAK-079-1004研究的积极结果,该研究旨在评估Mezagitamab(TAK-079)对持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)患者的安全性、耐受性和...
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塞替派即用型制剂Tepylute获批用于治疗乳腺癌和卵巢癌
Shorla Oncology制药公司近日宣布美国FDA已批准 即用型稀释剂型 Tepylute(前称SH-105)的新药申请(NDA),用于治疗乳腺癌和卵巢癌。该公司表示,该药物是标准护理药物thiotepa(塞替派)的液体形式,可...
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