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FDA接受重新提交Pegunigalsidase Alfa用于治疗Fabry病的生物制品许可申请
Protalix BioTherapeutics生物制药公司于2022年12月5日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受pegunigalsidase alfa (PRX-102)重新提交的生物制品许可申请(BLA ),用于治疗成人法布里病 (Fabry病) 患者。FDA在...
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REZLIDHIA(olutasidenib)治疗IDH1突变的复发性或难治性AML重要安全信息
2022年12月初,美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准REZLIDHIA(olutasidenib)胶囊用于治疗经FDA批准的试验检测为易感性异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)突变的复发性或难治性(R/R)急性髓性白血病(AML)成年患者。...
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自然光和近视有什么关系?搭配低浓度阿托品防控近视效果怎么样?
眼科专家常说的防控近视的三驾马车分别是使用低浓度阿托品,2小时以上的户外活动和佩戴角膜塑形镜。户外活动可以说是最简单和经济的防控近视的方法,但很多人其实不明白为什么户外活...
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首个粪便微生物药物!Rebyota获批用于预防艰难梭菌感染的复发
据Ferring制药于11月30日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种基于微生物群的新型首创活性生物治疗药物Rebyota(fecal microbiota,live-jslm),用于预防复发性艰难梭菌感染进行抗生素治疗后的...
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IDH1突变急性髓系白血病新药!FDA批准Rezlidhia(olutasidenib)上市
急性髓性白血病(AML)是一种进展迅速的血液和骨髓癌症且 通常预后不良 ,它影响的髓系细胞通常会分化成不同类型的成熟血液细胞。IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶,当发生突变...
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儿童和成年人近视防控有什么区别?0.01%阿托品谁用更好?
大家都很关心儿童青少年近视的防控,但往往忽略成年人的近视问题,虽然成年人眼球趋于稳定,近视度数不会大幅增加,但是成年人没有正确用眼,也会出现近视加深的情况。但儿童和成年...
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FDA批准BREXAFEMME第二个适应症:用于降低复发性外阴阴道念珠菌病的发病率
SCYNEXIS生物技术公司于2022年11月30日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准BREXAFEMME (ibrexafungerp)的第二个适应症,用于降低复发性外阴阴道念珠菌病的发病率(RVVC)。此前于2021年6月由美国美国食品...
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首款针对全部杜氏肌营养不良患者的潜在疗法!FDA优先审查基因疗法SRP-9001
近日,Sarepta Therapeutics公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理基因疗法SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec,AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗非卧床的(ambulant)...
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狼疮肾炎药物voclosporin显示疗效和安全性超3年
2021年,美国FDA批准了成人活动性狼疮肾炎首个口服疗法一种新型钙调神经磷酸酶抑制剂Lupkynis(voclosporin)。近日,根据两个研究团队在美国肾脏病学会2022肾脏周会议上的报告,该药对严重狼...
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FDA优先审查Evkeeza(evinacumab-dgnb) sBLA,用于儿童纯合子家族性高胆固醇血症
Regeneron制药公司于2022年11月30日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经同意优先审查Evkeeza(evinacumab-dgnb) 的补充生物制品许可申请(sBLA):作为其他降脂治疗的辅助药物,用于治疗5至11岁的纯合子家...
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新生儿癫痫新药!美国FDA批准Sezaby(注射用苯巴比妥钠粉)
癫痫(epilepsy)是大脑神经元突发性异常放电,导致短暂的大脑功能障碍的一种慢性疾病。而新生儿期(出生后的前28天)癫痫发作比一生中的任何其他时间都更常见。癫痫治疗目前仍以药物治疗...
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欧盟批准Biktarvy(必妥维)扩大适应症,低剂量用于治疗儿童HIV-1
目前,艾滋病仍然是一种不可治愈的疾病, 最重要的是,Biktarvy不能治愈HIV或AIDS。 当前治疗方案主要通过抗病毒,提高抵抗力方式来延长患者的寿命。尽管在儿童和青少年的艾滋病毒治疗方面...
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儿童视力和睡眠有什么因果关系?还需要使用低浓度阿托品吗?
良好的睡眠不仅能保证孩子正常身体发育,还能有效防治近视。经过国内外的一些调查研究发现,儿童视力和睡眠时间存在联系,下面我们一起来看看其中的因果关系是什么。 一、褪黑素浓度...
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复发性/转移性宫颈癌单药疗法!欧盟批准Libtayo(cemiplimab)
尽管最近在预防和治疗宫颈癌方面取得了进展,但对于复发或转移病例的人来说,选择仍然有限。Libtayo作为二线复发性或转移性宫颈癌免疫疗法,显著降低其死亡风险。 Regeneron制药公司于20...
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合理使用低浓度阿托品,防控近视不伤眼
防控近视,除了积极干预,从生活上去控制近视继续发展外,还需要减少损害视力的行为,二者缺一不可。如果只是一味防控,而不去约束一些行为,那么效果会大打折扣,下面让我们一起来...
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中性粒细胞减少症新药!Filgrastim生物仿制药Releuko在美上市
Amneal Pharmaceuticals公司于2022年11月22日宣布 Releuko (filgrastim-ayow)上市,一种Neupogen (filgrastim)的生物仿制药,用于治疗接受化疗的患者常见的中性粒细胞减少症。 此前,美国食品药品监督管理局(...
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STRENSIQ(asfotase alfa)治疗围产期/婴儿期和青少年性低磷酸血症重要安全信息
STRENSIQ(asfotase alfa)是一种处方药,是第一种也是唯一一种用于治疗围产期/婴儿期和青少年性低磷酸血症(HPP)患者。注:围产期是指妊娠满28周到产后一周。 STRENSIQ可能会引起严重的副作用...
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类癌综合征腹泻口服药物!Xermelo(telotristat ethyl)显著降低肠运动频率
类癌瘤综合征是在类癌瘤患者中偶尔见到的一组症状。大多数类癌瘤发现于胃肠道。类癌瘤综合征通常在不到 10% 的类癌瘤患者中出现,往往在肿瘤扩散至肝脏后发生。这些患者的肿瘤会释放过...
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XERMELO用于类癌综合征腹泻重要安全信息
什么是XERMELO? XERMELO是一种处方药,与生长抑素类似物(SSA)治疗一起使用,用于治疗SSA治疗无法充分控制的成年人的类癌综合征腹泻。 XERMELO 重要安全信息和指示 如果您对端粒酸或XERMELO中的...
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zandelisib治疗惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤2期研究显示:客观缓解率达75.4%
MEI Pharma与全球合作伙伴协和麒麟(Kyowa Kirin)近日公布了zandelisib(ME-401)治疗复发或难治性(r/r)惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤(iB NHL)2期MIRAGE研究(NCT04533581)的顶线结果。 这是一项多中心、...
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治疗新诊断的Ph+ ALL!ICLUSIG(普纳替尼)在3期试验中达到主要终点
武田制药(Takeda)近日宣布,一项随机、国际性、开放标签、多中心3期PhALLCON试验,正在评估Iclusig(ponatinib,普纳替尼)与伊马替尼(imatinib)相比,联合低强度化疗用于新诊断的费城染色体...
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HER2阳性晚期胃癌单药疗法!欧洲委员会建议批准Enhertu
近日,阿斯利康(AstraZeneca)与合作伙伴第一三共制药(Daiichi Sankyo)联合宣布,欧洲药品 管理 局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见, 建议批准HER2靶向抗体偶联药物...
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Gemtesa(维贝格龙)治疗膀胱过度活动症每日UUI、排尿和急症发作次数显著减少
Urovant Sciences于 2020年12月23日宣布, 美国食品和药物管理局(FDA)已批准Gemtesa(vibegron,维贝格龙),用于治疗伴急迫性尿失禁(UUI)、尿急、尿频的膀胱过度活动症(OAB)患者。 什么是膀胱...
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血友病B一次性基因疗法HEMGENIX重要安全信息
什么是HEMGENIX? HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec-drlb),是一种一次性基因疗法,用于治疗患有血友病B的成年人: 目前使用因子IX预防疗法,或 出血时或有危及生命,或 反复、严重的自发出血发作...
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首款一次性基因疗法Hemgenix获FDA批准:用于治疗18岁及以上血友病B患者
血友病B是一种罕见的终身出血性疾病,由单个基因缺陷引起,导致IX因子的生产不足,IX因子是一种主要由肝脏产生的蛋白质,有助于形成血栓。中重度血友病B的治疗包括预防性输注IX因子替代...
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血小板减少症常规治疗药物:罗米司亭Nplate(romiplostim)
Nplate是一种处方药,用于治疗以下疾病的低血小板计数(血小板减少症):成人慢性免疫性血小板减少症( ITP )。Nplate不适用于患有称为骨髓增生异常综合征( MDS )的癌前疾病或由慢性(长期)免疫性...
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FDA批准epcoritamab优先审查:用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤
近日,美国食品和药物管理局(FDA)已接受并批准优先审查一项生物制品许可申请(BLA ),该申请寻求批准epcoritamab (DuoBody-CD3xCD20)用于在2个或更多系统治疗方案后复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)患者...
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美国FDA批准白血病/淋巴瘤新药Rylaze(天冬酰胺酶)新给药方案
近日,Jazz Pharmaceuticals plc宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Rylaze 补充生物制品许可申请 (sBLA): 以增加 Rylaze(asparaginase erwinia chrysanthemi (recombinant)-rywn,天冬酰胺酶)的周一/周三/周五(M/W/F)肌...
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首个梗阻性肥厚型心肌病疗法CAMZYOS(mavacamten)
2022年4月份,FDA批准了百时美施贵宝公司的CAMZYOS(mavacamten,2.5毫克,5毫克,10毫克,15毫克胶囊),用于治疗纽约心脏协会(NYHA)II-III类症状性的梗阻性肥厚型心肌病的成人,以改善功能能力和症...
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欧盟批准Enjaymo (sutimlimab) 治疗患有溶血性贫血的冷凝集素病成人患者
欧盟委员会 (EC)于2022年11月17日授予 Enjaymo(sutimlimab) 的上市许可,用于治疗患有冷凝集素病 (CAD) 的成年患者的溶血性贫血。 Enjaymo的活性药物成分为sutimlimab,这是一种首创的(first-in-class)人源...
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