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FDA指定Zorevunersen作为Dravet综合征的突破性疗法
Stoke Therapeutics, Inc.于12月4日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Zorevunersen(也称为STK-001)突破性疗法认定,用于治疗已确诊SCN1A基因突变的Dravet综合征。根据新闻稿,该药物正在开发中,有...
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2024年11月:美国FDA新药汇总
根据美国FDA官网显示,2024年11月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗胆道癌,转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),酒渣鼻的炎症性病变、芳香族...
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Ersodetug被指定为治疗肿瘤高胰岛素血症引起的低血糖症的孤儿药
Rezolute公司于美国东部时间12月3日宣布,美国食品药物监督管理局(FDA)已授予其在研药物Ersodetug(RZ358)孤儿药认定,用于治疗因肿瘤高胰岛素血症(HI)引起的低血糖。 FDA的孤儿药认定旨在鼓励罕见...
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FDA拒绝批准Govorestat治疗经典半乳糖血症
近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已向Applied Therapeutics公司发出了一份完整回复函(CRL),涉及 Govorestat(以前称为AT-007) 用于治疗经典半乳糖血症的新药申请(NDA)。 半乳糖血症是一种罕见的遗传性...
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梗阻性肥厚型心肌病潜在新药Aficamten有望明年获批
据Cytokinetics生物制药公司12月2日的新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受审查Aficamten用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的新药申请(NDA)。FDA对该NDA进行了标准审查,并根据《处方药使用者...
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第六个乌司奴单抗生物仿制药Yesintek获FDA批准,用于治疗各种慢性炎症性疾病
Biocon Biologics Ltd (BBL)于12月2日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Yesintek(ustekinumab-kfce),一种Stelara(Ustekinumab,乌司奴单抗)的生物仿制药,用于治疗各种慢性炎症性疾病。该公司称,该产品...
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结节性痒疹药物Nemolizumab可改善疾病核心体征和症状
Galderma Pharma于11月28日宣布,其III期OLYMPIA 1试验的全部结果已发表在《贾玛皮肤科》上。该项为期24周的研究评估了nemolizumab(奈莫利珠单抗)单药治疗中度至重度结节性痒疹成人患者的疗效和安全...
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6款创新药有望在12月份获得美国FDA批准
根据美国《处方药使用者付费法案》PDUFA的预期目标日期,预计今年12月,美国食品药品监督管理局(FDA)将对6款创新药物的批准做出监管决定。 【药品名】Garadacimab 【适应症】遗传性血管水肿...
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BRAVECTO TriUNO在欧盟获批用于犬体内外驱虫
默克动物健康公司近日宣布,欧盟委员会已授予三合一的咀嚼片BRAVECTO TriUNO上市许可,这是一种针对狗体内和体外寄生虫的BRAVECTO的新配方。新配方也在秘鲁、危地马拉、尼加拉瓜和哥斯达黎加...
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阿尔茨海默病候选药物Blarcamesine在欧盟提交上市申请
Anavex生命科学公司于近日宣布已向欧洲药品管理局(EMA)提交了其研究性药物Blarcamesine(ANAVEX2-73)的上市许可申请(MAA),用于治疗阿尔茨海默病(AD)。 阿尔茨海默病(AD)是一种不可逆的渐进性脑部疾病...
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Rapiblyk在美获批用于治疗室上性心动过速
AOP Health于当地时间11月27日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rapiblyk(landiolol)在医院重症护理环境中用于治疗室上性心动过速(包括心房颤动和心房扑动)。 室上性心动过速(包括心房颤动...
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治疗PTEN缺陷型mHSPC!Truqap组合疗法在3期试验中展现积极疗效
阿斯利康( AstraZeneca) 近日宣布一项3期CAPItello-281临床试验的积极结果。分析显示,对于PTEN缺陷型转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)患者,Truqap(capivasertib,卡帕塞替尼)联合阿比特龙和雄激素剥夺...
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FDA延长DCCR缓释片治疗普拉德-威利综合征的审查期
Soleno Therapeutics于11月26日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)延长了二氮嗪胆碱 (DCCR) 缓释剂的新药申请(NDA)的审查期,用于治疗经基因确诊患有多食症的普拉德-威利综合症(PWS)的成人和4岁以上...
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Sotatercept可降低晚期肺动脉高压患者的发病率和死亡事件风险
昨日,默克公司公布了一项3期ZENITH临床试验中期的主要结果,该试验研究评估了Sotatercept-csrk在具有高死亡风险的肺动脉高压(PAH,世界卫生组织【世卫组织】第1组)功能分级(FC)3或4级的成年人中...
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伊马替尼口服溶液Imkeldi获得FDA批准,治疗某些类型的白血病和其他癌症
制药商Shorla Oncology于11月25日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准伊马替尼(Imatinib)的口服溶液制剂Imkeldi,用于治疗某些类型的白血病和其他癌症。伊马替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂,于...
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卫材FGFR2基因融合突变胆道癌靶向药Tasfygo已在日本上市
卫材株式会社于近日宣布,其成纤维细胞生长因子受体(FGFR)选择性酪氨酸激酶抑制剂Tasfygo(tasurgratinib succinate,琥珀酸他舒格替尼)35mg片剂已在日本上市,用于治疗癌症化疗后进展的FGFR2基因融合...
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降低患者心血管死亡和相关住院率!FDA批准ATTR-CM新药Attruby
BridgeBio生物制药公司于11月22日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Attruby(acoramidis),用于治疗患有转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的成年人,以减少心血管死亡和心血管相...
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C型尼曼匹克病新药Miplyffa已在美国上市
近日,Miplyffa(arimoclomol,阿瑞洛莫)已在美国上市,与强生的酶抑制剂miglustat(Zavesca)联合使用,用于治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病(NPC)相关神经系统症状。 Miplyffa由Zevra Therapeutics开发,...
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脐带血干细胞疗法RegeneCyte在美FDA获得批准
StemCyte Inc.于11月22日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准RegeneCyte(造血祖细胞[HPC],脐带血)的生物制品许可申请(BLA),用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术,结合适当的准备方案,用于影响...
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FDA加速批准ZIIHERA用于治疗转移性HER2+胆道癌患者
爵士制药(JAZZ.US)于11月20日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了ZIIHERA(zanidatamab-hrii,泽尼达妥单抗)50mg/mL注射剂,用于静脉输注治疗经FDA批准的检测检测出既往接受过治疗、无法切除或...
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优时比Bimzelx在美获批用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎
优时比(UCB)制药公司于11月20日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Bimzelx(bimekizumab-bkzx,比美吉珠单抗)用于治疗成人中度至重度化脓性汗腺炎(HS)。在欧盟,该疗法于4月份获准用于治疗同一...
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IBAT抑制剂Linerixibat在原发性胆汁性胆管炎3期试验中取得积极结果
葛兰素史克(GSK)宣布,其在研药物Linerixibat在一项正在进行中的全球性3期临床试验GLISTEN取得积极的顶线结果。 该试验评估了 Linerixibat 在患有与原发性胆汁性胆管炎(PBC)相关的胆汁淤积性瘙痒成...
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IL-23R多肽拮抗剂Icotrokinra可降低斑块状银屑病的严重程度
近日,强生公司公布了Icotrokinra(以前称为JNJ-2113)在一项关键3期ICONIC-LEAD临床试验的积极顶线结果,该药物是首个选择性阻断IL-23受体(IL-23R)的靶向口服多肽,用于治疗12岁及以上的中度至重度斑...
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干眼症候选药物Reproxalap已在美国重新接受审查
Aldeyra Therapeutics, Inc.于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受重新提交的Reproxalap新药申请(NDA)的审查,用于治疗干眼症的体征和症状。FDA指定的处方药用户付费法案(PDUFA)日期为2025年4月...
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Tryvio已在美国上市,用于治疗难以控制的高血压
Idorsia制药公司于11月15日宣布,Tryvio(aprocitentan,阿普罗西腾坦)现在已在美国上市,可用于与其他抗高血压药物联合治疗高血压,以降低其他药物不能充分控制的成年患者的血压(BP)。 Tryvio是一...
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在射血分数保留和肥胖的成年心力衰竭患者中,替西帕肽可将心力衰竭事件恶化的风险降低了38%
礼来公司于11月16日公布了一项3期SUMMIT试验的详细结果,结果显示,tirzepatide(替西帕肽/替尔泊肽)显著降低了射血分数 保留 和肥胖的心力衰竭成年患者心力衰竭事件恶化的风险。此外,接受t...
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首个用于治疗急性白血病的Menin抑制剂Revuforj获得FDA批准
Syndax制药公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Revuforj(revumenib),这是首个也是唯一一个Menin抑制剂,用于治疗一岁及以上的成人和儿童患者中赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复...
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首款无用餐时间限制的尼洛替尼!FDA批准Danziten用于治疗Ph+CML
Azurity制药公司于11月14日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Danziten(nilotinib,尼洛替尼)片剂,适用于新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML)慢性期成年患者以及对包括伊马替尼...
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长期使用Tirzepatide治疗可降低体重和糖尿病进展风险
昨日,礼来公司公布了一项为期3年的3期SURMOUNT-1临床试验分析的详细结果,该试验评估了超重或肥胖糖尿病前期患者皮下注射Tirzepatide(替西帕肽/替尔泊肽)的长期维持使用效果。 Tirzepatide是首个...
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首款用于治疗8岁以上儿童偏头痛的REN可穿戴设备Nerivio获得批准
Theranica治疗公司于当地时间11月14日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已经扩大了Nerivio设备的批准范围,包括对8岁及以上患者(有或无先兆)的偏头痛进行急性和/或预防性治疗。此前,该设...
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