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FDA批准Lambert-Eaton肌无力综合征药物Firdapse剂量更新
据Catalyst制药公司5月30日的新闻稿,宣布美国FDA已批准Firdapse(amifampridine,阿米吡啶)的补充新药申请(sNDA),增加了用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)的每日最大总维持剂量。为医疗保健提供者...
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武田酶替代疗法rADAMTS13获欧盟CHMP推荐批准,用于罕见凝血障碍
武田公司于近日宣布,其重组ADAMTS13(rADAMTS13)已被欧洲药品管理局(EMA)人类药物委员会(CHMP)推荐批准,用于治疗患有先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的儿童和成人的ADAMTS13缺乏症。 先天性...
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治疗罕见出血性疾病!辉瑞一次性基因疗法Durveqtix获欧盟推荐上市
近日,欧洲药品管理局(EMA)建议授予辉瑞(Pfizer)研发的Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有条件上市许可,用于治疗重度和中重度血友病B成人患者,这些患者体内无凝血因子IX(FIX)抑制剂,且没有检测到...
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Brensocatib可降低非囊性纤维化支气管扩张症患者的肺部恶化率
Insmed生物技术公司于5月28日报告了Brensocatib在治疗非囊性纤维化支气管扩张症中的3期临床试验达到了主要终点。与安慰剂相比,Brensocatib的两种剂量强度均在统计学上显著降低了肺部恶化(PEs)的...
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Rybrevant联合拉泽替尼一线治疗高危EGFR突变NSCLC可持续显著改善无进展生存期
近日,强生创新制药公布了其3期MARIPOSA研究的新数据。分析显示,与活性对照药物 奥希替尼 相比,其双特异性抗体Rybrevant(amivantamab,埃万妥单抗)联合第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂lazertinib(拉泽...
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家族性乳糜微粒血症综合征在研RNAi疗法Plozasiran达到3期临床主要终点
当地时间6月3日,Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布了其 Plozasiran注射剂在确诊为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者中的关键性3期临床试验PALISADE的顶线结果。数据显示,plozasiran成功达到了降低甘油...
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FDA专家组批准imetelstat治疗骨髓增生异常综合征相关贫血
3月14日,FDA专家组以压倒性多数支持将 Imetelstat (商品名:Rytelo)作为治疗输血依赖性贫血的一种选择,适用于使用红细胞生成刺激剂(ESA)治疗失败或不符合此标准治疗条件的低风险骨髓增生异...
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7款创新药有望在6月份获得FDA批准
根据美国《处方药使用者付费法案》PDUFA的预期目标日期,预计今年6月,美国食品药品监督管理局(FDA)将对7款创新药物的批准做出监管决定,其中包括治疗原发性胆汁性胆管炎、原发性腋窝多...
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首款单剂量预灌装注射器的mRNA RSV疫苗mResvia获得批准
Moderna公司于5月31日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准mResvia(respiratory syncytial virus vaccine)用于主动免疫,以预防60岁及以上老年人因呼吸道合胞病毒(RSV)引起的下呼吸道疾病(LRTD)。 mResvi...
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FDA优先审查Inavolisib用于治疗PIK3CA突变HR阳性乳腺癌
罗氏公司于5月29日宣布,美国FDA已同意优先审查其Inavolisib(GDC-0077)联合CDK4/6抑制剂Ibrance(palbociclib)和氟维司群(fulvestrant)突破性疗法认定(BTD),用于治疗肿瘤带有PIK3CA突变、激素受体(HR)阳性、人类...
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礼来RET抑制剂Retevmo获批用于两岁及以上RET改变的转移性甲状腺癌或实体瘤儿童患者
根据5月29日美国FDA官方的新闻稿显示,批准礼来公司的Retevmo(selpercatinib,塞普替尼)用于治疗2岁及以上患有以下疾病的儿童患者: 需要全身治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌且具有通过FDA批准...
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FDA批准Austedo XR新剂量强度,用于治疗成人TD和HD
近日,Teva制药公司宣布美国FDA已批准Austedo XR的新剂量强度,作为一种每天一粒的治疗选择,用于患有迟发性运动障碍(TD)和亨廷顿病相关舞蹈症(HD)的成年人的治疗。 Austedo XR现提供四种新的片...
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HER2+晚期胆道癌靶向药物Zanidatamab获FDA优先审查
据爵士制药(JAZZ)5月29日的新闻稿指出,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查Zanidatamab用于治疗既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性人表皮生长因子受体2(HER2)阳性胆道癌(BTC)的...
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IgA肾病药物Atacicept获FDA授予突破性疗法称号
Vera Therapeutics, Inc. 于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Atacicept治疗免疫球蛋白A肾病(IgAN)的突破性疗法称号。 IgAN也称为伯杰氏病,是一种自身免疫性疾病,由积聚在肾脏中的异常免...
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Isatuximab用于不适合移植的多发性骨髓瘤获FDA优先审查
近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查Isatuximab联合标准护理硼替佐米、来那度胺和地塞米松(VRd)治疗不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)患者的补充生物制剂许可申请(sBLA)。预计...
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奥马珠单抗生物仿制药Omlyclo获得欧盟批准
Celltrion生物制药公司于5月23日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Omlyclo(CT-P39),这是一种参考Xolair(omalizumab,奥马珠单抗)的生物仿制药,用于治疗过敏性哮喘、慢性自发性荨麻疹(CSU)和伴有鼻息肉的慢...
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可与Soliris互换的生物仿制药Bkemv获FDA批准,用于治疗两种罕见疾病
美国食品药品监督管理局(FDA)于本月28日宣布批准安进公司的Bkemv(eculizumab-aeeb)作为Soliris(eculizumab,中文名:依库珠单抗)的首个可互换生物仿制药,用于治疗两种罕见疾病,这两种疾病是由免疫...
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优于化疗!Dato-DXd改善晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的总生存期
昨日,阿斯利 康( AstraZeneca) 公司宣布,与第一三共(Daiichi Sankyo)联合开发的TROP2导向的抗体药物偶联物Dato-DXd(datopotamab deruxtecan)在TROPION-lung 01 III期试验中,与化疗相比,Dato-DXd在治疗晚...
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新型卵巢癌组合疗法已向美国FDA滚动提交新药申请,寻求加速批准
Verastem Oncology于5月24日宣布,已向美国FDA滚动提交新药申请(NDA),以寻求加速批准Avutometinib(VS-6766)和Defactinib(VS-6063)联合治疗患有复发性KRAS突变(KRAS mt)低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)的成人患者,这些...
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礼来mirikizumab治疗克罗恩病3期研究展疗效,一年内超一半患者达到临床缓解
近日,礼来公司公布了其关键3期VIVID-1研究的积极结果,分析显示,与安慰剂相比,中度至重度活动性克罗恩病患者(无论先前是否有生物学衰竭)在一年内使用白介素-23p19拮抗剂Mirikizumab在多...
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修饰基因疗法OCU410ST在治疗斯特格病的试验中已完成中剂量队列给药
据Ocugen, Inc.5月16日宣布,其1/2期GARDian临床试验的第二个队列(即中剂量队列)已完成给药,该试验评估单侧视网膜下施用OCU410ST(AAV-hRORA)治疗斯特格病的安全性和有效性。 斯特格病,也称为S...
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中重度哮喘潜在疗法!赛诺菲在研药物Rilzabrutinib在2期研究中达主要终点
制药公司赛诺菲(Sanofi)于近日公布了一项2期研究的积极结果,研究分析显示,口服高剂量和低剂量的Rilzabrutinib均可使中度至重度哮喘患者发生哮喘失控(LOAC)的事件数量减少,并改善其未控制的...
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Larsucosterol在酒精相关性肝炎方面取得突破性进展
DURECT公司于5月21日宣布,美国FDA已授予了其在研药物 Larsucosterol(DUR-928) 用于治疗严重的酒精相关性肝炎(AH)的突破性疗法认定(BTD),这一指定旨在加快疗法的研发和监管审查。 肝炎是一种以肝脏...
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FDA已撤回对Truseltiq治疗晚期胆管癌的批准
近日,美国食品和药物管理局(FDA)已做出最终决定,撤销对Truseltiq (infigratinib)的批准,该药物最初于2021年6月获得FDA的加速批准,用于治疗既往不可切除的局部晚期或转移性胆管癌且已接受成纤...
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ASSURE研究:原发性胆汁性胆管炎在研药物Seladelpar减轻瘙痒症状及改善肝病进展
近日,吉利德科学公司宣布了其研究性PPAR激动剂Seladelpar在原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者中的开放性扩展研究(ASSURE研究)的积极中期结果。该研究表明,使用Seladelpar治疗后,患者的胆汁淤积的...
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可与Humira互换的生物仿制药Simlandi现已在美上市
Simlandi(阿达木单抗-ryvk)注射液是一种不含柠檬酸盐、高浓度、可与修美乐/Humira互换的生物仿制药,现已由Teva和Alvotech制药公司供应。 Simlandi于今年2月底获得美国FDA的批准,该药作为一种可...
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针对HR+/HER2-、PIK3CA突变晚期乳腺癌!Inavolisib获FDA授予突破性疗法认定
罗氏公司于当地时间5月21日宣布,美国FDA已授予其在研 PI3K抑制剂 Inavolisib(GDC-0077)联合CDK4/6抑制剂Ibrance(palbociclib)和氟维司群(fulvestrant)突破性疗法认定(BTD),用于治疗肿瘤带有PIK3CA突变、激素受...
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每年仅注射2次!depemokimab在两项关键3期严重哮喘试验中达到主要终点
葛兰素史克(GSK)公司于5月21日公布其两项关键3期临床试验SWIFT-1和SWIFT-2的积极结果。该试验评估了在患有以血液嗜酸性粒细胞计数为特征的2型炎症的严重哮喘的成人和青少年中,在研单抗depe...
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首个EBV阳性PTLD疗法!新型T细胞免疫疗法Tab-cel有望在美获批
Atara Biotherapeutics,Inc.于5月20日宣布,已向美国FDA提交了tabelecleucel(tab-cel)的生物制品许可申请(BLA),作为单药疗法,用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒(EBV)阳性的移植后淋巴增殖性疾病(PTLD),这些患者...
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Benlysta皮下给药制剂获批用于5岁及以上活动性系统性红斑狼疮患者
葛兰素史克公司于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Benlysta(belimumab,贝利尤单抗)使用自我注射器进行皮下(SC)给药,用于接受标准治疗的5岁及以上活动性系统性红斑狼疮(SLE)患者。...
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