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GW公司Epidiolex成为严重癫痫的特效药
制药公司GW Pharmaceuticals研发新药Epidiolex(cannabidiol)经美国FDA批准用于治疗两类罕见而严重的癫痫。具体适应症为治疗两类罕见而严重的癫痫Dravet综合征与Lennox-Gastaut综合征,该药也是首款获批...
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盘尾丝虫病的特效药——Moxidectin(莫昔克丁)
盘尾丝虫病是由旋盘尾丝虫寄生于眼部或皮下组织的一种寄生虫病,皮肤和眼睛是易受损害的器官。该病可从无症状到严重损伤,甚至可能失明,所以又称河盲症(river blindness)。 盘尾丝虫病是...
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类风湿关节炎特效药——Olumiant
类风湿关节炎是一种让人感到非常疼痛的疾病,这种慢性且易发生进展的关节炎十分折磨患者。TNF抑制剂是目前比较常见的类风湿关节炎疗法,但超过2/3的患者却不能从首次治疗中得到临床缓...
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新型酶替代疗法Palynziq用于治疗苯丙酮尿症
苯丙酮尿症(PKU)作为一种比较罕见的遗传病,对患者的危害非常大,该病在患者出生时就会体现,能导致对大脑的各种累积毒性。PKU表现为患者无法分解Phe,这是一种在所有形式的蛋白质中...
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AkaRx旗下新药Doptelet可用于治疗低血小板计数
第二代口服首个血小板生成素(TPO)受体激动剂Doptelet(avatrombopag)是AkaRx旗下研发生产的药物,该药获得美国FDA批准用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病(CLD)成人患者的低血小板计...
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偏头痛预防药物Aimovig可自我注射
世卫组织认为偏头痛(Migraine)是人类残疾的十大原因之一,这种常见的慢性神经血管性疾病,其严重头痛的症状会影响患者的生活质量和工作。截止目前这个问题仍然是一个未得到满足的重大...
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首个非阿片类戒断药物Lucemyra疗效如何
Lucemyra(lofexidine hydrochloride)是一种戒断药物,该药在去年被美国FDA批准用于缓解成年人阿片类药物突然停药后出现的戒断症状。它并不能绝对阻止戒断症状,不过可以减轻戒断症状的严重程度...
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Akynzeo可有效缓解癌患化疗出现的恶心和呕吐
由Helsinn Hlthcare公司研发生产的新剂型注射剂Akynzeo(fosnetupitant /palonosetron)经美国FDA批准用以预防癌症患者化疗出现的恶心和呕吐。Akynzeo是5-HT3受体拮抗剂帕洛诺司琼(palonosetron)和NK-1受体拮...
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Crysvita是首个获批用于治疗X连锁低磷血症的药物
X连锁低磷血症(XLH)是一种罕见的遗传性软骨病,可导致血液中磷含量低,从而引发儿童和青少年的骨骼生长和发育受损,患者可能会终生伴有骨矿化的问题。大多数XLH患者都会出现腿部弯曲...
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新药ILUMYA对中重度银屑病成人患者疗效佳
银屑病(psoriasis)被人们俗称为牛皮癣,它是一种比较常见且容易复发的慢性免疫性皮肤病。虽然该病不具传染性,但却会加速患者的皮肤细胞的生长周期,从而导致皮肤出现厚厚的鳞屑区域。比...
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Rigel制药Tavalisse可用于慢性ITP成人患者
特发性血小板减少性紫癜(ITP)是一种无明显外源性病因引起的血小板减少症,这类病多数是由于免疫反应引起的血小板破坏增加。这是一种比较常见的出血性血液病,主要特征是血小板寿命...
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新药Trogarzo可帮助治疗选择受限的HIV患者
1.什么是HIV? 人类免疫缺陷病毒(HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,这是一种会造成人类免疫系统缺陷的病毒。1它会感染人类免疫系统细胞的慢病毒(Lentivirus),属逆转录病毒的...
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吉利德新药Biktarvy可用于治疗HIV-1感染
关于HIV HIV也就是人类免疫缺陷病毒,通常人们也把它称为艾滋病毒,这是一种逆转录病毒,它能够感染人类免疫系统细胞,摧毁或损害其功能。患者在感染的早期并不会出现明显的症状。不过...
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OpdivoIII期试验表明:可延长晚期食管癌总生存期
食管癌是一种恶性肿瘤,它发生在食管内层并向更深层生长。主要分为鳞状细胞癌(SCC)和腺癌两种类型。在全球范围内,每年新确诊约57万例食管癌,而每年死亡人数约为51万例。目前,在接受...
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Ultomiris获批成为PNH患者的新疗法
阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种极可能危及生命健康的罕见类血液疾病。这种病会导致患者发生血红细胞破裂和毁坏(溶血)。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋...
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PARP抑制剂veliparib或成广泛期小细胞肺癌一线药物
小细胞肺癌(SCLC)是一种恶性程度很高的实体肿瘤,它对放化疗也最为敏感。截至目前,铂类联合依托泊苷仍然是广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)最常用的一线化疗方案,但不能维持缓解,中位总...
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Sprycel联合化疗用于一岁以上Ph+ALL儿科患者
近日,百时美施贵宝(BMS)研发的白血病的药物Sprycel又有好消息传来,该药获得了美国FDA的批准与化疗联合使用治疗一岁及以上儿童的费城染色体阳性(Ph +)急性淋巴细胞白血病(ALL)。 2...
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血小板减少症的首选用药Nplate又有补充申请
免疫性血小板减少症(ITP)作为一种不常见但恶性程度极高的自身免疫性疾病,患者主要表现为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。在儿童群体中,ITP是一种不算罕见的...
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免疫疗法Keytruda和Lynparza双双获批新适应症
PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda(pembrolizumab)和PARP抑制剂Lynparza(olaparib)都是默沙东公司研发的抗肿瘤药物,这两款重磅药在近日传来了好消息,Keytruda和Lynparza双双获得美国FDA批准新适应症。 1、K...
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2018年美国FDA批准的新药概况
无论是什么疾病,在什么时期都需要新药和生物制品的提供,只能不断更新才能为患者带来更好更有效的治疗方案。而美国FDA的药物评价和研究中心在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。2...
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CAR-T细胞疗法MB-102被授予BPDCN的孤儿药资格
一家临床阶段的生物制药公司Mustang Bio在近日宣布,旗下药物MB-102(CD123 CAR-T)已被美国FDA授予孤儿药资格,该药用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。孤儿药是指用于预防、治疗...
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丙肝新药Epclusa在日本获批,用于治疗1-6型丙肝
丙肝治疗巨头吉利德(Gilead)的抗丙肝药物Epclusa早期已经获批了美国FDA的批准上市,Epclusa是索非布韦(sofosbuvir)和新药velpatasvir的固定组分复方,该药用于治疗成人慢性丙型肝炎病毒(HCV)感...
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Sprycel联合化疗用于Ph+ALL儿童患者
近日,百时美施贵宝(BMS)针对Sprycel(dasatinib,达沙替尼)的第二个儿科白血病适应症做出指示,该药被美国FDA批准扩大其适应症,可联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴...
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揭开“广谱”抗癌药Vitrakvi的谜底
去年11月,一款由拜耳公司和Loxo Oncology共同研发的精准抗癌药Vitrakvi(Larotrectinib)的上市引发了一时的轰动,这是第一款正式批准上市的口服TRK抑制药物,也是第一款与肿瘤类型无关的广谱抗...
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精准抗癌药Vitrakvi:有效率高达75%!
一款精准抗癌药Vitrakvi(larotrectinib)在美国上市的重磅好消息来袭后,大家纷纷对这款神奇的抗癌药产生了好奇,它究竟效果有多惊艳呢?larotrectinib针对17种肿瘤,有效率可高达75%! 它也是第一...
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ALK阳性转移性NSCLC服用lorlatinib后是否有反应?
近年来,虽然医学界推出了不少关于治疗肺癌的药物,但目前来说,肺癌仍然是世界上癌症相关死亡的主要原因。2011年辉瑞公司推出了首个酪氨酸激酶抑制剂克唑替尼用于治疗ALK阳性转移性非...
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第3代肺癌靶向药Lorbrena可治疗转移性肺癌
制药巨头辉瑞(Pfizer)公司研发的第三代间变性淋巴瘤激酶(ALK)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)Lorbrena(lorlatinib)在去年年末被美国FDA批准上市,该药物用于ALK阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者...
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HER2阴性乳腺癌患者使用Talzenna治疗后疗效如何
辉瑞(Pfizer)制药研发的Talzenna(talazoparib)是一种聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂。在临床前研究发现,talazoparib对于治疗特定类型乳腺癌高度有效,具有双重的作用机制,它能够通过阻断PA...
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第4款PARP抑制剂Talzenna将造福更多乳腺癌患者
如今,乳腺癌已经成为了威胁女性生命健康的主要癌症之一。但有一类女性群体属于易患乳腺癌的高危人群,她们就是携带遗传性BRCA 1或BRCA 2基因突变的女性,这类群体在70岁前患乳腺癌的风险...
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晚期CSCC患者对肿瘤免疫疗法Libtayo是否起反应?
Libtayo(cemiplimab-rwlc)是由赛诺菲与合作伙伴再生元合作的一款肿瘤免疫疗法,该药物已经获得了美国FDA的批准,上市后用于皮肤鳞状细胞癌(CSCC)的治疗,包括:(1)转移性CSCC患者;(2)不适...
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