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首款噬血细胞淋巴组织细胞增多症药物--Gamifant
原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症(HLH)是一种十分罕见且进展快速的致命性高度炎症性综合征。INF的大规模过度表达被认为是导致免疫系统过分激活的主要原因,最终会导致器官衰竭。这...
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旅行者腹泻的特效药--Aemcolo(rifamycin)
旅行者腹泻(DT)估计每年会影响全球10%至40%的旅行者,这种疾病是指在旅行期间或旅行后,每天有3次或3次以上未成形粪便,或未成形粪便次数不定但伴有发热、腹痛或呕吐,甚至包括更多较...
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慢性阻塞性肺病的特效药--Yupelri
Yupelri(revefenacin)是一种吸入性溶液,该药是由Theravance生物制药公司与迈兰(Mylan)共同研发的,这种雾化支气管扩张剂只需每日使用一次,而且可以与任意的标准喷射雾化器兼容,该药去年...
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Lorbrena可用于治疗ALK阳性转移性NSCLC
在全球范围内,肺癌是导致癌症死亡的首要原因之一。这种威胁人类生命健康的疾病主要分为小细胞肺癌和非小细胞癌(NSCLC)两种,NSCLC作为最常见的肺癌种类约占肺癌总数的85%。虽然很多...
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超级流感药来袭!Xofluza对抗病毒效果佳
流感不仅是最常见的疾病也是比较严重的传染病之一,它对公众健康造成了极大的威胁。在全球范围内,每年的流行导致300万-500万例严重疾病,甚至高达65万人因此病死亡。 Xofluza(baloxavir m...
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BRCA基因突变乳腺癌新药--辉瑞Talzenna
乳腺癌是威胁女性生命健康的主要癌症之一,而且携带遗传性BRCA 1或BRCA 2基因突变的女性更是属于易患乳腺癌的高危人群,有研究表示该群体在70岁前患乳腺癌的风险高达65%。BRCA 1和BRCA 2是两种...
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hATTR患者的特效药--反义寡核苷酸药物Tegsedi
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)是一种致命的进行性遗传病,这种罕见疾病是由于患者体内转甲状腺素蛋白(TTR)折叠异常,导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。...
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新药Revcovi可治疗儿童成人ADA-SCID患者
腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷症(ADA-SCID)是一种超罕见且极具破坏性的遗传性疾病,这种由ADA酶缺乏引起的疾病如果不及时治疗将会致命。ADA-SCID回严重损害人体的免疫系统,使其无法抵抗日...
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新广谱抗生素Nuzyra的疗效如何
截止目前,在全球范围内由于抗生素使用的不断增加,使得抗生素的耐药问题愈加严峻,因此患者迫切需要更加有效的治疗方案。Nuzyra(omadacycline)作为同时可静脉注射或口服的抗生素,将可...
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中重度痤疮特效药--口服抗生素Seysara
Paratek制药公司旗下的药物(sarecycline)经美国FDA批准用于治疗9岁以上人群的中重度痤疮。Paratek是一家擅长四环素化学合成和商业化开发的生物制药公司,后来该公司将Seysara在美国的开发和商...
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第3款CGRP靶向药物Emgality可预防治疗偏头痛
偏头痛作为一种常见的慢性神经血管性疾病,很多人可能都不重视,但反复发作的剧烈头痛并不能小觑。要知道,偏头痛已经被世卫组织列为10大最致残疾病之一。而且截止目前并没有药物能够...
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CLL和SLL患者的新选择—Copiktra(duvelisib)
难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)主要出现在中老年群体中,这种成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤,以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征。SLL与CLL是同一...
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Ajovy成为治疗成人偏头痛的预防性疗法
偏头痛(Migraine)是一种十分常见的慢性神经血管性疾病,该病已被WHO列为最恶化的疾病之一,它的主要特征为反复发作、一侧或双侧搏动性的剧烈头痛且多发生于偏侧头部,可合并自主神经系...
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阿斯利康Lumoxiti:毛细胞白血病特效药
Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)注射液是由阿斯利康公司研发的一款新型药物,该药经FDA批准后用于治疗复发或难治性毛细胞白血病(HCL),适用于既往至少接受过两种系统性治疗(包括一种嘌...
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针对治疗HIV-1感染的新型药物--Pifeltro
Pifeltro(doravirine)是一种新型的非核苷逆转录酶抑制剂(NNRTI),该药物在去年八月经美国FDA批准联合其他抗逆转录病毒药物,用于过去或现在对NNRTI类抗病毒药物无耐药证据的HIV-1成人感染者...
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治疗复杂性腹腔内感染的特效药--XERAVA
在多种疾病过程中都有出现腹腔内感染(IAI)的可能,它也是是临床上比较常见的问题。IAI根据感染程度可分为简单性或复杂性。而复杂性IAI(cIAI)是因为穿孔或对胃肠道的其他损害,所以会...
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Takhzyro:首个治疗HAE的单抗类药物
Takhzyro(lanadelumab-flyo)注射液是由罕见疾病领域的全球生物技术领导者英国Shire制药公司研发的药物。该药可作为一种常规预防性治疗药物,用于治疗12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者,预...
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首款治疗神经营养性角膜炎的药物--Oxervate
Oxervate(cenegermin)是由Dompe farmaceutici SpA公司研制的新药,用于治疗神经营养性角膜炎。它作为首个治疗影响角膜的罕见眼病神经营养性角膜炎的局部疗法,让许多患者的角膜得以完全复原。...
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Diacomit可缓解Dravet综合征相关癫痫发作
Dravet综合症,又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI),这种罕见的遗传性脑病是癫痫性脑病中最严重的一种类型。该病主要由于SCN1A基因突变引起,它具有发病年龄早、发作形式复杂、发作频率...
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法布里病特效口服药--Galafold
法布里病(弥漫性血管角质瘤、遗传性营养不良类脂沉积症、Fabry-Anderson病)是一种比较罕见的遗传性疾病。它是一种由编码-半乳糖苷酶A(-Gal A)的GLA基因突变引起的遗传性溶酶体贮积病,因...
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新型避孕:Annovera成为首个可持续一年的避孕环
Annovera是一种新型的女性避孕药,它在去年经美国FDA批准后成为了首个能够使用一年的阴道环。该药是由人口理事会(Population Council)开发的,这种阴道环可用于育龄期女性预防怀孕,它可以在完...
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全球首款RNAi药物Onpattro治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病的疗效和安全性如何
Onpattro(patisiran)是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药的研发新药,这种脂质复合物注射液经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的周围神经病变(多发性神经病...
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CCR4单抗Poteligeo可治疗两种罕见皮肤淋巴瘤
Kyowa Kirin公司的Poteligeo(mogamulizumab-kpkc)是一种用于治疗复发或难治性蕈样肉芽肿病(mycosis fungoides,MF)或者Szary综合征(Szary syndrome,SS)成人患者的药物,这种静脉注射疗法用于患者在至少...
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Shionogi研发血小板减少症新药--Mulpleta
很多因素都可能导致血小板减少症的发生,但该病也是慢性肝脏疾病的常见并发症。这类患者的出血风险比正常人有显著增加,他们需要反复输注血小板以控制病情。患有血小板减少症的患者...
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“肠外营养相关胆汁淤积”患儿特效药--Omegaven
Omegaven(fish oil triglycerides)是Fresenius Kabi公司研发的一款由鱼油组成且主要内容物为omega-3脂肪酸的药物,该药在去年被美国FDA批准上市,作为罹患肠外营养相关胆汁淤积的儿童患者的卡路里与...
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子宫内膜异位症疼痛新药--Orilissa
子宫内膜异位症作为最常见的妇科病,在美国约每10名育龄女性中就有一人患有,该病可对患者造成极大的疼痛伤害。子宫内膜异位症通常表现为慢性盆骨疼痛,十分影响女性的日常生活。通常...
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首个疟疾特效药--GSK单剂量Krintafel
Krintafel(tafenoquine)是由英国制药巨头葛兰素史克(GSK)研发生产的单剂量药物,该药经美国FDA批准用于正在接受适当抗疟药物治疗急性间日疟原虫(P.vivax)感染的16岁及以上疟疾患者,可根治...
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难治性急性骨髓性白血病患者的新药--Tibsovo
Tibsovo(ivosidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)的口服靶向抑制剂,该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法(雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒)证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发...
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治疗天花的特效药--TPOXX
天花病毒主要是通过人与人之间的直接接触传播而引发的。天花的症状表现为在感染后的10-14天开始发作,包括发烧、无力、头痛及背痛。最初皮疹由小的,粉红色肿块组成,然后在最终结痂和...
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氨基糖苷类疗法Zemdri可用于治疗复杂性尿路感染
Zemdri(plazomicin)是一家专注于开发以解决多药耐药(MDR)革兰氏阴性菌感染的生物制药公司Achaogen研发的新抗生素。该药于去年6月底获得美国FDA批准,用于由某些肠杆菌感染引起的复杂性尿路...
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