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Zynteglo
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Zynteglo
FDA批准基因疗法Zynteglo用于儿科和成人输血依赖性β地中海贫血
2022年8月17日,根据FDA的新闻稿,美国FDA已批准betibegelogene autotemcel(beti-cel;Zynteglo)适用于需要定期输注红细胞的成人和儿童-地中海贫血患者。 患者将接受作为单剂量给药的1倍基因治疗的beti-cel。该批准是在FDA将申请审查期延长...
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输血依赖性β地中海贫血新药!美国批准基因疗法Zynteglo上市
2022年8月17日,luebird bio公司开发的基因疗法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)在美国获批上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的地中海贫血患者。 值得一提的是,Zynteglo是针对这一患者群体首款获得FDA批准的基因疗法。此...
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β地中海贫血基因疗法Zynteglo,试验表明一半以上的患者摆脱了对输血的依赖
导读:Zynteglo是一种一次性的基因治疗方法,可解决TDT的内在基因病因,有潜力使患者摆脱输血依赖(输血非依赖),一旦实现这一点,预计将持续终身。 2020年,蓝鸟生物(bluebird)公司宣布,在德国推出Zynteglo(LentiGlobin,含A-...
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β地中海贫血药物Zynteglo(LentiGlobin)使用方法及疗效如何?
Zynteglo( LentiGlobin) 是什么? 早前,蓝鸟生物(bluebird)公司宣布在德国推出Zynteglo(LentiGlobin,含A-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞),这是一种一次性的基因疗法,用于适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)...
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