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Zolgensma
诺华公布Zolgensma临床新数据:SMA型患者可以说话、吞咽和维持气道保护
2022年3月14日,诺华(Novartis)公布了Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)临床试验的最新数据,强化了Zolgensma的转型优势,脊髓性肌萎缩症(SMA)的必要一次性治疗。已完成的3期SPR1NT研究表明,携带三份SMN2症状前接受治疗后备基因达到...
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全球首个治疗SMA的基因疗法Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效
近日,诺华(Novartis)公布了Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)作为一款重要的一次性疗法和唯一基因疗法对脊髓性肌萎缩症的新数据,加强了Zolgensma的变革性益处。 脊髓性肌萎缩症(SMA)男孩 来自已完成的3期SPR1NT临床试验双拷贝队...
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脊髓性肌萎缩症高价特效药Zolgensma获批!
脊髓性肌萎缩症(SMA)不是传染性疾病,而是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉病。该病是由于人体内运动神经元存活1号基因的缺失或异常突变所导致的。临床特征是脊髓前角细胞变性退化、导致对称性肌无力和肌萎缩,为一种常...
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