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Sebelipase

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Sebelipase

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症首个治疗药物——Kanuma(Sebelipase alfa)

由Alexion制药公司研发的Kanuma(Sebelipase alfa)是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶(LAL)，分别于2015年9月和2015年12月从欧盟和美国获得上市许可批准，这是首个针对LAL缺乏症的治疗药物。该药物在日本、加拿大、英国等国家也获得了批准。...
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