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Evrysdi(risdiplam)说明书-价格-功效与作用-副作用
2020年8月7日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了罗氏(Roche)子公司基因泰克(Genentech)的Evrysdi(risdiplam) 上市,用于治疗2个月及以上儿童和成人脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。Evrysdi是一种液体制剂,可在家通过口服或饲管给药,每日一次,...
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Evrysdi在欧盟扩展标签,适用于所有年龄段的脊髓性肌萎缩症
罗氏制药公司于8月29日宣布欧盟委员会(EC)已批准Evrysdi(risdiplam)的标签扩展,纳入2个月及以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿科患者。Evrysdi最初于2021年3月在欧洲获得批准,用于治疗两个月或以上的SMA患者。 上个月,欧洲药品管理局的...
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罗氏公布Evrysdi用于治疗婴儿脊髓性肌萎缩症的积极结果
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种严重的进行性神经肌肉疾病,大约每1万个婴儿中就有一个受到影响。患有这种疾病的人 运动神经元生存蛋白(SMN) 蛋白水平不足,而这种蛋白对控制肌肉和其他功能(如吞咽、说话、呼吸和运动)的神经功能...
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PNH药物Empaveli获准使用新型穿戴式注射器进行自我给药
据Apellis制药称,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准一种一次性使用的穿戴式注射器,用于自行注射Empaveli(pegcetacoplan)。此前,该药物只能使用输液泵进行皮下注射。 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见疾病,其特征是红细...
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脊髓性肌萎缩症新药Evrysdi(risdiplam)获FDA扩大适应症范围至2个月及以下的婴儿患者
导读:脊髓性肌萎缩症是一种由运动神经元存活基因1(SMN1)基因突变引起的,导致对控制肌肉和运动的神经功能至关重要的SMN蛋白缺乏的进行性神经肌肉疾病。Evrysdi是一种运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂,旨在治疗由染色体...
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口服疗法Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症2年:持续改善运动功能和存活率,已在中国提交上市申请!
罗氏(Roche)近日公布了口服药物Evrysdi(risdiplam)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2年数据。 该研究在入组时年龄为1-7个月大的有症状1型SMA婴儿中开展。 数据显示,在12个月至24个月期间,Evrysdi继续改...
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罗氏Evrysdi治疗SMA 2年可改善或维持运动功能,且是脊髓性肌萎缩症(SMA)的首个口服药!
2021年3月16日,罗氏宣布了从SUNFISH第2部分获得的新的为期两年的长期数据,这是一项全球安慰剂对照研究,评估2-25岁患有2型或非流动型3型脊肌萎缩(Sma)患者的evrysdi(Risdiam)。研究表明,在12个月的Evrysdi治疗中,观察到的运动功能的...
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Evrysdi (risdiplam) 治疗2-7个月儿童脊髓性肌萎缩研究试验获积极结果!
Evrysdi (risdiplam) RG7916,是一种SMN2基因的小分子mRNA剪接调节剂,由基因泰克与PTC Therapeutics公司联合开发。人体中携带的SMN2基因虽然也能够表达SMN蛋白,但是由于mRNA剪接错误,导致正常SMN蛋白表达水平很低,无法弥补SMN1基因突...
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