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Pombiliti
晚发型庞贝氏症长期酶替代疗法Pombiliti在欧盟获批
据Amicus Therapeutics于2023年3月27日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)作为一种长期酶替代疗法(ERT),与Galafold(migalastat)联合用于患有晚发型庞贝氏症(LOPD)的成人患者。 该公司已提交了先前要求的miglustat(AT-GAA的酶...
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晚发型庞贝病组合疗法Pombiliti+miglustat获英国监管机构批准
近日,制药公司Amicus Therapeutics宣布英国监管机构已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)与Opfolda(miglustat)联用,用于治疗晚发型庞贝病成人患者。该组合疗法此前于2023年3月获得欧盟委员会批准,研发公司表示,预计这一组合有望在今年第三...
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晚发型庞贝氏症疗法Pombiliti+Opfolda获FDA批准
庞贝病是一种遗传性溶酶体疾病,由酸性 -葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起。 GAA水平降低或缺失会导致细胞内糖原积聚,这被认为会导致庞贝病的临床表现。 庞贝氏病的范围从对心脏功能产生重大影响的快速恶化的婴儿型,到主要影响骨...
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Pombiliti(cipaglucosidase alfa-atga,西帕葡萄糖苷酶)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
庞贝病(也称为糖原贮积病Ⅱ型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原累积病Ⅱ型)是一种糖原代谢遗传性疾病,由溶酶体酸性-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起,该酶可在溶酶体中将糖原降解为葡萄糖。GAA缺乏会导致各种组织中糖原在溶酶体内积...
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