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pegunigalsidase
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pegunigalsidase
FDA接受重新提交Pegunigalsidase Alfa用于治疗Fabry病的生物制品许可申请
Protalix BioTherapeutics生物制药公司于2022年12月5日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受pegunigalsidase alfa (PRX-102)重新提交的生物制品许可申请(BLA ),用于治疗成人法布里病 (Fabry病) 患者。FDA在BLA提交沟通函中指出,根据《处方药使...
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聚乙二醇化酶替代疗法!Elfabrio用于治疗法布里病在美获批
Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics于5月10日联合宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Elfabrio(pegunigalsidase alfa-iwxj)用于治疗法布里病成人患者。 法布里病是一种X连锁遗传性疾病,由溶酶体半乳糖苷酶活性不足引起,这种酶...
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英国NICE在最终指南草案中推荐Elfabrio用于成人法布里病
法布里病是一种罕见的遗传性疾病,在英国大约有1150人受到影响。患有法布里病的人体内不能产生足够的 -半乳糖苷酶A,而这种酶是分解某些脂肪酸所必需的。当这些脂肪酸不能被适当地分解时,它们会导致堆积,对心脏、肾脏和...
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