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Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)治疗囊性纤维化中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
2023年7月5日,Vertex制药宣布欧盟委员会已批准复方药物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)的标签扩展,用于治疗1至2岁的囊性纤维化(CF)儿科患者。这些患者的囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)基因中存在两个F508del突变拷贝,这是该疾病最常见的形...
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FDA批准ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)治疗1岁及以上的囊性纤维化儿童患者
2022年9月2日,Vertex公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准复方药物ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor),用于治疗1岁至12岁囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化(CF)儿童患者。 ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)是一种...
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Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)
【Orkambi 适应症和用途】 Orkambi是lumacaftor和依伐卡托的组合复方,一个囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)增强剂,适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者。如患者的基因型是未知,应当用一个 ...
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小儿囊性纤维化靶向疗法ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)在欧盟获批
囊性纤维化是一种进行性多器官疾病,影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道,由CFTR基因的某些突变导致的CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。 儿童必须遗传两个有缺陷的CFTR基因(父母各一个)才能患有囊性纤维化,并且...
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哪些人群适用获欧盟批准的囊性纤维化药Orkambi
囊性纤维化药物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)是ertex制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)研发而制,近日,欧盟委员会批准其标签变更,许可该药物用于治疗 2-5 岁的儿童。此次标签变更可以让这款药物用于最常见形式的囊性纤维化,...
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