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Onpattro
FDA接受首款RNAi在研药物patisiran治疗ATTR淀粉样变性心肌病的补充新药申请
Alnylam公司于东部时间2023年2月21日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受patisiran的补充新药申请(sNDA),用于治疗甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性心肌病。根据处方药使用者费用法案(PDUFA),FDA已将行动日期设定为2023年10月...
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FDA拒绝批准Patisiran治疗ATTR淀粉样变性心肌病
ATTR淀粉样变性病是一种罕见的进行性衰弱性疾病,由错误折叠的甲状腺素运载蛋白引起,在包括神经、心脏和胃肠道在内的多种组织中积累为淀粉样原纤维。在心肌病中,心脏失去了泵血的能力。 美国食品药品监督管理局(FDA)于...
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ONPATTRO(Patisiran)药品介绍高清完整视频在线观看
目前,ATTR淀粉样变性伴心肌病的治疗方案有限,疾病进展很常见。Patisiran是一种正在开发中的研究性RNAi治疗药物,据3期研究结果,其显示出在改善这种致命多系统疾病患者的机能能力和生活质量方面的潜力,并表现出可喜的安全...
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Onpattro(patisiran)
【Onpattro(patisiran)适应症】 适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。 尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。 【Onpattro(patisiran)推荐剂量和用法】 对于体重小于100k ...
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罕见遗传病药物Amvuttra和Onpattro有什么区别?
两种药物是Alnylam制药研发的,均基于RNAi工具,可降低人体产生突变TTR蛋白的能力,用于治疗遗传性甲状腺素运载蛋白 (hATTR)淀粉样变性。 临床研究和长期随访表明,通过沉默TTR基因,可以有效治疗hATTR,甚至在许多患者中逆转hA ...
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Onpattro(patisiran)治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病重要安全信息
什么是Onpattro(patisiran)? Onpattro是一种处方药,用于治疗由遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性(hATTR淀粉样变性)疾病引起的多发性神经病。Onpattro仅用于成人。 Patisiran是一款靶向和沉默TTR基因的mRNA的RNAi疗法,它可以阻断野生...
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首款RNAi药物Onpattro(patisiran)治疗hATTR淀粉样变性已在德国上市
Alnylam制药公司于2018年宣布在德国推出Onpattro(patisiran),用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。 patisiran是一种通过静脉注射的RNAi药物,靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)。patisiran旨在靶向...
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ATTR淀粉样变心肌病有望迎来新药!Patisiran 3期结果积极
2022年8月3日,Alnylam制药宣布评估patisiran在甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性伴心肌病的成人患者中的疗效和安全性的APOLLO-B 3期研究阳性顶线结果显示,与安慰剂相比,Patisiran在12个月时在6分钟步行测试中的统计学显着改善...
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首款RNAi疗法Onpattro(patisiran)治疗ATTR淀粉样变性患者3期试验达到主要终点
近日,Alnylam Pharmaceuticals公司宣布,RNAi疗法Onpattro(patisiran)在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)患者的3期临床试验中达到主要终点。 Patisiran是一款靶向和沉默TTR基因的mRNA的RNAi疗法,它可以阻断野生型和...
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Onpattro(patisiran)治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病患者疗效如何?
Onpattro(patisiran)是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药的研发新药,这种脂质复合物注射液经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的周围神经病变(多发性神经病,polyneuropathy)。 基于全球Phase 3期AP ...
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hATTR多发性神经病药物Onpattro(patisiran)疗效在一项试验中得到证实
hATTR多发性神经病是一种发生在26-80岁的人身上的神经性疾病,女性比男性高发,患者往往会四肢乏力,肌肉萎缩,到了后期甚至会瘫痪,并且伴随着内分泌异常,皮肤出现变化。目前主要治疗方法是手术,放疗和化疗。 目前,美...
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Patisiran治疗ATTR淀粉样变心肌病 3期结果积极
据Alnylam制药于2022年8月3日宣布,评估patisiran在甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性伴心肌病的成人患者中的疗效和安全性的APOLLO-B 3期研究阳性顶线结果显示,与安慰剂相比,Patisiran在12个月时在6分钟步行测试中的统计学显着...
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全球首款RNAi药物Onpattro治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病的疗效和安全性如何
Onpattro(patisiran)是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药的研发新药,这种脂质复合物注射液经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的周围神经病变(多发性神经病,polyneuropathy)。 这是FDA批准的首款采...
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Onpattro(patisiran)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
Onpattro(patisiran)是RNAi疗法开发的领军企业Alnylam制药研发,经美国FDA批准用于成人遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的周围神经病变(多发性神经病,polyneuropathy)。 【生产企业】Alnylam公司 【商标】Onpattro 【通用名...
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