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lumasiran
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lumasiran
Oxlumo(lumasiran)适应症扩大至晚期原发性高草酸尿症1型,降低UOx和POx水平
Oxlumo(lumasiran)是一种皮下给药的RNA干扰(RNAi)治疗剂。该药物靶向编码乙醇酸氧化酶并使其沉默的HAO1基因。这会耗尽乙醇酸氧化酶,抑制草酸的产生。 2020年11月,美国FDA批准Oxlumo(lumasiran)用于治疗PH1,以降低儿科和成人患者的尿草酸...
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RNAi疗法lumasiran美欧申请扩大标签:用于晚期PH1降血浆草酸水平
Oxlumo是一种靶向羟基酸氧化酶1基因(HAO1)的RNAi疗法,HAO1基因编码乙醇酸氧化酶(GO),后者是导致PH1缺陷的上游酶,也是合成草酸的关键酶。 Alnylam制药公司12月14日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份补充新药申...
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Lumasiran用于1型晚期原发性高草酸尿症3期结果积极:显著减少血浆草酸盐
Alnylam公司于2021年11月5 日公布了对lumasiran进行的为期6个月的ILLUMINATE-C 3期开放标签研究的初步分析结果呈积极。lumasiran是一种靶向羟酸氧化酶 1 (HAO1)(编码乙醇酸氧化酶 (GO) 的基因)的 RNAi 治疗剂,正在研究用于治疗所有年龄段的...
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原发性高草酸尿1型新药Oxlumo(Lumasiran)说明书-价格-功效与作用-副作用
Oxlumo(Lumasiran)中文说明书 2020年11月23日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Alnylam制药公司的 RNAi疗法Oxlumo(Lumasiran) 作为首个治疗 原发性高草酸尿1型(PH1) 的药物,PH1是一种罕见的遗传性疾病。Oxlumo获得孤儿药称号和突破性...
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第三款RNAi药物Oxlumo获美国FDA批准,用于治疗原发性高草酸尿症1型
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者,已推出了2款RNAi药物(Onpattro、Givlaari)。近日,该公司第三款RNAi药物 Oxlumo(lumasiran) 获得了美国FDA批准, 用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。 值得一提的是,在批准Oxlumo的同...
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第三款RNAi药物lumasiran治疗原发性高草尿酸症1型儿科3期研究获成功!
近日,Alnylam公司公布了评估 lumasiran 治疗PH1患者的ILLUMINATE-B儿科3期研究的阳性结果。这是一种RNAi药物在临床试验中获得阳性结果的第7项3期研究,也是评估RNAi药物治疗6岁以下儿童(包括婴儿)疗效和安全性的第一个研究。 lumas...
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