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ivacaftor
FDA批准ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)治疗1岁及以上的囊性纤维化儿童患者
2022年9月2日,Vertex公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准复方药物ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor),用于治疗1岁至12岁囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因存在双拷贝F508del突变的囊性纤维化(CF)儿童患者。 ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)是一种...
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Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)
【Orkambi 适应症和用途】 Orkambi是lumacaftor和依伐卡托的组合复方,一个囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)增强剂,适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者。如患者的基因型是未知,应当用一个 ...
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囊性纤维化药物Kalydeco在欧盟获批用于1个月及以上的婴儿患者
Vertex Pharmaceuticals制药公司于4月26日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Kalydeco(ivacaftor,依法卡托)的标签扩展,用于治疗年龄至少为1个月且体重至少为3kg的囊性纤维化(CF)婴儿患者,这些婴儿在囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中具有...
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囊性纤维化药物Kalydeco(ivacaftor)获FDA扩大适用人群:用于4个月以下的婴儿
Vertex制药公司于2023年5月4日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Kalydeco(ivacaftor)用于年龄为1个月至小于4个月的囊性纤维化(CF)患者,其囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有1处对ivacaftor有应答的突变。该批准是基于临床和...
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Symkevi说明书-价格-功效与作用-副作用
2018年11月2日,Vertex 制药宣布欧盟批准其新型两药复方药物 Symkevi(tezacaftor/ivacaftor),这次批准有助于该药物用于治疗更多的囊性纤维化(CF)患者。该公司在囊性纤维化领域已成功开发有Kalydeco(ivacaftor)和复方药物Orkambi(lumacaft...
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Kalydeco(ivacaftor)
1 适应症和用途 KALYDECO 被分类为一种囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)增效剂。KALYDECO适用于年龄6岁和以上在CFTR基因中有一种G551D突变囊性纤维化(CF)患者的治疗。如患者的基因型未知,应使用FDA批准的CF突变试验检测G551D突变的存在 ...
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欧盟CHMP支持批准三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案用于囊性纤维化扩大适用人群:治疗6-11岁儿童!
近日,Vertex制药公司宣布欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合用药方案标签扩展,用于治疗所有年龄在6至11岁、囊性纤维化跨膜电导...
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囊性纤维化新药Kaftrio联合ivacaftor方案欧盟批准扩大适用人群
近日,Vertex制药公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展,用于治疗所有年龄12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。...
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VX-445+tezacaftor+ivacaftor三联疗法可治疗90%CF患者
囊性纤维化(CF)是一种罕见的遗传性疾病,该病是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的。该突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失,造成多个器官病变,最明显的是肺部分泌物异常增...
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