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Elevidys
杜氏肌营养不良首款基因疗法Elevidys获FDA完全批准
昨日,Sarepta Therapeutics, Inc.宣布美国FDA批准其一次性基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)扩展适应症,将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中,这些患者确认带有DMD基因突变。为确认功能益处,FDA对可行走...
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Elevidys治疗杜氏肌营养不良症简版中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
Elevidys是一种基于腺相关病毒(AAV rh74)的基因疗法,它通过向肌细胞传递一种编码缩短版的抗肌萎缩蛋白的基因,即Elevidys微型抗肌萎缩蛋白,以弥补患者缺乏的正常抗肌萎缩蛋白,这解决了导致DMD的潜在遗传缺陷。 【生产厂家】...
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首款儿科杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys获美国FDA加速批准
6月22日,Sarepta Therapeutics制药公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准一次性基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿科患者。FDA加速批准是基于Elevidys微肌营养不良蛋白在骨骼...
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Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)治疗儿科杜氏肌营养不良症中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
2023年6月22日,Sarepta Therapeutics制药公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准一次性基因疗法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿科患者。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试...
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Elevidys
Elevidys首个用于治疗 4-5岁儿童患有 杜氏肌营养不良症的一次性基因疗法。 【Elevidys适应症】 Elevidys适用于4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因发生突变的门诊儿科患者的治疗。根据在接受Elevidys治疗的患者中观察到的Elevidys ...
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