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cipaglucosidase
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cipaglucosidase
晚发型庞贝氏症长期酶替代疗法Pombiliti在欧盟获批
据Amicus Therapeutics于2023年3月27日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)作为一种长期酶替代疗法(ERT),与Galafold(migalastat)联合用于患有晚发型庞贝氏症(LOPD)的成人患者。 该公司已提交了先前要求的miglustat(AT-GAA的酶...
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Pombiliti(cipaglucosidase alfa-atga,西帕葡萄糖苷酶)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
庞贝病(也称为糖原贮积病Ⅱ型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原累积病Ⅱ型)是一种糖原代谢遗传性疾病,由溶酶体酸性-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起,该酶可在溶酶体中将糖原降解为葡萄糖。GAA缺乏会导致各种组织中糖原在溶酶体内积...
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