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杜氏肌营养不良症新药Amondys 45(casimersen)在美获批上市!
2021年02月25日, Sarepta Therapeutics公司宣布美国FDA已批准该公司开发的 反义寡核苷酸疗法Amondys 45(casimersen) 上市,用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。 Amondys 45成为继Exondys51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后...
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Amondys 45(casimersen)
【Amondys 45(casimersen)适应症和用途】 Amondys 45是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。 根据在使用Amondys 45治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋 ...
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杜氏肌营养不良症新药Amondys 45(casimersen)注射剂说明书-价格-功效与作用-副作用
近日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Amondys 45(casimersen)注射剂上市,用于治疗可跳过第45外显子的患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。 这是第四个跳过外显子,可缓解疾病的药物治疗DMD,一种最常见的童年型肌营养不良...
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杜氏肌营养不良(DMD)新药casimersen在美国申请上市
Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日,该公司宣布,已完成向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交新药申请(NDA),以寻求加速批准casimersen(SRP-4045),该药是一种磷酸二酰胺吗啉代...
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