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arimoclomol
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Miplyffa(arimoclomol,阿瑞洛莫)治疗尼曼匹克病C型中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
Arimoclomol是一款口服、first-in-class的细胞热休克反应共诱导剂。该疗法此前已被美国FDA授予突破性治疗指定、罕见儿科疾病指定、孤儿药指定和快速通道指定,用于治疗 尼曼匹克病C型(NPC) 。Miplyffa还被欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药...
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首款在美国获批用于治疗C型尼曼匹克病的药物:Miplyffa(arimoclomol)
Zevra Therapeutics于9月20日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准其口服药物Miplyffa(arimoclomol)与强生的酶抑制剂miglustat(Zavesca)联合使用,用于治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病(NPC)相关神经系统症状。在获得批准后,Zevra表示...
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