英国NICE批准Vyxeos用于特定类型的急性髓性白血病

[ 人气:121 | 日期: 2022-04-22 | 返回 | 打印 ]

Jazz制药公司的新药Vyxeos在近日被英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）批准用于治疗2种新诊成人急性髓性白血病（AML）：相关性急性髓性白血病（t-AML）和伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病（AML-MRC）。

Vyxeos在今年8月被欧盟批准作为欧洲首个专门治疗t-AML和AML-MRC的化疗药物，该疗法在III期研究中与当前标准的7+3化疗相比具有显著的总体生存优势。它作为是一种先进的脂质体制剂，将阿糖胞苷（cytarabine）和柔红霉素（daunorubicin）以5:1摩尔比配比并封装在一个纳米尺度的脂质体递送载体。这种载体会增强疗效，同时限制了单独服用每种药物的风险。

急性髓性白血病（AML）是一种死亡率很高的癌症，这种疾病是由于骨髓细胞异常增殖而发生的一种恶性癌症，表现为血液中白细胞持续性升高。治疗相关性急性髓系白血病（t-AML）后5年内发生率高达8%-10%，而伴骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病（AML-MRC）主要表现为血液系统紊乱，骨髓细胞基因突变。

Vyxeos能够得到NICE的获批，是基于5项临床研究的数据，包括一项关键性III期临床研究。该研究招募了309例既往未接受治疗的（初治）高危AML年老患者，研究将Vyxeos与标准的阿糖胞苷+柔红霉素（7+3）化疗方案进行了对比。数据显示，与对照组（7+3）相比，Vyxeos治疗组总生存期（OS）实现了统计学意义的显著改善（中位OS：9.6个月 vs 5.9个月，双边p=0.005，HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90]）、完全缓解率显著提高（37% vs 26%，p=0.036）、造血干细胞移植（HSCT）率提高（34% vs 25%）。

Vyxeos在去年8月就获得美国FDA的批准，用于以上两种适应症。这款针对特定类型急性髓性白血病（AML）的药物，可以显著提高化疗效果，延长患者的生存时间。但要提到的是Vyxeos附有一个黑框警告，严禁以Vyxeos替换其他包含柔红霉素或者阿糖孢苷的药物。