诺华医药公司研发的Rydapt（midostaurin）被美国FDA批准了两个适应症。第一个适应症是与化疗药物联用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3+）急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。第二个适应症是治疗成人晚期系统性肥大细胞病（SM）。
Rydapt是25年首个批准用于治疗AML的药物，也是白血病治疗的重大突破。它作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。FLT3是一类细胞表面受体，可以增加某些血细胞数量。有FLT3突变基因的患者疾病进展快、复发率高、生存率低于其他类型的AML患者。AML患者用药推荐剂量为50 mg，每日口服两次。在诱导和巩固化疗每个周期的第8?21天，然后将50 mg Rydapt作为单一治疗药物达12个月。
FDA批准AML适应症根据Ⅲ期PARIFY试验结果。试验中有3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受Rydapt联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示Rydapt联合治疗可以显著改善总生存时间（OS）、减少23%的死亡风险。Rydapt联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月 vs 3.0个月）。
部分患者（≥20%）会发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症，恶心，粘膜炎，呕吐，头痛，瘀点，肌肉骨骼疼痛，鼻出血，器官相关感染，高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，在两组患者中的发生率约16％。
Rydapt用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病的成年人的适应是基于2个单组、开放性、多中心试验结果，有效率分别达到21%和17%。SM患者推荐剂量100mg，每日口服两次。患者经过6个周期用药，ASM完全缓解（CR）和不完全缓解（ICR）的比率为38％，SM-AHN为16％。一名患有肥大细胞白血病的患者（5％）达到CR。最常见的不良反应包括恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼疼痛，腹痛，疲劳，上呼吸道感染，发烧，头痛和呼吸困难。
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