Xermelo(telotristat ethyl)是美国FDA批准的首个用于类癌综合征腹泻(CSD)的口服治疗药物,之后又得了欧盟委员会的批准。而在去年,香港卫生署也首次引进该药,至今已有数千上万的类癌综合征患者服用药物减轻了疾病痛苦。
Xermelo是通过与生长抑素类似物(SSA)治疗联合用于治疗类癌症综合征腹泻的成人。而类癌综合征是一种发生于胃肠道和其他器官嗜铬细胞的新生物,其临床、组织化学和生化特征可因其发生部位不同而异。这些肿瘤通常比较罕见,增长也比较缓慢,一般可见于胃肠道。这些患者的肿瘤会释放过多的血清素,从而导致腹泻。无法控制的腹泻综合征包括体重下降、营养不良、脱水及电解质紊乱。
该药的安全性和有效性在一项受试者为 90 名患有高分化型转移性神经内分泌瘤及类癌瘤综合征的成年患者中得到证实。这些患者实验之前使用稳定剂量的生长抑素类似药治疗至少三个月,但每天仍有4-12次的排便。在试验中,他们继续使用生长抑素类似药治疗,在此治疗基础上,有些患者安排随机添加安慰剂,有些随机添加每天三次的Xermelo进行治疗。
添加了Xermelo的患者与添加安慰剂治疗的患者对比,服用Xermelo的患者平均排便次数有更大程度的减少。而且在6周间期左右,接受Xermelo治疗的44%患者在肠运动频率方面至少降低30%。
参与过治疗类癌症患者的很多医生都表示,Xermelo的出现让患者受到了很大的鼓舞,也为这一难以治疗的疾病提供了新治疗方案。要知道类癌综合征相关的严重和不可预测的腹泻对患者的生活具有显着的负面影响,多了一个新的治疗方法,无疑是多了一个生活质量的保证。
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