根据美国FDA官网显示，2025年3月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)，A型或B型血友病，单纯性尿路感染，C3肾小球病等疾病。
一、心血管疾病
商品名：Amvuttra
适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)
研发公司：Alnylam制药
3月20日，Alnylam制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其RNA干扰治疗药物Amvuttra(通用名：vutrisiran)的补充新药申请(sNDA)，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)，以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率。
该药物最初于2022年获FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)。此次批准使Amvuttra成为了FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗成人ATTR-CM和hATTR-PN的治疗药物。
Amvuttra是一种皮下注射的RNA干扰治疗剂，每年仅需4次皮下注射，可抑制肝脏转甲状腺素蛋白的产生，阻断淀粉样纤维的形成，从源头上解决疾病问题。
新适应的批准基于一项多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照试验(HELIOS-B，NCT04153149)，结果显示，与安慰剂相比，Amvuttra治疗使总体人群的全因死亡和复发性心血管事件风险降低28%，而接受单一疗法治疗的患者风险降低33%。大多数死亡(77%)与心血管相关。在单药治疗人群中与接受安慰剂的患者相比，接受Amvuttra治疗将全因死亡和心血管事件风险分别降低了29%和33%，而在总体人群中分别降低了31%和27%。
在总体人群和单药治疗人群中，主要复合终点的亚组分析结果与预先指定的亚组一致。最常见的不良反应(≥5%)是肢体疼痛、关节痛、呼吸困难和维生素A减少。
商品名：Arbli
适应症：高血压，糖尿病肾病
研发公司：Scienture Holdings
3月18日，Scienture Holdings公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准了Arbli(losartan potassium，氯沙坦钾)口服混悬液。
Arbli是氯沙坦(Losartan)的一种新型专利制剂，专为需要或更喜欢口服氯沙坦液体制剂的患者而设计。据Scienture称，口服混悬液提供了一种方便安全的选择，消除了配制氯沙坦处方时与粉碎药片相关的不一致性。Arbli的剂量也较小，并已获准在室温下保质期为18个月。
此次批准使Arbli成为美国市场上第一个也是唯一一个获得FDA批准的即用型口服液氯沙坦。
Arbli是一种血管紧张素II受体阻滞剂，用于治疗高血压，降低成人和6岁以上儿童的血压；降低高血压和左心室肥大患者的中风风险；以及治疗患有2型糖尿病和有高血压病史的患者中血清肌酐升高和蛋白尿的糖尿病肾病。
商品名：Furoscix
适应症：慢性肾病水肿
研发公司：scPharmaceuticals
3月6日，scPharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Furoscix(呋塞米注射液)的批准范围，将治疗慢性肾病(CKD)患者（包括肾病综合征）的水肿纳入其中。
Furoscix是呋塞米的pH中性配方，是一种袢利尿剂，设计用于通过可穿戴的一次性预编程体内输注器进行皮下(SC)给药，供门诊患者自行给药。该产品也适用于治疗慢性心力衰竭患者的水肿。
根据scPharmaceuticals的说法，不需要额外的临床试验来扩大适应症以包括CKD患者，因为使用10mg/mL的呋塞米注射液实施了桥接方法。与Furoscix治疗相关的最常见不良反应包括红斑、瘀伤、水肿和输液部位疼痛。
Furoscix以单剂量80mg/10mL预充式药筒的形式提供，用于SC输注，与1个体内输注器一起包装。体内输注器在第一个小时内输送30毫克呋塞米，然后在随后的4小时内每小时输送12.5毫克。本品不宜长期使用，应尽快用口服利尿剂替代。
商品名：TNKase
适应症：急性缺血性中风
研发公司：基因泰克
3月3日，基因泰克宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准溶解血栓的组织型纤溶酶原激活剂TNKase(tenecteplase，替奈普酶)扩大适用范围，用于治疗成人急性缺血性中风。此前于2000年，该药获批用于降低心脏病发作(急性ST段抬高型心肌梗塞，即冠状动脉完全阻塞时发生的病症)导致的死亡风险。
TNKase是近30年来FDA批准的首个中风药物。还将在未来几个月推出一种新的25毫克小瓶配置，以支持TNKase的最新批准。
批准基于平行组、开放标签、随机AcT试验(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03889249)数据的支持，在意向性治疗人群中，接受TNKase治疗的患者中有36.6%达到了主要终点，而接受Activase治疗的患者中有35.9%达到了主要终点（未调整风险差异为0.7%[95%CI，-4.9%，6.3%]）。在基于年龄、性别和基线美国国立卫生研究院卒中量表评分的探索性亚组分析中观察到了类似的效果。
在所有批准的适应症中，与TNKase相关的最常见不良反应是出血。
二、内分泌失调
商品名：Baqsimi
适应症：糖尿病严重低血糖
研发公司：Amphastar制药
3月18日，Amphastar制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大Baqsimi(胰高血糖素)的批准范围，用于治疗1~4岁糖尿病患者的严重低血糖。此前该药物被批准用于4岁及以上患者。
Baqsimi是一款即用型鼻用粉雾剂，也是首个FDA批准用于治疗极低血糖的无水鼻喷雾剂。胰高血糖素通过激活肝脏胰高血糖素受体来增加血糖浓度，从而刺激肝糖原分解和肝脏释放葡萄糖。肝脏储存的糖原是胰高血糖素产生抗低血糖作用的必要条件。
商品名：Egrifta WR
适应症：HIV相关脂肪营养不良
研发公司：Theratechnologies Inc.
Theratechnologies Inc.3月25日宣布，美国FDA已批准注射用tesamorelin/替莫瑞林的F8配方（商品名：EGRIFTA WR），这是一种新浓缩制剂。注射用Tesamorelin是在美国唯一获批用于减少患有脂肪营养障碍的HIV成人患者腹部多余脂肪的药物。
该公司表示，Egrifta WR将取代目前的F4配方的Egrifta SV剂型。虽然两者都是每日注射剂型，但新剂型只需每周配制一次，且所需的给药量不到旧剂型的一半。EGRIFTA SV需每日配制一次。此次更新旨在提高患者的便利性并简化治疗以提高患者的治疗依从性。
Tesamorelin作为生长激素释放因子类似物，通过刺激内源性生长激素的产生，以减少内脏脂肪组织。目前该药仍然是美国批准的唯一一种用于治疗HIV相关脂肪营养不良(一种经常导致中枢性肥胖的疾病)的药物。
在临床药理学研究中，Egrifta WR制剂被证明与该公司的原始版本具有生物等效性。原始版本为F1配方（商品名：EGRIFTA）。EGRIFTA WR最常见的不良反应包括关节痛、注射部位反应、四肢疼痛、外周水肿和肌痛。
三、血液系统疾病
商品名：Qfitlia
适应症：A型或B型血友病
研发公司：赛诺菲
3月28日，赛诺菲制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Qfitlia(fitusiran)作为首个抗凝血酶(AT)降低疗法，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在VIII或IX因子抑制剂）的出血发作频率。
FDA还批准了Siemens Healthineers的INNOVANCE抗凝血酶检测，该伴随诊断旨在监测并通过告知注射剂量和频率来实现目标范围内的抗凝血酶活性，以降低出血风险并降低过度凝血风险。
Qfitlia是一款小干扰RNA(siRNA)疗法，通过降低抗凝血酶，从而促进凝血酶生成，以实现止血平衡。该药通过皮下注射给药(50mg预充式注射笔)，每年仅需注射6次。
两项多中心随机临床试验【ATLAS-A/B(NCT03417245)和ATLAS-INH (NCT03417102)】评估了Qfitlia的疗效和安全性。在ATLAS临床开发项目中，Qfitlia在一年仅注射6次的亚组中表现出低出血率。主要研究成果包括：与按需使用凝血因子浓缩物相比，使用Qfitlia预防治疗的无抑制剂患者的ABR出血显著减少71%（估计平均值：ABR 9.0 vs 31.4；p<0.0001），与按需使用旁路药物相比，有抑制剂的患者ABR出血减少73%（估计平均值：ABR 5.1 vs 19.1；p=0.0006）。安全性方面，Qfitlia最常见的不良反应(发生率>10%)是病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。
四、胃肝疾病
商品名：Tremfya
适应症：中重度活动性克罗恩病
研发公司：强生
3月20日，强生公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其抗IL-23抗体Tremfya(guselkumab，古塞奇尤单抗)用于治疗中度至重度活动性克罗恩病(CD)的成年人。
此次批准是该药在美国获得的第四个适应症，此前于2017年7月获批用于中度至重度斑块状银屑病，2020年7月获批用于活动性银屑病关节炎，2024年9月获批用于中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)。新闻稿指出，Tremfya首个且唯一提供皮下注射(SC)和静脉注射(IV)诱导治疗双选项的IL-23抑制剂，用于治疗克罗恩病。
五、免疫系统疾病
商品名：Fabhalta
适应症：C3肾小球病
研发公司：诺华
3月20日，诺华制药公司宣布，其口服特异性替代补体通路因子B抑制剂Fabhalta(iptacopan，伊普可泮)获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗患有C3肾小球病(C3G)的成人，以减少蛋白尿。这使其成为首个也是唯一一个获准治疗该疾病的药物。目前，中国和日本正在对此适应症进行监管审查。
这是美国第三次批准了Fabhalta，该药物于2023年12月获得美国FDA批准作为首个口服单一疗法，用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。2024年8月，美国FDA加速批准Fabhalta扩展适应症，用于减少患有原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)且有快速进展风险的成人患者的蛋白尿。
Fabhalta是一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它不仅在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，还可能降低患者受到感染的风险。诺华表示，Fabhalta是唯一一种选择性针对该疾病潜在原因的替代补体途径口服抑制剂。
六、传染病
商品名：Blujepa
适应症：单纯性尿路感染
研发公司：葛兰素史克
3月25日，葛兰素史克公司宣布，其新型口服抗生素Blujepa(gepotidacin，吉泊达星)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗由以下易感微生物引起的无并发症/单纯性尿路感染(uUTI)的成人女性(≥40公斤)和青少年患者(≥12岁，≥40公斤)：大肠杆菌、肺炎克雷伯菌、弗氏柠檬酸杆菌复合群、腐生葡萄球菌和粪肠球菌。新闻稿指出，Blujepa是近30年来首个用于治疗uUTI的新型口服抗生素。
Blujepa是一种新型三氮杂苊烯类口服抗生素，通过独特的平衡抑制细菌DNA促旋酶和DNA拓扑异构酶IV，抑制细菌DNA复制而发挥良好的杀菌作用。
七、代谢紊乱
商品名：Vykat XR
适应症：Prader-Willi综合征引起的暴食症
研发公司：Soleno Therapeutics, Inc.
3月26日，Soleno Therapeutics, Inc.宣布，美国FDA已批准Vykat XR(二氮嗪胆碱，曾用名：DCCR)缓释片，用于治疗Prader-Willi综合征(PWS)成人及4岁以上儿童患者的暴食症。这是治疗Prader-Willi综合征患者暴食症的首款获批药物。
Vykat XR是一种含有二氮嗪胆碱的创新专有缓释剂型，其活性成分在24小时内持续释放，从而维持稳定的药物浓度，每日仅需服用一次。该药物通过激活下丘脑、中枢神经系统其他部位、胰腺及脂肪组织中的KATP通道，有望增强瘦素和胰岛素的食欲调节作用，减少体内脂肪积累，并有助于降低暴食症。
FDA批准Vykat XR是基于一项充分且控制良好的研究以及来自综合临床开发计划的安全数据。疗效是在2-RWP(研究C602-RWP)的16周随机停药研究期间确定的，该研究是一项3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验。与继续服用Vykat XR 的个体相比，随机改用安慰剂的个体表现出统计学上显著的食欲过盛恶化。在参与随机停药期之前，所有个体均接受了双盲和/或开放标签Vykat XR治疗，平均持续时间为3.3年。
Vykat XR具有完善的安全性，在四项双盲和/或开放标签研究中有超过四年的数据。主要安全性分析基于研究1(研究C601)，在接受Vykat XR的患者中，最常见的不良反应（发生率大于或等于10%，比安慰剂组高2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹。
商品名：Galzin
适应症：威尔逊病
研发公司：Eton Pharmaceuticals, Inc
3月3日，Eton Pharmaceuticals, Inc宣布Galzin(zinc acetate capsules，醋酸锌胶囊)已上市，用于已接受螯合剂初始治疗的威尔逊病患者的维持治疗。这是FDA批准的唯一一种治疗威尔逊病的锌疗法。
八、眼科疾病
商品名：Encelto
适应症：2型黄斑毛细血管扩张症
研发公司：Neurotech制药
3月6日，Neurotech制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Encelto(revakinagene taroretcel-lwey，前称：NT-501)用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel)。
Encelto是一种基于细胞的同种异体微囊化基因疗法，旨在通过眼部植入物持续递送睫状神经营养因子(CNTF)，一种促进存活和光感受器维持的蛋白质，来减缓MacTel患者的视网膜变性。这是FDA批准的首个也是唯一一个治疗2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel)的药物。
该批准得到了两项复制性3期试验数据的支持，即NTMT-03-A(ClinicalTrials.gov识别号:NCT03316300)和NTMT-03-B(ClinicalTrials.gov识别号:NCT03319849)，这两项试验比较了revakinagene taroretcel和假植入物在MacTel患者中的安全性和有效性。在这两项试验中，主要终点是从基线到第24个月椭球区(EZ)面积损失的变化率。
研究结果显示，与假治疗相比，使用revakinagene taroretcel治疗在统计学上显着减缓了NTMT-03-A中黄斑光感受器的损失56.4%(P <.0001)，在NTMT-03-B中减缓了29.2%(P =.021)。
治疗中报告的最常见的不良反应为结膜出血、延迟暗适应、异物感、眼痛、缝合相关并发症、瞳孔缩小、结膜充血、眼瘙痒、眼部不适、玻璃体出血、视力模糊、头痛、干眼、眼刺激、白内障进展或形成、玻璃体飞蚊症、严重视力丧失、眼屎、前房细胞、虹膜睫状体炎。
商品名：Iluvien
适应症：慢性非感染性葡萄膜炎
研发公司：ANI制药
3月14日，ANI制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Iluvien(氟轻松玻璃体内植入物)扩大标签，用于治疗影响眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎(NIU-PS)。此前于2014年仅获批用于治疗糖尿病性黄斑水肿(DME)。
ANI制药表示，更新的标签包括关于玻璃体内注射的潜在副作用的警告，如眼内炎、眼部炎症和眼压变化，以及与长期使用皮质类固醇相关的风险，如青光眼和白内障。
目前，Iluvien已经在美国以外(包括17个欧洲国家)获准用于治疗DME和NIU-PS。ANI计划今年晚些时候开始在美国以新的组合品牌销售Iluvien。
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