NS Pharma于4月21日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予NS-229孤儿药资格，用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)。
嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)是一种罕见的自身免疫性疾病，属于ANCA相关性血管炎的一种类型；会导致中小血管发炎，并可能对肺、鼻窦、周围神经、皮肤和肾脏造成组织和器官损伤。EGPA通常先出现支气管哮喘和过敏性鼻炎症状。治疗以糖皮质激素联合免疫抑制剂为主，早期干预可显著改善预后。
NS-229是一种在研的选择性Janus激酶1(JAK1)抑制剂，该药物可抑制T细胞、B细胞和嗜酸性粒细胞等免疫细胞的过度活化，从而潜在地减少组织损伤，并有望抑制EGPA的各种症状。
一项全球性、随机、双盲2期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT06046222)目前正在约45名EGPA患者中评估NS-229与安慰剂的对比，这些患者接受至少7.5mg/天的背景口服糖皮质激素(OGC)剂量，接受或不接受稳定的美泊利珠单抗治疗。
该研究的主要终点是临床缓解，定义为在第28周，伯明翰血管炎活动评分为0，OGC剂量小于或等于4毫克/天的泼尼松龙/泼尼松。
参考来源：
FDA grants Orphan Drug designation to NS-229 for the treatment of eosinophilic granulomatosis with polyangiitis. News release. NS Pharma. April 21, 2025.
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