Oncopeptides AB生物技术公司于4月16日公布了melflufen（在欧洲的商品名为Pepaxti）治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者的新真实世界数据，进一步支持了该药在既往接受过大量治疗的患者治疗中的有效性和耐受性。这些数据发表在意大利卡塔尼亚大学的一份摘要中。摘要重点介绍了单中心真实世界环境下的治疗结果。
多发性骨髓瘤是一种无法治愈的癌症，其特征是骨髓中的浆细胞增生。患者可能会经历无症状期，但疾病总是会复发，最终由于肿瘤细胞出现新的突变，所有现有治疗方案都无法奏效。三类难治性患者是指对免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和靶向CD38的单克隆抗体均具有耐药性的疾病。这些患者的预后不良，预期生存期极短，以月为单位。
Melflufen是一种首创烷基化肽药物偶联物，在欧洲已获得在欧盟、欧洲经济区国家冰岛、列支敦士登和挪威以及英国的上市许可。其被批准用于与地塞米松联合用于治疗三类难治性复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者，这些患者既往接受过≥3种疗法，且未接受过自体干细胞移植(ASCT)或自ASCT以来至少3年内出现进展。
这项回顾性分析纳入了8例既往接受过大量治疗的复发性多发性骨髓瘤患者，这些患者接受过中位数为3.5线的既往治疗。值得注意的是，几例患者表现出高危特征，包括髓外疾病。
所有患者在第一个周期均接受了全剂量的melflufen治疗。
结果显示，主要副作用为血液学毒性，主要为贫血≥G3(2例)、血小板减少≥G3(3例)和中性粒细胞减少(≥G3，2例)。这些副作用通过适当的剂量延迟、剂量减少以及生长因子和输血的支持性治疗在临床上是可以控制的。在3名患者中实施了剂量减少(50%)。1名患者因血液学毒性需要暂时延迟治疗（约两个月）。
患者的总缓解率(ORR)为37.5%（3名患者均为部分缓解）。在获得部分缓解的患者中，2名患有髓外疾病（颅内和骨旁）且既往接受过3种疗法治疗；1名患有浆细胞性白血病且既往接受过2种疗法治疗。
1名患者获得好转(MR），2名患者达到稳定(SD)，其余2名患者病情进展并接受了进一步治疗（1名患者接受DCEP多药联合化疗，随后接受塞利尼索-硼替佐米和地塞米松方案治疗；1名患者接受艾沙妥昔单抗、泊马度胺和地塞米松治疗，作为CAR-T细胞疗法的桥接治疗）。
1名患者死于肺炎。3名患者因疾病进展（两名患者）或毒性反应停止治疗。中位总生存期(OS)尚未达到(not reached)，预测8个月时的总生存率为87%。
这些分析结果与支持该药上市批准的HORIZON试验结果一致。Oncopeptides AB表示，这些新真实世界分析数据强调了Pepaxti作为已接受过至少三种既往疗法且在最后一次疗法中或之后病情出现进展的晚期复发/难治性多发性骨髓瘤患者可行治疗方案的作用。
参考来源：
‘New Real-World Data support effectiveness and tolerability of Pepaxti in heavily pretreated Multiple Myeloma patients’, press release. Oncopeptides AB; published 16 April 2025.
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