Recordati公司于4月16日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ISTURISA(osilodrostat，奥西卓司他)的补充新药申请(sNDA)，用于治疗无法手术或无法治愈的库欣综合征成人患者的内源性高皮质醇血症。此前，该疗法于2020年3月被FDA批准用于治疗库欣病（库欣综合征的一种亚型）。
高皮质醇血症以皮质醇水平升高为特征，是内源性库欣综合征的根本病因。库欣综合征是一种罕见且严重的疾病，患者因任何原因（垂体性和非垂体性）导致皮质醇过量。库欣病（库欣综合征的一个亚型）是由于垂体（促肾上腺皮质激素，ACTH）对肾上腺过度刺激而导致皮质醇升高。皮质醇升高可导致多种相关疾病和并发症，例如体重增加、高血糖、高血压、骨质疏松、皮肤变薄变脆弱易瘀伤、肌肉无力、抑郁、焦虑和易怒。
库欣综合征中的内源性皮质醇血症如果不加以治疗，会导致严重的并发症和疾病，包括糖尿病、骨质疏松症、心血管问题，甚至由于免疫系统受到抑制而增加感染风险。
ISTURISA是一种皮质醇合成抑制剂，通过阻断11-β-羟化酶，有望使库欣综合征患者的高皮质醇血症恢复正常。该药物还在美国以外的多个国家被批准用于治疗内源性库欣综合征患者，包括欧盟(2020年1月)和中国(2024年9月)。ISTURISA获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药指定，用于治疗内源性库欣综合征。
ISTURISA适应症的扩展得到了ISTURISA广泛临床开发的支持，该计划包括350多名患者。
在前瞻性、多中心、开放标签的3期LINC 3研究中，137名患有持续性或复发性库欣病的患者接受了每日两次的osilodrostat治疗，其24小时平均尿游离皮质醇(UFC)浓度迅速降低。osilodrostat总体上耐受性良好，在维持这些降低的同时，也改善了皮质醇增多症的临床症状。
多中心3期LINC 4的进一步结果显示，osilodrostat迅速使大多数库欣病患者的平均UFC排泄量恢复正常，并在最初12周的随机、双盲、安慰剂对照治疗期间以及随后的36周开放标签治疗期间保持了这种疗效。
参考来源：
RECORDATI: FDA GRANTS ISTURISA® (OSILODROSTAT) EXPANDED INDICATION FOR THE TREATMENT OF ENDOGENOUS HYPERCORTISOLEMIA IN PATIENTS WITH CUSHING’S SYNDROME. RECORDATI. April 16, 2025. Accessed April 16, 2025.
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