赛诺菲(Sanofi)于4月3日宣布，其在研的新型、口服、可逆性BTK抑制剂Rilzabrutinib(瑞扎布鲁替尼)已被美国FDA授予孤儿药资格(ODD)，用于治疗两种罕见疾病：温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)和IgG4相关疾病(IgG4-RD)。
目前，Rilzabrutinib用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)正在美国、欧盟和中国接受监管审查，美国FDA对该适应症的最终审查日期为2025年8月29日。Rilzabrutinib还在美国、欧盟和日本获得了ITP孤儿药资格。
温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种罕见的、可能危及生命的自身免疫性疾病，其自身抗体会导致人体自身红细胞过早破坏（溶血）。患者可能会出现虚弱疲劳、血栓栓塞、头晕、心悸和呼吸急促等症状，因为骨髓中新红细胞的生成速度无法足够快地弥补红细胞过早破坏。该病目前还没有获批的治疗方法。
IgG4相关疾病是一种罕见、进行性、复发性的慢性纤维炎症疾病，可表现在几乎所有器官，并可导致器官损伤和不可逆的功能障碍，有时甚至会导致致命的后果。
BTK在B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞中表达，在炎症途径和多种免疫介导疾病过程中起着关键作用。通过应用赛诺菲的TAILORED COVALENCY®技术，Rilzabrutinib可以选择性抑制BTK靶点，同时可能降低脱靶副作用的风险。基于其驱动多重免疫调节的能力，该药物有望成为治疗多种免疫介导疾病的标准治疗选择。新闻稿中指出，Rilzabrutinib的相关二期临床试验数据表明，在孤儿药认定所针对的两种适应症中均显示出潜在疗效。
在美国血液学会2024年年会上公布的针对温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者的2b期试验(NCT05002777)结果显示了Rilzabrutinib对疾病标志物和患者缓解率的临床意义。在22名入组患者中，有14名(64%)实现了总体血红蛋白缓解，血红蛋白水平升高与溶血标志物降低有关。研究人员表示，没有严重的治疗相关不良事件。
在针对IgG4相关疾病的2a期试验(NCT04520451)结果显示，接受Rilzabrutinib治疗52周可减少疾病发作、疾病标志物和对糖皮质激素的需求，并且具有与既往研究一致的积极安全性。赛诺菲表示，该试验的详细数据将在即将举行的医学会议上公布。
参考来源：
‘Press Release: Rilzabrutinib granted orphan drug designation in the US for two rare diseases with no approved medicines’, press release. Sanofi; published 3 April 2025.
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