安进公司于2025年4月3日宣布，Uplizna(inebilizumab-cdon)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，成为首个用于治疗成人免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)的药物。
这是Uplizna的第二个获批适应症，此前该药物已于2020年6月获得FDA批准，用于治疗患有AQP4-IgG+视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的成人患者。
FDA还授予Uplizna孤儿药资格，用于治疗全身性重症肌无力(gMG)。上个月，安进还宣布了Uplizna用于全身性重症肌无力的为期52周的第三阶段MINT试验的积极结果，显示每年两次给药的持续疗效。试验结果将于2025年4月在美国神经病学学会年会上发布。gMG适应症的监管备案正在进行中，预计将于2025年上半年完成备案。
免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)是一种慢性、系统性、免疫介导的纤维炎症性疾病，可影响身体的多个器官。IgG4-RD可导致永久性器官损伤，无论有无症状。B细胞是IgG4-RD发病机制的核心；在IgG4-RD中，表达CD19 (CD19+)的B细胞被认为会驱动炎症和纤维化过程，并与导致疾病活动的其他免疫细胞相互作用。
Uplizna是一种静脉注射的人源化单克隆抗体(mAb)，可靶向持续消耗导致潜在疾病过程的关键细胞（产生自身抗体的CD19+ B细胞，包括浆母细胞和一些浆细胞）。安进表示，Uplizna虽然在IgG4-RD中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但通过靶向CD19+ B细胞，该疗法旨在减少导致受影响个体免疫功能障碍的炎症。
新适应症的批准是基于3期MITIGATE试验的数据，该试验是首次在IgG4-RD中进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。该试验旨在评估Uplizna与安慰剂相比在降低IgG4-RD成人患者发作风险方面的有效性和安全性。
主要终点是首次治疗和裁定IgG4-RD发作的时间。三个关键次要终点是年发作率；无发作、无治疗完全缓解；无发作、无皮质类固醇完全缓解。MITIGATE试验还包括一个可选的三年开放标签治疗期和Uplizna停药后长达两年的安全随访期。
结果显示，在为期52周的安慰剂对照期间，与安慰剂相比，IgG4-RD发作的风险降低了87%(风险比为0.13，p < 0.001)；与接受安慰剂的参与者的59.7%相比，接受Uplizna的参与者的10.3%出现了皮疹。安慰剂对照期间，接受治疗和裁定委员会确定的发作的年发作率降低；接受Uplizna的参与者为0.10，而接受安慰剂的参与者为0.71(p<0.001)。
此外，57.4%接受Uplizna治疗的参与者在第52周实现了无发作、无治疗和完全缓解，而接受安慰剂治疗的参与者中这一比例为22.4%(p<0.001)。接受Uplizna治疗的参与者中有58.8%在第52周达到无发作、无皮质类固醇和完全缓解，而接受安慰剂治疗的参与者中这一比例为22.4%(p<0.001)。
89.7%接受Uplizna治疗的患者不需要糖皮质激素治疗来控制疾病，超出了计划的糖皮质激素减量，相比之下，接受安慰剂治疗的患者为37.3%(25/67)。接受Uplizna治疗的患者每名患者用于控制疾病的平均总糖皮质激素用量与接受安慰剂治疗的患者相比减少了10倍（分别为118毫克和1385毫克）。
安全性方面，IgG4-RD患者（至少10%接受Uplizna治疗的患者，且高于安慰剂组）最常见的不良反应是尿路感染(12%)和淋巴细胞减少(19%)。
参考来源：
Amgen presents new data across rare inflammatory diseases at ACR 2024. https://www.amgen.com/newsroom/press-releases/2024/11/amgen-presents-new-data-across-rare-inflammatory-diseases-at-acr-2024. Published Nov. 14, 2024. Accessed April 3, 2025.
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