Apellis制药公司于4月1日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Pegcetacoplan的补充新药申请(sNDA)，并授予其优先审查资格，用于治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)。FDA指出，其处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标行动日期定为2025年7月28日。
C3G和原发性IC-MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，可导致肾衰竭。过量的C3c沉积物是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。大约50%的C3G和IC-MPGN患者在确诊后的5至10年内患上肾衰竭，需要进行繁重的肾脏移植或终身透析。此外，大约90%的曾接受过肾脏移植的患者会经历疾病复发。
Pegcetacoplan是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发生和发展。目前，该药物已获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)，商品名为 EMPAVELI/Aspaveli，在美国、欧盟和全球其他国家/地区均有销售。
针对C3G和IC-MPGN适应症的补充新药申请得到了第3阶段VALIANT研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05067127)的数据支持。这是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，旨在评估pegcetacoplan对124名12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者的疗效和安全性。这是在这些人群中进行的规模最大的单项试验，也是唯一一项包括青少年和成年患者(拥有原生肾脏和移植后肾脏)的研究。
研究参与者随机接受pegcetacoplan或安慰剂治疗，每周两次，共26周。在此26周随机对照期后，患者可以进入26周的开放标签期，在此期间所有患者均接受pegcetacoplan治疗。
研究的主要终点是第26周尿蛋白与肌酐比(UPCR)与基线的对数转换比。
研究结果显示，与安慰剂相比，使用pegcetacoplan治疗可显著降低蛋白尿68%(P <.0001)。这些结果在所有亚组（例如C3G、IC-MPGN、青少年、成人、原发肾和移植后肾）中均一致。
此外，与安慰剂相比，使用pegcetacoplan治疗的患者肾功能(通过估计的肾小球滤过率测量)更稳定(治疗差异为+6.3mL/min/1.73m2；P =.03)。
数据还显示，使用pegcetacoplan治疗的患者中有相当一部分实现了C3c染色强度的降低（74.3% VS 安慰剂11.8%；P <.0001）；使用pegcetacoplan治疗的患者中有71.4%完全清除了C3c沉积物。
至于安全性，pegcetacoplan表现出良好的安全性和耐受性，与其既定的特性一致。
参考来源：
Apellis announces FDA acceptance and Priority Review of the supplemental New Drug Application for Empaveli® (pegcetacoplan) for C3G and primary IC-MPGN. News release. April 1, 2025.
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