Soleno Therapeutics, Inc.于2025年3月26日宣布，美国FDA已批准Vykat XR(二氮嗪胆碱，曾用名：DCCR)缓释片，用于治疗Prader-Willi综合征(PWS)成人及4岁以上儿童患者的暴食症。
值得注意的是，Vykat XR是治疗Prader-Willi综合征患者暴食症的首款获批药物。
Prader-Willi综合征(PWS)又称普拉德-威利综合征、肌张力低下-智能障碍-性腺发育滞后-肥胖综合征，俗称小胖威利综合征，是一种罕见的遗传性疾病。PWS的标志性症状是暴食症，即一种长期且危及生命的强烈、持久的饥饿感、对食物的极度关注、极端的食物寻找和食物摄入的欲望，这极大地降低了PWS患者及其家庭的生活质量。暴食症可能导致显著的死亡率（例如胃破裂、窒息、因寻找食物行为导致的意外死亡）和长期共病，如糖尿病、肥胖和心血管疾病。
Vykat XR是一种含有二氮嗪胆碱的创新专有缓释剂型，其活性成分在24小时内持续释放，从而维持稳定的药物浓度，每日仅需服用一次。该药物通过激活下丘脑、中枢神经系统其他部位、胰腺及脂肪组织中的KATP通道，有望增强瘦素和胰岛素的食欲调节作用，减少体内脂肪积累，并有助于降低暴食症。
FDA批准Vykat XR是基于一项充分且控制良好的研究以及来自综合临床开发计划的安全数据。疗效是在2-RWP(研究C602-RWP)的16周随机停药研究期间确定的，该研究是一项3期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验。与继续服用Vykat XR 的个体相比，随机改用安慰剂的个体表现出统计学上显著的食欲过盛恶化。在参与随机停药期之前，所有个体均接受了双盲和/或开放标签Vykat XR治疗，平均持续时间为3.3年。
Vykat XR具有完善的安全性，在四项双盲和/或开放标签研究中有超过四年的数据。主要安全性分析基于研究1(研究C601)，在接受Vykat XR的患者中，最常见的不良反应（发生率大于或等于10%，比安慰剂组高2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹。
参考来源：
Soleno Therapeutics. Soleno Therapeutics Announces U.S. FDA Approval of VYKATTM XR to Treat Hyperphagia in Prader-Willi Syndrome. Global Newswire. March 26, 2025. Accessed March 26, 2025.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
