嗜酸粒细胞性食管炎(EoE)是一种慢性免疫介导疾病，其特征是食管发炎，导致吞咽困难、食物嵌塞和胸痛等症状。从历史上看，EoE的治疗选择有限，通常依赖于质子泵抑制剂(PPI)、饮食调整和皮质类固醇等药物的标签外使用。2024年2月，由武田制药开发的皮质类固醇EOHILIA(布地奈德口服混悬液)获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗患有嗜酸粒细胞性食管炎(EoE)的成人和11岁及以上儿科患者。
值得注意的是，此次批准也使EOHILIA成为美国首款治疗嗜酸粒细胞性食管炎的口服药物。
EOHILIA是皮质类固醇布地奈德的触变性粘性悬浮液制剂。这些特性使得悬浮液在摇动时变得更加流动，然后在吞咽后恢复到粘稠状态。
EOHILIA的批准基于2项双盲、平行组、安慰剂对照、为期12周的3期试验的数据（研究1：NCT02605837；研究2：NCT01642212）。如果患者患有食道炎症，则有资格参加研究，定义为在筛查前或筛查期间接受质子泵抑制剂(PPI)疗程后，至少有2个食道层次的嗜酸性粒细胞/高倍视野(hpf)达到15或更高，并且在随机化前2周内通过吞咽困难症状问卷(DSQ)判定至少有4天的吞咽困难。
两项研究的主要终点均为组织学缓解（定义为所有可用食道层次的嗜酸性粒细胞峰值计数≤6/hpf）以及治疗12周后患者报告的DSQ综合评分相对于初始的绝对变化。
研究1包括318名受试者（277名成人和41名儿童），他们被随机分配接受至少1剂Eohilia(n=213)或安慰剂(n=105)。EOHILIA亚组和安慰剂组初始时的平均DSQ综合评分分别为30.3和30.4。超过80%的患者同时接受PPI治疗。
结果显示，EOHILIA组中有53.1%的患者获得了组织学缓解，而安慰剂组只有1%（治疗差异为52.4%[95%CI,43.3-59.1]）。EOHILIA组和安慰剂组DSQ综合评分相对于初始的绝对变化分别为-10.2和-6.5（治疗差异，-3.7[95%CI，-6.8，-0.6]）。
研究2包括92名受试者（58名成人和34名儿童），他们被随机分配接受至少1剂EOHILIA(n=50)或安慰剂(n=42)。EOHILIA亚组和安慰剂组初始时的平均DSQ综合评分分别为30.7和29.0。超过65%的患者同时接受PPI治疗。
结果显示，接受EOHILIA治疗的患者中有38%达到组织学缓解，而接受安慰剂的患者为2.4%（治疗差异为35.8%[95%CI,17.2-50]）。EOHILIA组与安慰剂组的DSQ综合评分相对于初始的绝对变化为-14.5与-5.9（治疗差异，-8.6[95%CI，-13.7，-3.5]）。额外的分析显示，在两项试验的最后两周，与安慰剂相比，接受EOHILIA治疗的患者中有更大比例没有出现吞咽困难或仅出现吞咽困难“好转或自行消失”。
完成为期12周的研究后，研究1中的48名患者被随机分配接受EOHILIA 2mg每日两次或安慰剂治疗，最多持续36周。结果显示，与第36周时根据嗜酸性粒细胞计数和或临床症状（通过DSQ判定）重新随机分配至安慰剂的受试者相比，EOHILIA并未表现出统计学上的显著差异。基于这些发现，EOHILIA的处方信息指出，该治疗在超过12周的时间内尚未被证明是安全或有效的。
两项研究中常见的不良反应包括呼吸道感染、胃肠道黏膜念珠菌病、头痛、胃肠炎、咽喉刺激、肾上腺抑制和糜烂性食管炎。两项试验中EOHILIA的安全性相似。注意，EOHILIA禁用于对布地奈德过敏的患者，口服布地奈德产品曾引起严重的过敏反应。
信息来源：FDA approves Takeda’s Eohilia (budesonide oral suspension), the first and only oral treatment in the US for eosinophilic esophagitis (EoE). News release. Takeda. February 12, 2024.
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