3月17日，Travere Therapeutics,Inc.宣布已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了一份补充新药申请，以寻求优先审查FILSPARI(sparsentan，司帕生坦)用于治疗局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)的传统批准。FDA在收到申请后有60天的时间来决定是否接受审查。如果获得批准，FILSPARI将成为FDA批准的第一个也是唯一一个治疗FSGS的药物。
局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)是一种罕见的肾脏疾病，患者肾脏逐渐形成瘢痕，并通常导致肾衰竭。该病特征是蛋白尿，由于肾脏正常过滤机制的破坏，蛋白质会渗入尿液。一旦进入尿液，蛋白质被认为对肾脏的其他部位（尤其是肾小管）是有毒的，会导致病情进一步恶化。其他常见症状包括身体某些部位肿胀（称为水肿），以及低血白蛋白水平、异常脂质谱和高血压。目前没有FDA批准的FSGS药物疗法。
Sparsentan是一种非免疫抑制口服药物，通过选择性阻断内皮素A受体(ETAR)和血管紧张素II亚型1受体(AT1R)直接针对足细胞损伤，防止肾小球硬化和系膜细胞增生，从而减少蛋白尿。
最初，该药物于2023年2月获得美国FDA加速批准用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病(IgAN)成人患者的蛋白尿，并于2024年9月扩大为全面批准，使这种每日一次的口服药物成为首个用于预防IgA肾病肾功能衰退的非免疫抑制治疗药物。
此次申请得到了3期DUPLEX研究和2期DUET研究结果的支持，这两项研究是迄今为止在成人和儿科局灶节段性肾小球硬化患者中进行的规模最大的头对头介入研究。
虽然DUPLEX试验在36周时达到了其预先指定的中期FSGS蛋白尿部分缓解(FPRE)终点，具有统计学意义，但在108周的治疗中，它没有达到主要疗效eGFR斜率终点。在2期DUET研究中，与最大标签剂量厄贝沙坦相比，sparsentan可快速、显著且持续地降低蛋白尿水平。两项研究报告Sparsentan的耐受性良好，其安全性与迄今为止进行的所有临床试验一致，并且与厄贝沙坦相当，包括没有药物引起的肝损伤和体液潴留。此外，完成DUPLEX和DUET双盲治疗部分的患者有资格参加试验的开放标签扩展。
FDA最近通知该公司，不再需要REMS来确保sparsentan的益处超过胚胎-胎儿毒性的风险，并最大限度地减轻医疗保健提供系统的负担。因此，Travere计划要求对目前正在审查的REMS补充新药申请进行修订，以修改肝脏监测。该变更审查的最终日期定为2025年8月28日。
信息来源：
‘Travere Therapeutics Submits sNDA to FDA for Approval of FILSPARI® (sparsentan) for the Treatment of FSGS’, press release. Travere Therapeutics, Inc.; published March 17, 2025.
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