根据美国FDA官网显示，2025年2月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗脑腱黄瘤病、腱鞘巨细胞瘤、1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤和复杂性腹腔内感染等疾病。
一、过敏性疾病
商品名：ODACTRA
适应症：屋尘螨过敏
研发公司：ALK-Abello A/S
2025年2月27日，ALK-Abello A/S宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大屋尘螨过敏药片ODACTRA的适用年龄范围至5-11岁儿童。该药物适用于治疗患者因屋尘螨过敏引起的过敏性鼻炎（无论是否伴有结膜炎），此前仅被批准用于12-65岁患者。
ODACTRA是一种过敏免疫治疗片剂，可在舌下溶解，帮助患者减轻过敏症状和对对症药物的依赖。
在欧洲，该药物商品名为ACARIZAX（批准用于过敏性哮喘），日本为MITICURE（唯一批准用于幼儿的国家）。
批准基于MT-12临床试验（覆盖欧美及加拿大，共1399名儿童），结果显示其显著改善总综合鼻炎评分(TCRS)。针对12~17岁患者的混合分析显示，ODACTRA组TCRS较安慰剂组降低22%，疗效显著。在多项试验中，常见不良反应包括口腔瘙痒、肿胀、恶心等，但未报告严重过敏反应或危及生命的副作用。
二、免疫接种
商品名：Penmenvy
适应症：脑膜炎球菌
研发公司：葛兰素史克(GSK)
Penmenvy(A/B/C/W/Y群脑膜炎球菌疫苗)是葛兰素史克(GSK)开发的一种五价脑膜炎球菌疫苗，已于2025年2月15日获得FDA批准，适用于10至25岁的人群。该疫苗能够预防由脑膜炎球菌A、B、C、W、Y五种常见致病菌引发的侵袭性脑膜炎(IMD)疾病。
Penmenvy结合了GSK之前两款脑膜炎疫苗Bexsero（针对B型脑膜炎球菌）和Menveo（针对A、C、W、Y型脑膜炎球菌）的抗原成分，提供更全面的保护。通过减少注射次数和简化接种流程，Penmenvy旨在提高青少年和年轻人的疫苗接种率。
Penmenvy的批准基于两项III期临床试验（NCT04502693和NCT04707391），涉及超过4800名10至25岁的参与者。试验结果显示，疫苗的安全性良好，免疫应答有效，与GSK已有的脑膜炎疫苗安全性一致。Penmenvy报告的最常见不良反应是注射部位疼痛、疲劳、头痛、肌痛、恶心、红斑和肿胀。此外，Penmenvy对110种不同的B型脑膜炎球菌菌株产生了强烈的免疫反应，覆盖了美国95%的流行菌株。
商品名：Vimkunya
适应症：基孔肯雅病
研发公司：Bavarian Nordic A/S
2025年2月14日，Bavarian Nordic A/S宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Vimkunya(重组基孔肯雅疫苗)，这是美国首个针对12岁及以上人群、采用病毒样颗粒(VLP)技术的单剂量基孔肯雅疫苗。
Vimkunya是一种病毒样颗粒(VLP)疫苗，这意味着它使用类似基孔肯雅病毒的病毒样颗粒，但不具备感染细胞、复制或引起疾病的能力。根据标签，Vimkunya以注射用混悬液的形式提供；该疫苗以单剂0.8毫升的剂量进行肌肉注射。
该批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05072080)的数据，该试验比较了12至64岁健康参与者单次肌肉注射Vimkunya(n=2559)(一种病毒样基孔肯雅病毒颗粒疫苗)与安慰剂(n=424)的安全性和免疫原性。
结果显示，疫苗接种后21天的血清反应率(通过抗CHIKV人血清中和抗体试验测定)在Vimkunya组为97.8% (95% CI，97.2-98.3)，在安慰剂组为1.2% (95% CI，0.5-2.7)(差异为96.6% [95% CI，95.0-97.5])。
此外，86%接受Vimkunya的参与者在疫苗接种后183天保持抗体的血清保护水平，相比之下，安慰剂参与者中只有2%(血清反应率差异，84.0% [95% CI，81.7-85.6])。据报道，Vimkunya在12至64岁人群中最常见的不良反应是注射部位疼痛、疲劳、头痛和肌痛。
三、传染病
商品名：Emblaveo
适应症：复杂性腹腔内感染
研发公司：艾伯维/辉瑞
2025年2月7日，由辉瑞与艾伯维联合开发的抗生素组合Emblaveo（aztreonam and avibactam，氨曲南和阿维巴坦）与甲硝唑联用获得美国FDA的批准，用于治疗18岁及以上复杂性腹腔内感染(cIAI)患者，尤其针对治疗选择有限或无效的耐药菌感染（如大肠杆菌、肺炎克雷伯菌等）。
Emblaveo由单环β-内酰胺类抗生素氨曲南和广谱β-内酰胺酶抑制剂阿维巴坦组成，阿维巴坦通过抑制β-内酰胺酶（包括丝氨酸β-内酰胺酶和金属β-内酰胺酶），恢复氨曲南对耐药革兰氏阴性菌的活性，从而对抗多药耐药菌感染。
Emblaveo是美国FDA批准的首个也是唯一一个单环内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂联合抗生素疗法，用于治疗复杂性腹腔内感染，包括由革兰氏阴性菌引起的感染。
该批准是基于氨曲南治疗cIAI的疗效和安全性的先前研究结果，以及来自随机、活性对照、中心评估者盲法3期REVISIT试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03329092)的数据，该试验招募了因革兰氏阴性菌导致严重感染的住院成人患者。
在随访中，患有cIAI的研究参与者(n=312)以2:1的比例被随机分配接受氨曲南-阿维巴坦+甲硝唑或美罗培南粘菌素治疗5至14天。主要终点是意向性治疗人群中的临床治愈试验随访。
对于cIAI患者，氨曲南-阿维巴坦+甲硝唑的临床治愈率为76.4%(95% CI，70.3-81.8)，美罗培南粘菌素的临床治愈率为74.0%(95% CI，65.0-81.7)。氨曲南-阿维菌素+甲硝唑组的全因死亡率为2%，而美罗培南粘菌素组为3%。安全性方面，氨曲南-阿维巴坦+甲硝唑最常见的不良反应是肝副作用(肝转氨酶升高)、贫血、腹泻、低钾血症和发热。
四、代谢紊乱
商品名：Ctexli
适应症：脑腱黄瘤病
研发公司：Mirum制药
2025年2月21日，Mirum制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ctexli(chenodiol，鹅去氧胆酸)用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。
CTX是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由CYP27A1基因突变导致胆汁酸合成障碍，引发胆固醇代谢异常及毒性代谢物（如胆甾烷醇）全身沉积，累及大脑、肝脏、肌腱等器官，表现为神经退行性变、白内障、慢性腹泻等。Ctexli旨在补充内源性鹅去氧胆酸不足，减少胆固醇代谢物异常沉积，缓解器官损伤。新闻稿指出，这是FDA批准的首个治疗CTX的药物。
批准基于RESTORE试验（NCT04270682），一项随机、双盲、安慰剂对照的2期交叉停药研究。13例16岁及以上CTX患者接受交叉治疗（Ctexli vs 安慰剂），总疗程24周。结果显示，血浆胆甾烷醇：Ctexli组平均降低-8.5 µg/mL（vs 安慰剂组升高6.2 µg/mL）。尿液23S-戊醇：Ctexli组减少29,321 ng/mL（vs 安慰剂组升高29,506 ng/mL）。
chenodiol最常见的不良反应包括腹泻、腹痛、便秘、头痛、高血压、肌无力和上呼吸道感染。FDA指出，对于所有肝损伤风险较高的患者以及已有肝病或胆管异常的患者，该药物都带有肝毒性警告。监管机构建议患者在开始使用Ctexli之前进行肝血检测，然后在治疗期间每年进行一次肝血检测，以帮助监测潜在风险。
五、神经疾病
商品名：Gomekli
适应症：1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤
研发公司：SpringWorks生物制药
2025年2月11日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准由SpringWorks生物制药开发的MEK抑制剂GOMEKLI(mirdametinib)，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的成人和2岁及以上的儿童患者。
GOMEKLI是首个也是唯一一个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物。
FDA的批准基于2b期ReNeu(NCT03962543)研究的积极临床试验结果，该研究是一项多中心、开放标签试验，评估了mirdametinib对无法手术的NF1-PN成人和儿童患者的安全性和有效性。共有114名患者（58名成人和56名儿童）参加了试验，所有患者均接受了mirdametinib治疗。患者在每个28天周期的前21天每天两次口服GOMEKLI 2mg/m²，直至病情进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效结果指标是确认的客观缓解率(ORR)，定义为患者达到完全缓解(目标PN消失)或部分缓解(PN体积减少 ≥20%)的百分比。
分析显示，成人确认的ORR为41%(95% CI：29, 55)，儿科队列确认的ORR为52%(95% CI：38, 65)。在临床试验中，接受mirdametinib治疗的NF1-PN患者，其肿瘤体积显著且持久地减小。同时，患者的疼痛症状以及生活质量均获得迅速、持续且具有临床意义的改善。此外，在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的缓解持续时间至少为12个月，而50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解持续时间至少为24个月。
Mirdametinib显示出可控的安全性和耐受性。在接受治疗的成人中，发生率超过25%的最常见不良事件包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。在儿童患者中，发生率超过25%的最常见不良事件为皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。
商品名：Onapgo
适应症：帕金森病
研发公司：Supernus制药
2025年2月4日，Supernus制药公司宣布 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Onapgo(盐酸阿扑吗啡[HCl]，前称SPN-830)注射剂，用于治疗晚期帕金森病(PD)成年患者的运动波动(“关期”发作)。
Onapgo是一种可穿戴式皮下(SC)输注装置，可持续输送阿扑吗啡(一种非麦角林多巴胺激动剂)。该装置旨在患者在清醒时持续给药，从而更稳定地控制帕金森“关期”。阿扑吗啡被认为通过刺激大脑尾壳核内的突触后多巴胺D2型受体来治疗与PD相关的“关期”发作。
Supernus制药称，这是首个也是唯一一个用于治疗晚期帕金森病(PD)成人运动波动的皮下阿扑吗啡输注装置。多年来，阿扑吗啡皮下输注一直是欧洲帕金森病患者的一种治疗选择。
六、妇产科
商品名：Miudella
适应症：避孕
研发公司：塞贝拉女性健康
2025年2月24日，塞贝拉女性健康公司宣布，美国FDA批准了Miudella，这是一种不含激素、低剂量的铜制宫内节育器(IUD)，用于为育龄女性提供长达三年的避孕保护。这是美国40多年来首个获得FDA批准的宫内节育器。
七、肿瘤疾病
适应症：大B细胞淋巴瘤
研发公司：武田
2025年2月11日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准Adcetris(brentuximab vedotin)与来那度胺和利妥昔单抗产品联合用于患有复发或难治性(R/R)大B细胞淋巴瘤(LBCL)的成年患者，包括未另行指明的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、源于惰性淋巴瘤的DLBCL或高级B细胞淋巴瘤，这些患者在2个或更多系统治疗后不适于自体造血干细胞移植(auto-HSCT)或嵌合抗原受体(CAR) T细胞治疗。
Adcetris也适用于单一疗法或与化疗联合用于治疗某些类型的经典霍奇金淋巴瘤、间变性大细胞淋巴瘤和外周T细胞淋巴瘤。
商品名：Romvimza
适应症：腱鞘巨细胞瘤
研发公司：Ono Pharmaceutical
2025年2月14日，日本制药商Ono Pharmaceutical宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Romvimza(vimseltinib)用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者，这些患者手术切除后可能会加剧功能受限或出现严重发病。
Romvimza是一种口服集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂，通过抑制CSF1R的活性，减少炎症介质的产生，从而缓解由炎症引起的症状，并减少肿瘤的增生。
批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验(MOTION研究)，该研究纳入了123名患者，其中83名患者接受Romvimza 30mg，每周两次，持续24周。主要疗效结果指标是第25周时根据RECISTv1.1通过盲法独立放射学评审(IRR)评估的总缓解率(ORR)。在第25周测量的其他疗效结果包括使用肿瘤体积评分(TVS)评估的ORR，通过角度测量评估测量的受影响关节的活动范围相对于起始的平均变化，以及患者报告的结果测量信息系统-身体功能(PROMIS-PF)评分的变化。
研究结果显示，vimseltinib组的ORR为40% (95% CI: 29%，51%)，安慰剂组为0% (95% CI: 0%，9%)(p值< 0.0001)。vimseltinib组未达到缓解持续时间中位数(DOR)，根据另外6个月的随访，28名(85%)缓解者的DOR ≥6个月，19名(58%)缓解者的DOR ≥9个月。
与安慰剂组相比，在第25周时，vimseltinib组观察到的主动活动范围、患者报告的身体功能和患者报告的疼痛有统计学显著改善，这支持了主要终点。
最常见的不良反应(≥20%)包括实验室异常，包括天冬氨酸转氨酶升高、眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒和丙氨酸转氨酶升高。
八、眼科疾病
商品名：Susvimo
适应症：糖尿病性黄斑水肿
研发公司：基因泰克
2025年2月4日，基因泰克宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Susvimo(ranibizumab，雷珠单抗注射液)100mg/mL，用于治疗之前已对至少2次玻璃体内注射血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂药物有反应的糖尿病性黄斑水肿(DME)患者。
Susvimo于2021年首次获批治疗先前对至少2次玻璃体内注射VEGF抑制剂药物有反应的新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性患者。这是一种血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂，旨在结合并抑制VEGF-A，VEGF-A是一种在新血管形成和血管渗漏中起关键作用的蛋白质。Susvimo适用于通过Susvimo眼部植入物进行玻璃体内注射。该植入物在一次性门诊手术中通过外科手术植入，并持续释放血管内皮生长因子抑制剂雷珠单抗，每24周(约6个月)补充一次。
新闻稿指出，Susvimo是首个也是唯一一个获得FDA批准的治疗方法，经证实可维持糖尿病性黄斑水肿患者的视力，且治疗次数少于标准眼部注射。
该批准基于3期PAGODA试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04108156)的数据。研究参与者被随机分配接受Susvimo植入物持续给药，每24周一次(n=381)或每4周一次玻璃体内注射雷珠单抗0.5mg(n=253)。
研究结果表明，根据第60周和第64周平均远距离最佳矫正视力(BCVA)评分与基线的变化，Susvimo治疗不劣于玻璃体内雷珠单抗治疗（9.6个字母 vs 9.4个字母；差异，0.2[95% CI，-1.2, 1.6]）。根据种族、性别、基线HbA1c评分、局部/黄斑激光治疗史、基线BCVA评分、既往玻璃体内抗VEGF治疗和糖尿病视网膜病变严重程度，不同亚组的结果一致。Susvimo最常报告的最常见不良反应是结膜出血、结膜充血、虹膜炎、眼痛、白内障、结膜疾病和玻璃体出血。
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