据Neurotech制药公司3月6日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Encelto(revakinagene taroretcel-lwey，前称：NT-501)用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel)。该产品预计将于2025年6月开始在美国上市。
2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel)或特发性2型黄斑毛细血管扩张症是成人的一种双侧神经退行性疾病，具有特征性的局部视网膜变性，这是一组导致视网膜细胞逐渐丢失的疾病，导致视力丧失和视网膜血管（向视网膜供应氧气和营养的血管网络）的继发性改变。
Encelto是一种基于细胞的同种异体微囊化基因疗法，旨在通过眼部植入物持续递送睫状神经营养因子(CNTF)，一种促进存活和光感受器维持的蛋白质，来减缓MacTel患者的视网膜变性。这是FDA批准的首个也是唯一一个治疗2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel)的药物。
该批准得到了两项复制性3期试验数据的支持，即NTMT-03-A(ClinicalTrials.gov识别号:NCT03316300)和NTMT-03-B(ClinicalTrials.gov识别号:NCT03319849)，这两项试验比较了revakinagene taroretcel和假植入物在MacTel患者中的安全性和有效性。在这两项试验中，主要终点是从基线到第24个月椭球区(EZ)面积损失的变化率。
研究结果显示，与假治疗相比，使用revakinagene taroretcel治疗在统计学上显着减缓了NTMT-03-A中黄斑光感受器的损失56.4%(P <.0001)，在NTMT-03-B中减缓了29.2%(P =.021)。
治疗中报告的最常见的不良反应为结膜出血、延迟暗适应、异物感、眼痛、缝合相关并发症、瞳孔缩小、结膜充血、眼瘙痒、眼部不适、玻璃体出血、视力模糊、头痛、干眼、眼刺激、白内障进展或形成、玻璃体飞蚊症、严重视力丧失、眼屎、前房细胞、虹膜睫状体炎。
Encelto是一种单剂量植入物，含有200,000至440,000个表达重组人CNTF的同种异体视网膜色素上皮细胞。由合格的眼科医生在手术过程中将其植入玻璃体内。注意，患有眼部或眼周感染的患者以及已知对内皮血清游离培养基(Endo-SFM)过敏的患者禁用本品。
参考来源：
Neurotech’s Encelto™ (revakinagene taroretcel-lwey) approved by the FDA for the treatment of macular telangiectasia type 2 (MacTel). News release Neurotech Pharmaceuticals. March 6, 2025.
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