武田公司近日公布了一项评估Rusfertide治疗真性红细胞增多症(PV)患者的3期试验的阳性顶线数据。其结果显示，该研究达到主要终点以及所有四个关键次要终点，该药物作为标准治疗的附加方案，使得近80%真性红细胞增多症(PV)患者不再需要接受放血治疗。
真性红细胞增多症(PV)是一种罕见血液病，患者的红细胞会过度生成，导致血液变稠，发生致命性心血管事件和血栓形成的风险增加。许多PV患者需要定期接受放血治疗，通过移除血液来控制因红细胞过多而引起的血容量升高，同时还需接受细胞减少疗法。定期放血治疗可能会给患者带来治疗负担，并加剧包括严重疲劳、视力障碍和缺铁在内的症状，进而影响患者的生活质量。当前治疗指南建议，将血容量降低至45%以下是PV患者的主要治疗目标。
Rusfertide是一种首创的在研铁调素模拟肽治疗药物。该药物已获得美国FDA的孤儿药和快速通道资格认定。据美国国家癌症研究所称，Rusfertide可模拟内源性铁调素（一种主要在肝脏肝细胞中产生的蛋白质），并可提高铁调素水平。
这项由3部分组成的随机、安慰剂对照的3期VERIFY试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05210790)评估了 Rusfertide对293名PV患者的疗效和安全性，这些患者血细胞比容未得到控制，尽管接受了标准治疗(例如羟基脲、干扰素和/或芦可替尼)，但仍依赖于静脉切开术。
研究参与者被随机分配接受每周一次的皮下注射Rusfertide或安慰剂治疗，同时接受标准治疗。主要终点是20至32周期间达到反应的患者比例，反应定义为不符合放血资格标准（包括确认的血细胞比容≥45%，比基线水平高≥3% 或血细胞比容≥48%）。
所有患者均已完成随机、安慰剂对照试验部分的参与，该试验旨在评估Rusfertide加当前治疗相对于安慰剂加当前治疗的疗效和安全性，目前已进入试验的开放标记部分。
研究结果显示，与安慰剂组相比，20至32周期间，Rusfertide组达到反应的患者比例显著更高（77% vs 33%；P <.0001）。
此外，与安慰剂组相比，Rusfertide组报告的0至32周期间每位患者的平均放血次数有所减少（0.5次 vs 1.8次；P <.0001）。其他关键次要终点，如血细胞比容控制和患者报告的结果，也具有统计学意义。
在3期VERIFY试验中，Rusfertide总体耐受性良好，安全性与之前的Rusfertide临床研究一致。研究中未观察到新的安全性发现。大多数不良事件为1-2级注射部位反应，所有报告的严重不良事件均被认为与药物无关。没有证据表明接受Rusfertide治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，患癌症的风险增加。
参考来源：
Protagonist and Takeda announce positive topline results from phase 3 VERIFY study of rusfertide in patients with polycythemia vera. News release. Protagonist Therapeutics and Takeda. March 3, 2025.
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