FDA预计5款新药将在2025年4月做出批准决定

[ 人气:142 | 日期: 2025-03-06 | 返回 | 打印 ]

处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。

Reproxalap治疗干眼症

PDUFA日期：2025年4月2日

Reproxalap是一种首创的活性醛类(RASP)小分子调节剂，目前正在接受干眼症体征和症状治疗的审查。它通过与游离醛共价结合并降低过量的RASP水平起作用，而RASP水平通常在眼部和全身炎症疾病中升高。

NDA提交包括多项试验的疗效和安全性数据，包括3期TRANQUILITY-2研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05062330)和3期双盲、载体对照干眼室激发试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06493604)。这些试验的结果表明，与安慰剂相比，使用reproxalap治疗可改善干眼症患者的泪液分泌和眼部不适。滴注部位刺激是最常见的不良事件。

卡博替尼治疗晚期神经内分泌肿瘤

PDUFA日期：2025年4月3日

FDA正在审查卡博替尼(cabozantinib)的补充新药申请，该申请适用于之前接受过治疗的局部晚期/不可切除或转移性、分化良好或中等的胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)成人患者，以及之前接受过治疗的局部晚期/不可切除或转移性、分化良好或中等的胰腺外神经内分泌肿瘤(epNET)成人患者。

用于晚期神经内分泌肿瘤的申请得到了3期CABINET试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03375320)的数据支持。这项双盲、安慰剂对照研究包括290名患者(pNET队列：n=93；epNET队列：n=197)，他们按2:1的比例随机分配接受卡博替尼或安慰剂治疗。研究结果表明，与安慰剂相比，卡博替尼治疗可显著改善无进展生存期，且具有临床意义。 CABINET试验中未发现新的安全信号。

Dupilumab治疗慢性自发性荨麻疹

PDUFA日期：2025年4月18日

Dupilumab正在接受审查，用于治疗H1抗组胺药治疗控制不佳的12岁及以上成人和儿童慢性自发性荨麻疹(CSU)。

sBLA得到了3期LIBERTY-CUPID临床项目(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04180488)数据的支持，该项目包括使用H1抗组胺药后仍有症状的CSU患者，以及对奥马珠单抗无反应(研究A和研究C)、不耐受或反应不完全(研究B)的CSU患者。研究A和C的结果显示，与单独抗组胺药相比，dupilumab显著改善瘙痒和荨麻疹活性。尽管在中期分析中瘙痒和荨麻疹有所改善，但研究B没有达到统计学显著性。

Elamipretide治疗Barth综合征

PDUFA日期：2025年4月29日

Barth综合征是由tafazzin基因突变引起的，该突变导致心磷脂水平降低，心磷脂是一种在线粒体功能中起主要作用的磷脂。这种疾病的特征是心脏异常、肌肉无力、反复感染和生长迟缓。

Elamipretide是一种细胞渗透性肽化合物，旨在通过靶向线粒体内膜来改善线粒体功能，在线粒体内膜上，依拉米肽可逆地与心磷脂结合。Elamipretide的NDA提交资料包括来自2/3期TAZPOWER研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03098797)和3期SPIBA-001自然史对照研究的数据。研究结果显示，Elamipretide治疗改善了Barth综合征患者的运动耐量、力量和心功能评估。

Dihydroergotamine Nasal Powder治疗偏头痛

PDUFA日期：2025年4月30日

Dihydroergotamine Nasal Powder(STS101)是一种研究性二氢麦角胺(DHE)鼻用粉剂产品，通过专有鼻用给药装置给药。据研发公司Satsuma Pharmaceuticals称，与现有的DHE产品相比，干粉DHE配方有望提供快速吸收和强大的功效。其作用机制是通过非选择性刺激5羟色胺1受体，从而阻止神经源性炎症、中枢敏感化和神经肽释放，达到治疗急性偏头痛的效果‌；这种机制使得药物能够有效地缓解偏头痛的症状，并减少药物的副作用‌，该公司正在寻求批准用于有或无先兆偏头痛的急性治疗。

NDA包括长期、开放标签、3期ASCEND试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04406649)的数据，该试验招募了446名至少有1年有或无先兆偏头痛病史的成年人。研究结果表明，长期、重复、按需使用STS101是安全且有益的，可迅速缓解疼痛和与偏头痛相关的大多数烦人症状。提交的数据还包括双盲、安慰剂对照的3期SUMMIT试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04940390)的数据；该研究的结果未达到统计学意义。

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