礼来公司于2025年2月28日宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)对Jaypirca(Pirtobrutinib，吡托布替尼)发表了积极意见，根据这一积极意见，Jaypirca用于治疗曾接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的申请现已提交欧盟委员会进行最终审批。欧盟委员会预计将在未来一到两个月内做出决定。
Jaypirca是一种高选择性、非共价(可逆)BTK抑制剂，该药利用一种新的结合机制来靶向与耐药性相关的特定突变。BTK是在许多B细胞白血病和淋巴瘤中发现的有效分子靶点，包括套细胞淋巴瘤(MCL)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)。
此前，Jaypirca还获得了EMA的有条件上市许可，用于治疗曾接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。在美国，该药于2023年1月首次获得美国FDA批准，用于治疗经过至少两种系统治疗（包括一种BTK抑制剂）后复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的成年患者。紧接着2023年12月再获得FDA加速批准，用于治疗之前至少接受过两种疗法（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)成人患者。
BRUIN CLL-321临床试验的数据支持了这一积极的观点，该试验是有史以来首个专门针对接受过BTK抑制剂治疗的患者进行的CLL随机3期研究。在接受BTK抑制剂预先治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL)患者中比较吡托替尼与研究者选择的艾代拉利司+利妥昔单抗(IdelaR)或苯达莫司汀+利妥昔单抗(BR)的疗效。
该试验招募了238名患者，他们按1:1的比例随机分配接受吡托布替尼（200毫克口服，每日一次）或研究者选择的按标记剂量服用IdelaR或BR。该试验的主要终点是按照2018年国际慢性淋巴细胞白血病研讨会(iwCLL)标准确定的无进展生存期(PFS)，由盲法独立审查委员会(IRC)评估。
根据独立审查委员会(IRC)的评估，该研究的主要终点无进展生存期(PFS)在预定的最终分析时间（2023年8月29日）达到，表明吡托布替尼优于研究者选择的艾代拉利司+利妥昔单抗(IdelaR)或苯达莫司汀+利妥昔单抗(BR)，这两项均符合全球治疗标准。
在更新的分析中（2024年8月29日），与IdelaR或BR相比，吡托布替尼将疾病进展或死亡风险降低了46%（中位PFS：14.0个月 VS 8.7个月），与主要分析一致。 PFS结果在关键亚组中是一致的，包括接受过先前维奈妥拉治疗的患者，以及与预后不良相关的亚组，包括具有TP53突变和/或17p缺失、未突变IGHV状态和复杂核型的患者。
此外，下一次治疗或死亡的中位时间(TTNT)是试验中预先指定的描述性次要终点，可作为疾病控制结果的替代标志，与对照组的11个月相比，为24个月（改善63%；HR=0.37 [95% CI，0.25-0.52]）。
在BRUIN CLL-321中，接受吡托布替尼治疗的患者的总体安全性与来自1/2期BRUIN研究的安全性数据一致，包括特别关注的不良事件。任何级别中最常见的不良反应是中性粒细胞减少、疲劳、腹泻、贫血、皮疹和挫伤。
礼来称，BRUIN CLL-321研究的结果已于2024年12月在美国血液学会(ASH)年会和博览会上公布。
参考来源：
Lilly's Jaypirca (pirtobrutinib) recommended by CHMP for approval in the European Union for adults with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukemia (CLL) previously treated with a BTK inhibitor.
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