Sobi制药公司于当地时间2月27日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Gamifant(emapalumab-Izsg)的补充生物制品许可申请(sBLA)，用于治疗对糖皮质激素反应不足或不耐受的斯蒂尔病中的噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)/巨噬细胞活化综合征(MAS)成人和儿童患者，或MAS复发患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年6月27日之前完成审评。
巨噬细胞活化综合征(MAS)是风湿性疾病的一种严重并发症，其特征是发烧、肝脾肿大、肝功能障碍、血细胞减少、凝血异常和高铁蛋白血症。MAS被归类为噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)的一种形式，可迅速进展导致器官衰竭和死亡。
Emapalumab-lzsg是一种单克隆抗体，可结合并中和干扰素γ，干扰素γ是MAS发展的关键细胞因子。该生物制剂于2018年以商品名Gamifant获批，用于治疗患有难治性、复发性或进行性疾病或对常规HLH疗法不耐受的成人和儿童（包括新生儿和老年人）原发性HLH患者。
sBLA得到了两项开放标签、单组干预研究的数据支持：第2阶段NI-0501-06研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03311854)和第3阶段EMERALD试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05001737)。两项研究均招募了患有 斯蒂尔病继发性MAS的儿童和成人。
一项包括39名患者的汇总分析结果显示，53.8%(95% CI，37.2-69.9)在第8周达到完全缓解（定义为基线时临床体征和症状消退以及与MAS相关的实验室参数正常化）。此外，85%的患者(n=33)在研究期间的任何时间都达到完全缓解。
结果还表明，经过2周的治疗，每周平均糖皮质激素剂量减少了70.1%。在第8周，72%(n=28)的患者逐渐将糖皮质激素剂量减至小于或等于1mg/kg/天，而44%(n=17)的患者逐渐将剂量减至小于或等于0.5mg/kg/天。
据报道，第8周的总体缓解(OR)率（完全缓解加部分缓解）为82.4%(n=32)。首次缓解的中位时间为2.3周。82.1%(n=32)的患者在任何时间达到临床MAS缓解；临床缓解的中位时间为3.3周。在第8周，存活率为94.9% (n=37)。
Sobi研发主管兼首席医疗官Lydia Abad-Franch医学博士、工商管理硕士表示：“斯蒂尔病中的HLH/MAS是一种严重且可能致命的并发症，患者可能会经历严重的炎症过度，甚至多器官衰竭。目前尚无针对HLH/MAS 的获批疗法。Gamifant(emapalumab-Izsg)可选择性中和干扰素γ，这是炎症过度的关键驱动因素，如果获得批准，还可能有助于减少这些患者对高剂量糖皮质激素的需求。”
参考来源：
US FDA grants Priority Review to Sobi’s supplemental Biologics Licence Application (sBLA) for Gamifant® (emapalumab-lzsg). News release. Sobi. February 27, 2025.
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