Emalex生物科学公司于2月25日宣布了其新型多巴胺-1(D1)受体拮抗剂Ecopipam对患有图雷特综合征的患者进行的3期注册性临床研究的积极顶线数据。分析显示，研究达到主要和次要疗效终点。Emalex将与美国食品药品监督管理局(FDA)和其他全球卫生部门会面，讨论在今年晚些时候提交Ecopipam用于治疗图雷特综合症患者的新药申请。
图雷特综合征又称抽动秽语综合征，是一种慢性神经发育障碍，其特征是运动和发声抽搐，这两种症状都会严重影响身体和社交功能。图雷特综合征的确切病因尚不清楚。这是一种可能由遗传和环境因素共同导致的复杂疾病。
Ecopipam是一种新型多巴胺-1(D1)受体拮抗剂，通过阻断多巴胺-1受体，Ecopipam有望减少图雷特综合征中出现的重复性和强迫性行为。多巴胺是中枢神经系统中的一种神经递质，其受体可被分为D1家族（包括D1和D5亚型）和D2家族（包括D2、D3和D4亚型）。目前批准的用于治疗图雷特综合征的疗法作用于D2受体。
如果获得批准，该药可能成为首个获批用于治疗神经发育障碍的D1靶向疗法。
3期D1AMOND试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05615220)评估了Ecopipam对患有图雷特综合症的儿童和成人患者的安全性、耐受性和有效性。在美国、加拿大和欧盟的研究地点共招募了167名患有图雷特综合征的儿童受试者和49名成人受试者。
该研究包括最初12周的开放标签期，随后是12周的双盲停药期。在开放标签部分中，发声和运动抽搐出现临床意义的减少的参与者被随机分配继续使用Ecopipam治疗或改用安慰剂。主要终点是儿童人群的复发时间。
研究结果显示，接受Ecopipam治疗的患者复发率为41.9%，而接受安慰剂治疗的患者复发率为68.1%(风险比[HR]，0.5；P = .0084）。对于次要终点，即儿科和成人患者的复发时间，服用Ecopipam的受试者复发率为41.2%，服用安慰剂的受试者复发率为67.9%(HR，0.5；P = .0050)。
安全性方面，Ecopipam耐受性良好，治疗期间报告的最常见不良事件是嗜睡、失眠、焦虑、疲劳和头痛。
除了Emalex，瑞士生物技术公司Noema Pharma也在研究一种治疗图雷特综合征的方法，去年报告了其PDE10A抑制剂gemlapodect(NOE-105)的IIa期数据。这项开放标签研究表明，57%的接受治疗的患者与基线相比抽搐症状有所改善。在目标临床剂量范围内完成研究的患者中，75%的抽搐临床总体印象变化(TS-CGI-C)评分为有很大或非常大的改善。
参考来源：
Emalex Biosciences’ lead candidate meets primary and secondary endpoints in phase 3 tourette syndrome study. News release. Emalex Biosciences. February 25, 2025.
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