这是继美国之后第二个批准该药物的国家。在美国，Voranigo于2024年8月获得全球首批。
新闻稿指出，这是加拿大卫生部批准首个也是唯一一个针对脑癌的口服靶向治疗，现已成为2级IDH突变神经胶质瘤的首选治疗药物。
vorasidenib是一种具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，通过抑制突变的IDH1和IDH2蛋白的活性，降低突变酶的活性，从而帮助控制疾病。在IDH突变型神经胶质瘤中，Voranigo通过减少突变型IDH1和IDH2酶的活性，阻止了癌细胞的生长和扩散。
Voranigo的疗效在关键性3期INDIGO临床试验中得到了充分评估。该研究调查了Voranigo与安慰剂相比在患有IDH突变的残留或复发2级胶质瘤患者中的疗效，这些患者接受了手术治疗作为其唯一疗法。试验共招募了331名患者，他们被随机分为两组，一组每日口服40mg的Voranigo，另一组则接受安慰剂治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在影像学确认疾病进展后，安慰剂组的患者有机会转换为Voranigo治疗。
试验的主要疗效指标包括无进展生存期(PFS)和下一次干预的时间(TTNI)，TTNI是额外的结果指标；这些结果均由盲法独立审查委员会(BIRC)进行评估。
研究显示：Voranigo显著延长了患者的无进展生存期(PFS)和下次干预时间(TTNI)，并且耐受性良好。与安慰剂相比，Voranigo组患者的中位无进展生存期(PFS)为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。PFS的风险比(HR)为0.39 (95% CI，0.27–0.56；P<.001)。
此外，Voranigo组患者的中位TTNI尚未达到，而安慰剂组为17.8个月(HR, 0.26; 95% CI， 0.15–0.43; P <.001)。Voranigo还证明了每六个月肿瘤体积平均减少2.5%，而同期安慰剂组患者的肿瘤体积平均增加13.9%。
INDIGO研究的其他数据显示，vorasidenib有助于保持IDH突变型弥漫性神经胶质瘤患者的生活质量，维持稳定的神经认知功能，并控制癫痫发作。
Voranigo在临床试验中表现出良好的安全性，最常见的不良反应包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。3级或4级实验室异常包括丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转肽酶升高和中性粒细胞减少。
参考来源：Health Canada Approves First and Only Oral Targeted Treatment for Brain Cancer
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