Precigen生物制药公司于2025年2月25日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其研究性腺病毒基因疗法PRGN-2012的生物制剂许可申请(BLA)，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)。另外，FDA还授予其BLA优先审查权，并将处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标行动日期设定为2025年8月27日。FDA表示，他们目前不打算召开咨询委员会会议来讨论这一申请。
RRP是由人乳头状瘤病毒(HPV)6型和11型感染引起的呼吸道上皮组织增生性良性病，可发生于任何年龄， 以10岁以下儿童多见，可分为幼年型和成年型喉乳头状瘤。临床表现为声音嘶哑，肿瘤较大者甚至失声，可伴有痰中带血，也可出现喉喘鸣及呼吸困难。目前，RRP无法治愈，目前的标准护理是重复手术，这并不能解决疾病的根本原因，并且与显著的发病率有关。
PRGN-2012基于该公司的AdenoVerse平台，旨在触发针对人乳头瘤病毒(HPV)6或HPV 11感染的细胞的免疫反应，从而为当前的RRP标准治疗方法（通常需要重复手术干预）提供替代方案。如果获得批准，PRGN-2012将是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的药物。
BLA得到了关键1/2期临床研究(NCT04724980)数据的支持，该研究评估了PRGN-2012在成人RRP患者中的安全性和有效性。在参与本研究的38名患者中，3名患者接受了4次1x 1011颗粒单位(PU)/剂量的PRGN-2012给药，35名患者接受了4次5x 1011PU/剂量的PRGN-2012给药，为期12周。PRGN-2012通过皮下注射。
主要终点包括安全性和完全缓解率，定义为PRGN-2012治疗完成后12个月内不需要RRP手术的患者百分比。关键的次要终点包括人乳头瘤病毒特异性免疫反应、通过Derkay评分衡量的乳头状瘤生长程度以及通过噪音障碍指数-10 (VHI-10)衡量的生活质量。
分析显示，试验达到主要安全性和疗效终点，51%(18/35)的患者实现了完全缓解，86%(30/35)的患者在PRGN-2012治疗后的一年中经历了与治疗前一年相比手术干预的减少。值得注意的是，PRGN-2012治疗的患者在乳头状瘤生长(通过Derkay评分衡量)以及生活质量(通过嗓音障碍指数-10评估)方面也有显著改善(均P <.0001)。
安全性方面，PRGN-2012耐受性良好，无剂量限制性毒性，且无大于2级的治疗相关不良事件。最常见的治疗相关不良事件是注射部位反应、疲劳、寒战和发热。
参考来源：
FDA Grants Priority Review to Precigen's BLA for PRGN-2012 for the Treatment of Adults with Recurrent Respiratory Papillomatosis with PDUFA Target Action Date Set for August 27, 2025
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