Yorvipath由Ascendis Pharma开发，已于2023年11月和2024年8月分别在欧盟、美国获得上市许可。新闻稿指出，这是首个也是唯一一个被列入澳大利亚治疗用品注册名录(ARTG)的用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症的药物。
甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，患者甲状旁腺激素(PTH)分泌异常低或缺失，导致血液中钙含量低（低钙血症）和磷含量高（高磷血症）。甲状旁腺激素是体内钙磷平衡的主要调节剂，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。甲状旁腺功能减退症患者可能会出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉过敏、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍。术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例(70-80%)，而其他病因包括自身免疫性和特发性原因。钙和活性维生素补充剂是这种疾病的常规治疗，以保持血钙水平正常，但无法恢复正常的甲状旁腺激素生理机能。
Yorvipath是一种甲状旁腺激素(PTH)替代疗法，其主要成分Palopegteriparatide是甲状旁腺激素的前体药物，通过每天皮下给药一次，持续释放活性PTH，旨在每天24小时提供生理范围内的PTH水平。
该批准基于PaTHway试验数据的支持，这是一项双盲、安慰剂对照、为期26周的3期研究，旨在评估甲状旁腺功能减退症患者使用palopegteriparatide进行甲状旁腺激素替代治疗的有效性和安全性。参与者(n=84)按 3:1的比例随机分配接受每日一次palopegteriparatide（最初剂量为18 μg/d）或安慰剂治疗，两者均与常规疗法同时使用。
根据血清钙指导的给药算法对研究药物和常规疗法进行滴定。复合主要疗效终点是在第26周达到正常白蛋白调整的血清钙水平(8.3-10.6mg/dL)、独立于常规治疗(不需要活性维生素D和≤600 mg/d的钙)的参与者比例，以及在第26周之前的4周内研究药物没有增加。
在第26周，79%(48/61)接受palopegteriparatide治疗的参与者与5% (1/21)接受安慰剂治疗的参与者满足复合主要疗效终点(p < 0.0001)。
此外，93%(57/61)接受palopegteriparatide治疗的参与者独立于常规治疗。palopegteriparatide治疗使平均24小时尿钙正常化。
总的来说，82%(50/61)的palopegteriparatide治疗组和100%(21/21)的安慰剂组出现了不良事件；大多数是轻度(46%)或中度(46%)。未发生与研究药物相关的停药。安全性分析表明Yorvipath一般耐受性良好，最常报告的不良反应为注射部位反应(21.6%)、头痛(18.7%)和感觉异常(13.7%)。
参考来源：
FIRST AND ONLY TREATMENT FOR CHRONIC HYPOPARATHYROIDISM APPROVED IN AUSTRALIA
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