PTC Therapeutics制药公司于2月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经同意优先审查Vatiquinone用于治疗患有Friedreich共济失调(FA)的儿童和成人的新药申请(NDA)。处方药使用者费用法案的目标日期定为2025年8月19日。
Friedreich共济失调(FA)是一种罕见的、身体虚弱、寿命缩短的神经肌肉疾病，主要影响中枢神经系统和心脏。它是最常见的遗传性共济失调(异常、不协调的运动)，通常由frataxin(FXN)基因的单一遗传缺陷引起，导致frataxin(一种对细胞代谢和能量产生很重要的线粒体蛋白)的产生减少。frataxin水平降低与线粒体铁积累和氧化应激增加有关，氧化应激增加可通过铁下垂导致细胞死亡。
这种疾病的症状包括协调性和肌肉力量的逐渐丧失，导致平衡和协调能力差，说话、吞咽和呼吸困难，脊柱弯曲，严重的心脏疾病，糖尿病，听力和视力障碍。症状的严重程度和进展速度因人而异，有些症状可能并不明显。FA通常在儿童期或青少年期诊断出来。
Vatiquinone是一种小分子，是同类首创的15-脂氧合酶(15-LO)选择性抑制剂，该酶是FA中被破坏的能量和氧化应激通路的关键调节剂。抑制15-LO有助于缓解线粒体功能障碍和氧化应激的后果，最终减少细胞炎症和氧化应激并促进神经元存活。到目前为止，Vatiquinone已在多项临床研究中得到评估，其中许多研究侧重于儿科患者，并已证明对死亡风险、疲劳以及多种神经和神经肌肉疾病症状有影响。
来自注册指导的3期MOVE-FA试验(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04577352)以及2项评估FA中Vatiquinone的长期研究的数据支持了该新药申请(NDA)。MOVE-FA试验招募了146名7岁及以上患有FA的儿童、青少年和成人患者。研究参与者被随机分配接受口服Vatiquinone或安慰剂。主要终点是第72周时改良Friedreich共济失调评定量表(mFARS)评分相对于基线的变化。
研究结果显示，虽然Vatiquinone在72周的mFARS评分中未达到统计学显著性(P =.14)，但与安慰剂相比，延髓分量表(P =.044)、直立稳定性分量表(P =.021)有显著改善，并且改良疲劳量表(P =.025)有统计学显著差异。值得注意的是，预先指定的敏感性分析显示，与安慰剂相比，完成整整72周Vatiquinone治疗的患者的病情进展减缓了75%(安慰剂校正差异为 2.31)。
在MOVE-FA长期扩展研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05515536)中，结果显示，经过144周的 Vatiquinone治疗后，与Friedreich共济失调临床结果测量疾病注册中心匹配的自然史队列相比，mFARS改善了3.7个点(P <.0001)。这些结果表明，在3年内，疾病进展减缓了50%，具有临床意义。
此外，早期针对FA成人的Vatiquinone研究的长期开放标签数据显示，24个月的Vatiquinone治疗使mFARS得分相对于匹配的自然史人群提高了4.8分(P <.0001)。
所有研究数据表明，Vatiquinone在所有评估年龄组中都是安全且耐受性良好的。
PTC Therapeutics首席执行官Matthew B. Klein博士说:“我们很高兴能够向所有Friedreich共济失调(FA)患者提供一种获得批准的治疗方法。“如果获得批准，Vatiquinone将成为儿童FA患者的首选疗法，并为成人提供一种潜在的安全、耐受性良好且有效的治疗替代方案。FDA批准优先审查反映出年轻FA患者的需求明显未得到满足。
参考来源：
PTC Therapeutics announces FDA acceptance and Priority Review for vatiquinone NDA for the treatment of children and adults with Friedreich ataxia. News release. PTC Therapeutics. February 19, 2025.
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