根据美国FDA官网显示，2025年1月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗活动性克罗恩病、阿尔茨海默病、结直肠癌、乳腺癌等疾病。
一、内分泌失调
商品名：Ozempic
适应症：2型糖尿病慢性肾病
研发公司：诺和诺德
2025年1月28日，诺和诺德宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ozempic(semaglutide，索马鲁肽)扩大适应症范围，用于降低患有2型糖尿病(T2D)和慢性肾病(CKD)的成年人持续估计肾小球滤过率(eGFR)下降、终末期肾病和心血管死亡的风险。Ozempic还可作为饮食和运动的辅助手段，以改善2型糖尿病成人患者的血糖控制，并降低患有2 型糖尿病和已确诊心血管疾病的成人患者发生重大不良心血管事件的风险。
该批准基于随机、双盲、安慰剂对照的FLOW试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03819153)的数据，该试验评估了semaglutide(一种胰高血糖素样肽-1受体激动剂)作为标准护理的辅助药物对肾脏结局的影响，以预防肾功能损害的进展以及肾脏和心血管(CV)死亡的风险。
该研究招募了3533名患有T2D和CKD(定义为eGFR 25至75mL/min/1.73m2，尿白蛋白/肌酐比[UACR] >100且< 5000mg/g)的参与者。研究参与者被随机分配接受每周一次1mg的semaglutide(n=1767)或安慰剂(n=1766 ),并接受中位41个月的随访。
根据主要复合终点事件首次发生的时间确定疗效，主要复合终点事件定义为:根据慢性肾脏疾病流行病学协作(CKD-EPI)公式，与基线相比，eGFR持续下降50%或以上，持续eGFR (CKD-EPI)低于15mL/min/1.73m2，开始慢性肾脏替代治疗(透析或肾移植)，以及肾脏疾病死亡或心血管疾病死亡。
研究结果显示，与安慰剂相比，semaglutide治疗将主要复合终点的发生率降低了24%(风险比[HR]，0.76 [95% CI，0.66-0.88]；P =.0003)。复合终点的CKD和CV成分都有助于降低风险。在确定的次要终点方面，Semaglutide也优于安慰剂，次要终点包括eGFR的年变化率(CKD-EPI)、主要不良心血管事件(非致死性心肌梗死、非致死性中风、心血管死亡)的发生时间和全因死亡的发生时间。
二、胃肝疾病
商品名：Omvoh
适应症：活动性克罗恩病
研发公司：礼来
2025年1月15日，礼来公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Omvoh(mirikizumab-mrkz，米吉珠单抗)，用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病(CD)。继2023年10月批准作为成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)的首个治疗药物之后，Omvoh现已在美国获批用于治疗两种炎症性肠病(IBD)。
Mirikizumab-mrkz是一种人源化IgG4单克隆抗体，可选择性结合人IL-23细胞因子的p19亚基。通过阻断与IL-23受体的相互作用，mirikizumab抑制促炎细胞因子和趋化因子的释放。这是首个在获批时提供克罗恩病两年3期疗效数据的生物疗法。该药物旨在减少胃肠道的炎症，这是克罗恩病病理的重要方面。
此外，礼来公司还在欧盟和日本提交了Omvoh用于克罗恩病的上市申请，并表示计划进行更多全球提交。Omvoh目前已在44个国家获批，用于治疗溃疡性结肠炎。
该批准基于Omvoh的3期VIVID-1研究的阳性结果，通过克罗恩病活动指数(CDAI)评估的一年临床缓解率显示，接受Omvoh治疗的患者中有53%在一年时达到临床缓解，此数值在安慰剂组为36%(p<0.001)。在一年内镜缓解率方面，接受Omvoh治疗的患者中有46%在一年时达到可见的肠道内壁愈合，而安慰剂组患者在此数值仅为23%(p<0.001)。此外，Omvoh组患者中有32%在三个月时达到早期内镜缓解(定义为肠道内壁的可见愈合)，而安慰剂组为11%(p<0.001)。
商品名：RELiZORB
适应症：脂肪吸收不良
研发公司：Alcresta Therapeutics
Alcresta Therapeutics公司于1月15日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了RELiZORB(immobilized lipase，固定化脂肪酶)试剂盒的批准范围，将使用范围扩大至年仅1岁且患有脂肪吸收不良的儿科患者。
RELiZORB是一种消化酶盒，旨在水解肠道配方中包含的脂肪，模拟脂肪酶的功能。这允许将可吸收的脂肪酸和单酸甘油酯输送给患者。该治疗最初于2015年被批准用于成人，随后于2017年获得批准用于年仅5岁的儿科患者。2023年8月，该药物的使用范围扩大到了年仅两岁的儿童患者。2024年5月，推出了具有更广泛配方兼容性的下一代RELiZORB装置。
据该公司称，RELiZORB以一次性药筒的形式提供，可在线连接到肠内喂养系统。当肠内配方通过药筒时，脂肪在与iLipase接触时被水解，iLipase是该公司的专有技术，由与小聚合物珠载体结合的脂肪酶组成。这是首款用于模拟胰脂肪酶功能的消化酶试剂盒。
三、神经系统疾病
商品名：Leqembi
适应症：阿尔茨海默病
研发公司：卫材
2025年1月26日，卫材公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了Leqembi (lecanemab-irmb)用于早期阿尔茨海默病的每月静脉(IV)维持方案的补充生物制剂许可申请(sBLA)。
Lecanemab是一种人源化免疫球蛋白γ1单克隆抗体，针对聚集的可溶性和不溶性淀粉样β蛋白。它旨在减少大脑中的淀粉样β斑块，这是阿尔茨海默病的一个定义性病理生理学特征。
新批准允许患者在完成为期18个月的双周初始阶段后，过渡到每4周一次10mg/kg的给药方案。sBLA是基于2期Study 201试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT01767311)及其开放标签扩展期，以及3期Clarity AD研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03887455)及其开放标签扩展期的观察数据建模。所有研究都包括患有阿尔茨海默病的患者，这些患者被证实存在淀粉样病变和轻度认知障碍或轻度痴呆。
暴露-反应模型预测，在用每2周10mg/kg给药方案治疗18个月后，过渡到每4周10mg/kg的lecanemab剂量将保持临床和生物标记治疗益处，例如淀粉样β斑块和血浆p-tau181水平的降低。
根据卫材的说法，每4周一次的维持剂量方案可能更易于患者和护理人员继续治疗。在一份新闻声明中，该公司强调了持续治疗的重要性，因为来自Study 201试验和长期延长期之间的停药期的数据显示，停止治疗的患者的临床衰退率恢复到了安慰剂水平。
四、肿瘤疾病
商品名：Calquence
适应症：套细胞淋巴瘤
研发公司：阿斯利康
2025年1月17日，阿斯利康宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Calquence(acalabrutinib，阿卡替尼)与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合用于治疗未曾治疗过且不适合进行自体造血干细胞移植的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。FDA还将2017年对Calquence单药治疗二线MCL的加速批准转为完全批准。
此外，Calquence联合化学免疫疗法也正在接受澳大利亚、加拿大和瑞士监管机构针对相同适应症的审查。根据ECHO试验的积极结果，欧盟、日本和其他国家/地区也正在审查该监管申请。
Acalabrutinib是一种布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，可以与BTK共价结合，抑制其活性。该药物也适用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤。该药以100mg片剂形式供应。新闻稿指出，这是美国首个也是唯一一个获批用于MCL一线治疗的BTK抑制剂。
商品名：Datroway
适应症：乳腺癌
研发公司：阿斯利康/第一三共
2025年1月17日，由阿斯利康与第一三共联合开发的抗体偶联药物Datroway(datopotamab deruxtecan或Dato-DXd)获得美国FDA批准上市，用于治疗无法切除或转移性、激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性(IHC 0、IHC1+ 或 IHC2+/ISH-)乳腺癌成年患者，这些患者之前曾接受过内分泌治疗和化疗治疗无法切除或转移性疾病。
Datroway于去年12月在日本获得全球首次批准，用于治疗激素受体(HR)阳性、HER2阴性(IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-)且接受过化疗的不可切除或复发性乳腺癌成年患者。目前，Datroway治疗乳腺癌的上市申请在欧盟和中国等其它国家和地区在接受审评。
两家公司还表示正在寻求扩大Datroway的标签，用于治疗晚期EGFR突变型非小细胞肺癌。Datroway的申请在本周早些时候获得了优先审查。预计将于7月12日做出决定。
FDA的批准主要基于TROPION-Breast01(NCT05104866)试验的结果。分析显示，Datroway治疗组的中位PFS为6.9个月(95% CI：5.7，7.4)，化疗组为4.9个月(95% CI：4.2，5.5)，风险比(HR)为0.63(95% CI：0.52，0.76)，双侧p值<0.0001。Datroway治疗组的中位OS为18.6个月(95% CI：17.3，20.1)，化疗组为18.3个月(95% CI：17.3，20.5)，HR为1.01(95% CI：0.83，1.22)，双侧p值未达统计学显著性。此外，确认的ORR分别为36%(95% CI：31，42)和23%(95% CI：19，28)，中位DOR分别为6.7个月(95% CI：5.6，9.8)和5.7个月(95% CI：4.9，6.8)。
适应症：乳腺癌
研发公司：阿斯利康/第一三共
2025年1月27日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准阿斯利康与第一三共合作开发的Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)，这是一款专门设计的HER2导向DXd抗体药物偶联物(ADC)，用于治疗患有不可切除或转移性激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2(HER2)-低(免疫组织化学[IHC] 1+或IHC 2+/原位杂交[ISH])或HER2-超低(IHC 0，膜染色)乳腺癌的成年患者，经FDA批准的试验确定，该患者已在1种或多种内分泌治疗中出现转移。
批准基于DESTINY-Breast06第三阶段试验的结果，该结果在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上公布并发表在《新英格兰医学杂志》上。
试验中，在未接受过化疗的HER2低或HER2超低转移性乳腺癌患者的总体试验人群中，Enhertu显示疾病进展或死亡风险比化疗降低了36%（风险比[HR]0.64；95%[CI]：0.54-0.76；p<0.0001）。随机接受Enhertu治疗的患者的中位无进展生存期(PFS)为13.2个月，而随机接受化疗的患者中位无进展生存期为8.1个月。总体试验人群中，Enhertu的确认客观缓解率(ORR)为62.6%，而化疗为34.4%。
在对HER2超低表达患者的探索性分析中，HER2低表达和HER2超低表达患者的结果一致。Enhertu在DESTINY-Breast06中的安全性与之前Enhertu在乳腺癌中的临床试验一致，未发现新的安全性问题。
商品名：Grafapex
适应症：MDS/AML干细胞移植患者的准备性治疗
研发公司：Medexus制药
2025年1月22日，Medexus制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Grafapex(treosulfan，曲奥舒凡)与氟达拉滨联合使用，作为异基因造血干细胞移植(alloHSCT)的准备方案，用于1岁及以上患有急性髓细胞白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)的成人和儿童患者。
treosulfan是一种烷化剂，作为一种在患者接受被称为“异基因造血干细胞移植”的骨髓移植前给予患者的药物。它被用作“调理”治疗，以清除患者的骨髓并为移植的骨髓细胞腾出空间，然后骨髓细胞可以产生健康的血细胞。
研究人员对曲奥舒凡还进行了另外研究，发现它对其他患者群体，即骨髓纤维化(MF)也有效。在最近的一项试验中，与异基因造血干细胞移植前使用白消安相比，曲奥舒凡预处理可改善MF患者的无进展生存期(PFS)和非复发死亡率。接受曲奥舒凡预处理的患者总生存期(OS)显著高于接受白消安预处理的患者，并且PFS能力更佳。
适应症：KRAS G12C突变结直肠癌
研发公司：安进
2025年1月17日，安进宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准将Lumakras(sotorasib，索托拉西布)与Vectibix(panitumumab，帕尼单抗)联合用于治疗经FDA批准的检测确定为KRAS G12C突变的转移性结直肠癌(mCRC)成年患者，这些患者之前曾接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。
FDA还批准了therascreen KRAS RGQ PCR试剂盒(QIAGEN GmbH)作为伴随诊断设备，用于辅助识别肿瘤中存在KRAS G12C突变且可能适合使用Lumakras和Vectibix的结肠直肠癌患者。
Lumakras是一种针对KRAS G12C突变基因的高效靶向药物，它通过特异性地结合KRAS G12C突变蛋白，抑制其活性，从而阻断癌细胞的生长和扩散。批准是基于随机、开放标签、阳性对照的3期CodeBreaK300研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05198934)的数据，研究结果显示，接受sotorasib 960毫克和帕尼单抗治疗的患者中位PFS为5.6个月(95% CI，4.2-6.3)，而接受SOC(三氟尿苷/替吡嘧啶或瑞戈非尼)治疗的患者中位PFS为2个月(95% CI，1.9-3.9)(风险比[HR]，0.48 [95% CI，0.3-0.78]；P =.005)。sotorasib/panitumumab组(1例完全缓解，13例部分缓解)的总体缓解率为26% (95% CI，15-40)，而SOC组为0% (95% CI，0-7)。
接受sotorasib 960毫克和帕尼单抗治疗的患者的缓解持续时间为4.4个月(范围:1.9+和6+)。sotorasib/panitumumab中位总生存期(OS)未达到(NR)(95% CI，8.6，NR)，使用SOC为10.3个月(95% CI，7，NR)(HR，0.7 [95% CI，0.41-1.18])；OS的最终分析没有统计学意义。与SOC疗法相比，sotorasib 240毫克联合帕尼单抗组的最终PFS分析不具有统计学意义。
Lumakras+Vectibix是首个也是唯一一个针对化疗难治性KRAS G12C突变mCRC的靶向治疗组合，与研究的标准治疗(SOC)相比，显示出较高的无进展生存期(PFS)。
五、疼痛管理
商品名：Journavx
适应症：急性疼痛
研发公司：Vertex制药
2025年1月30日，Vertex制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Journavx(suzetrigine，曾用名VX-548)50毫克口服片剂，用于治疗成人中度至重度急性疼痛。
Journavx是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性。NaV1.8是在外周神经系统的痛觉信号传导中起到关键性作用的电压门控钠通道。Vertex制药称，Journavx旨在通过选择性抑制NaV1.8，干预疼痛信号传导路径，在疼痛信号传递至大脑之前减轻疼痛。
这是FDA所批准的首款基于新机制的非阿片类止痛药物。与阿片类药物相比，该药物可能在提供更好镇痛效果的同时，避免上瘾等副作用。
商品名：Symbravo
适应症：偏头痛
研发公司：Axsome Therapeutics
2025年1月30日，Axsome Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Symbravo(meloxicam/rizatriptan，美洛昔康/利扎曲普坦)用于成人有或无先兆偏头痛的急性治疗。
Symbravo是一种口服药物，由COX-2优先非甾体抗炎药美洛昔康和5-HT1B/1D激动剂利扎曲普坦组成。该组合有望提供快速和增强的偏头痛缓解并减少症状复发。
注意，Symbravo不能与美洛昔康或利扎曲普坦的其他制剂替代。
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