2025年2月12日，罗氏公司宣布美国FDA已批准脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物Evrysdi(risdiplam)的片剂配方。此前，该治疗药物仅以粉末形式提供，需要医疗保健提供者在配药前将其调配成口服或饲管服用的口服溶液。由于简化了剂量给药，新的片剂配方为SMA患者提供了便利。
Evrysdi是一种存活运动神经元2 (SMN2)前mRNA剪接修饰物，设计用于治疗由染色体5q突变引起的SMA，该突变导致运动神经元存活(SMN)蛋白缺乏。Evrysdi旨在通过增加和维持中枢神经系统(CNS)和外周组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和核心功能至关重要。
该药物适用于治疗年龄≥2岁、体重≥20公斤的SMA患者，是唯一的非侵入性SMA疾病缓解疗法，目前已在100多个国家获得批准。作为标签扩展的一部分，Evrysdi的美国处方信息已更新，包括片剂给药和储存指南。新片剂可在室温下储存。
根据新闻稿，片剂的批准是基于一项在健康志愿者中进行的生物等效性研究(NCT04718181)的结果，该研究最初在2024年美国MDA临床与科学会议上发表。
这项研究的第1部分评估了两种新型risdiplam片剂配方的相对口服生物利用度以及食物和胃pH对其的影响。第2部分评估了第1部分中最有前景的片剂配方与目前批准的口服risdiplam溶液的生物等效性和食物影响。
采用四向交叉设计，每位志愿者在进食和禁食状态下随机接受单剂量5毫克risdiplam口服溶液，并在进食和禁食状态下接受单片5毫克risdiplam片剂（根据其组分配，整片吞服或分散在水中）。
根据药代动力学参数浓度-时间曲线下面积和最大浓度，risdiplam 5毫克片剂配方与已上市的risdiplam口服溶液具有生物等效性。此外，未发现食物对risdiplam口服溶液或片剂的暴露量有相关影响。
这项研究的结果表明，接受Evrysdi片剂治疗的SMA患者可以获得与原口服溶液相同的疗效和安全性。罗氏表示，片剂配方将为服用5毫克剂量risdiplam的患者提供一种方便的替代已获批准口服溶液的药物。Evrysdi口服溶液将继续提供给服用其他剂量Evrysdi以及可能更喜欢口服溶液的患者。
参考来源：
‘FDA approves Roche’s Evrysdi tablet as first and only tablet for Spinal Muscular Atrophy (SMA)’，新闻稿。Roche；2025年2月12日发布。
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