2025年2月11日，美国FDA已接受Biohaven生物制药公司用于治疗脊髓小脑性共济失调(SCA)成人患者的Troriluzole新药申请(NDA)的审查，并已授予优先审查资格。FDA预计将在今年第三季度对NDA做出决定。
如果获得批准，Troriluzole将是FDA批准的第一个也是唯一一个治疗SCA的药物，并于今年上市。
脊髓小脑性共济失调(SCA)是一组显性遗传的神经退行性疾病，其特征是逐渐丧失自主运动控制以及小脑和脑干萎缩。患者会经历严重的发病率，包括步态受损导致跌倒、丧失行走能力并发展到轮椅上、由于言语障碍而无法交流、吞咽困难和过早死亡。虽然体征和症状可能在从童年到晚年的任何时间出现，但脊髓小脑性共济失调通常出现在成年早期，并在数年内进展。目前，尚无FDA批准的治疗方法，也无法治愈SCA。
Troriluzole是谷氨酸调节剂利鲁唑的第三代前体药物，可调节谷氨酸，谷氨酸是人体内最丰富的兴奋性神经递质。Troriluzole的主要作用方式是降低突触谷氨酸水平。Troriluzole通过增强位于神经胶质细胞上的兴奋性氨基酸转运蛋白的表达和功能来增加突触对谷氨酸的吸收，这些转运蛋白在清除突触中的谷氨酸方面发挥着关键作用。
该药物的谷氨酸调节活性解决了广泛记录的谷氨酸失调问题，该问题导致SCA患者出现神经退化和浦肯野细胞功能障碍。此外，Troriluzole还具有在治疗与谷氨酸过量相关的其他多种疾病方面的潜力。
NDA得到了BH4157-206-RWE研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06529146)的关键数据以及 BHV4157-201(ClinicalTrials.gov标识符：NCT02960893)和BHV4157-206)ClinicalTrials.gov标识符：NCT03701399)研究的支持数据的支持。
BH4157-206-RWE研究评估了Troriluzole对SCA患者治疗3年后的疗效。为期3年的开放标签扩展研究 BHV4157-206中的Troriluzole数据与从小脑共济失调研究临床研究联盟(CRC-SCA；美国SCA自然史队列)和欧洲脊髓小脑共济失调综合项目(EUROSCA；欧洲SCA国家史队列) 收集的外部真实世界对照数据进行了比较。
主要终点是在共济失调评估和分级(f-SARA)的改良功能量表中相对于基线的变化。
结果显示，Troriluzole在治疗1年、2年和3年后显著改善了f-SARA评分。在第3年，当将Troriluzole与CRC-SCA数据、EUROSCA数据以及合并的CRC-SCA和EUROSCA数据进行比较时，疾病进展(通过f-SARA总分相对于基线的变化来测量)分别减缓了50%(延迟1.5年)、70%(延迟2.2年)和60%(延迟1.9年)。
值得注意的是，疾病进展（定义为3年后f-SARA恶化2分或以上）显示汇总未治疗对照组与Troriluzole组的比值比为4.1(95% CI，2.1-8.1)(P <.0001)。据Biohaven称，Troriluzole具有良好的安全性。
参考来源：
Biohaven announces FDA acceptance and Priority Review of troriluzole New Drug Application for the treatment of spinocerebellar ataxia. News release. Biohaven. February 11, 2025.
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